Lanadelumab FXII-asszociált hideg autoinflammatorikus szindrómában (FACAS) (LANA-FXII)

Bevételi kritériumok:

• Felnőttek (18 éves vagy idősebb)
• Dokumentált FXII-asszociált autoinflammatorikus rendellenesség (FACAS) pozitív genetikai elemzési eredménnyel
• Meghűléssel összefüggő búzagyulladás, ízületi fájdalom, fejfájás, fáradtság (FACAS) klinikai tünetei
• Képes elolvasni, megérteni és hajlandó aláírni a beleegyező nyilatkozatot, és betartja a tanulmányi eljárásokat
• A termékeny és szexuálisan aktív férfiaknak és nőknek be kell tartaniuk a fogamzásgátlási követelményeket a vizsgálat időtartama alatt az alábbiak szerint:
• A fogamzóképes korú nőknek bele kell egyezniük abba, hogy absztinensek, vagy a következő, orvosilag elfogadható fogamzásgátlási módok bármelyikét kell alkalmazniuk a szűrési időszaktól az utolsó vizsgálati látogatást követő 30 napig: csak progesztin tartalmú orális fogamzásgátló, óvszer spermicid zselével vagy anélkül, rekeszizom vagy méhnyak sapka spermicid zselével vagy méhen belüli eszközzel (IUD, minden típus). A női résztvevőknek, akiknek férfi partnere vazektómián esett át, bele kell egyeznie egy további, orvosilag elfogadható fogamzásgátlási forma alkalmazásába.
• A nem fogamzóképes nők, akiket műtétileg sterilnek (histerectomia, bilaterális peteeltávolítás vagy bilaterális petevezeték elkötése utáni állapot) vagy menopauza után legalább 12 hónapig definiáltak, nem igényelnek fogamzásgátlást a vizsgálat során.
• A fogamzóképes korú női partnerekkel rendelkező férfiaknak, beleértve azokat a férfiakat is, akik műtétileg sterilek (vazektómia után), és vállalniuk kell, hogy absztinensek, vagy orvosilag elfogadható fogamzásgátlási formát kell alkalmazniuk a szűrési időszaktól az utolsó IMP injekció beadása utáni 60 napig.

Kizárási kritériumok:

• 1. A csalánkiütés vagy angioödéma bármely egyéb formája, amely nem kapcsolódik az FXII génen belüli genetikai mutációkhoz. 2. Egyidejű/folyamatos kezelés biológiai gyógyszerekkel vagy nemrégiben végzett kezelés (kevesebb, mint 5 felezési idő) 3. Egyidejű/folyamatos kezelés anakinrával a kezelést megelőző 7 napon belül. szűrés, kanakinumabbal a szűrést megelőző 100 napon belül 4. Egyidejű/folyamatos kezelés 10 mg/nap feletti orális/parenterális kortikoszteroidokkal a szűrést megelőző 2 héten belül 5. Egyidejű/folyamatos kezelés más immunszuppresszív szerekkel 4 héten vagy 5 felezési időn belül szűrés előtt, amelyik hosszabb 6. Kezelés élő (gyengített) vírus vakcinával a kiindulási vizit előtt 4 héten belül 7. Az angiotenzin-konvertáló enzim (ACE) gátlók vagy bármely szisztémás felszívódású ösztrogén tartalmú gyógyszer (például orális fogamzásgátlók vagy hormonpótló terápia) beadása 4 héten belül szűrés előtt.

  8. Profilaktikus terápia alkalmazása C1-INH-val, attenuált androgénekkel vagy antifibrinolitikumokkal a kezelési időszak kezdete előtt 2 héten belül (0. nap).

  9. A következő májfunkciós vizsgálati eltérések bármelyike:

  • alanin aminotranszferáz (ALT) > 3x a normál felső határ, ill
  • aszpartát aminotranszferáz (AST) > a normálérték felső határának 3-szorosa, ill

  • összbilirubin > a normálérték felső határának kétszerese (kivéve, ha a bilirubin-emelkedés Gilbert-szindróma következménye).

    10. Terhesség vagy szoptatás. 11. Az alanynak bármilyen olyan feltétele van, amely a vizsgáló vagy a szponzor véleménye szerint veszélyeztetheti biztonságát vagy megfelelőségét, kizárhatja a vizsgálat sikeres lefolytatását, vagy megzavarhatja az eredmények értelmezését (pl. kábítószerrel való visszaélés vagy függőség kórtörténete, jelentős előzetes fennálló betegség vagy más súlyos kísérőbetegség, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezését).

    12. Jelentős egészségügyi állapot, amely miatt a beteg immunhiányos, vagy nem alkalmas klinikai vizsgálatra.

    13. Beiratkozás egy másik vizsgálati kezelésbe vagy eszköz vizsgálatába, vagy egy vizsgált szer használata, vagy kevesebb mint 4 hét vagy 5 felezési idő, attól függően, hogy melyik a hosszabb, egy másik vizsgálati eszköz vagy gyógyszervizsgálat vége óta.

    14. A lanadelumab termékek bármely összetevőjére ismert túlérzékenységben szenvedő betegek.

    15. Demencia, megváltozott mentális állapot vagy bármilyen pszichiátriai állapot, vagy olyan hatósági vagy bírósági végzés alapján intézetben való tartózkodás, amely megtiltja a tájékozott beleegyezés megértését vagy megadását vagy a vizsgálatban való részvételt.

    16. Azok az alanyok, akik tanulmányi helyszín alkalmazottai, vagy egy tanulmányi helyszín vagy szponzorált alkalmazott közvetlen családtagjai.