Lanadelumab u studeného autozánětlivého syndromu spojeného s FXII (FACAS) (LANA-FXII)

Kritéria pro zařazení:

• Dospělí (18 let nebo starší)
• Zdokumentovaná autoinflamatorní porucha spojená s FXII (FACAS) pozitivním výsledkem genetické analýzy
• Klinické příznaky rýmy související s nachlazením, artralgie, bolest hlavy, únava (FACAS)
• Umět přečíst, porozumět a ochoten podepsat formulář informovaného souhlasu a dodržovat studijní postupy
• Muži a ženy, kteří jsou plodní a sexuálně aktivní, musí po dobu trvání studie dodržovat následující požadavky na antikoncepci:
• Ženy ve fertilním věku musí souhlasit s tím, že budou abstinovat nebo jinak budou používat dvě z následujících lékařsky přijatelných forem antikoncepce od období screeningu do 30 dnů po poslední návštěvě studie: perorální antikoncepce obsahující pouze progestin, kondom se spermicidním želé nebo bez něj, bránice nebo cervikální čepice se spermicidním želé nebo nitroděložní tělísko (IUD, všechny typy). Účastnice, jejichž mužský partner podstoupil vazektomii, musí souhlasit s použitím jedné další formy lékařsky přijatelné antikoncepce.
• Ženy s potenciálem neplodit děti, definované jako chirurgicky sterilní (stav po hysterektomii, bilaterální ooforektomii nebo bilaterální tubární ligaci) nebo postmenopauzální po dobu alespoň 12 měsíců, nevyžadují během studie antikoncepci.
• Muži, včetně mužů, kteří jsou chirurgicky sterilní (po vazektomii), s partnerkami ve fertilním věku musí souhlasit s abstinencí nebo jinak používat lékařsky přijatelnou formu antikoncepce od období screeningu do 60 dnů po poslední injekci IMP.

Kritéria vyloučení:

• 1. Jakékoli jiné formy kopřivky nebo angioedému, které nesouvisejí s genetickými mutacemi v genu FXII 2. Souběžná/pokračující léčba biologickými látkami nebo nedávná léčba (méně než 5 poločasů) 3. Souběžná/pokračující léčba anakinrou během 7 dnů před screening, s kanakinumabem během 100 dnů před screeningem 4. Souběžná/pokračující léčba perorálními/parenterálními kortikosteroidy vyššími než 10 mg/den během 2 týdnů před screeningem 5. Souběžná/pokračující léčba jinými imunosupresivy během 4 týdnů nebo 5 poločasů před screeningem, podle toho, co je delší 6. Léčba živou (oslabenou) virovou vakcínou během 4 týdnů před základní návštěvou 7. Expozice inhibitorům angiotenzin-konvertujícího enzymu (ACE) nebo jakýmkoli lékům obsahujícím estrogen se systémovou absorpcí (jako jsou perorální antikoncepce nebo hormonální substituční terapie) během 4 týdnů před screeningem.

  8. Použití profylaktické terapie C1-INH, atenuovanými androgeny nebo antifibrinolytiky během 2 týdnů před zahájením léčebného období (den 0).

  9. Jakákoli z následujících abnormalit jaterních testů:

  • alaninaminotransferáza (ALT) > 3x horní hranice normy, popř
  • aspartátaminotransferáza (AST) > 3x horní hranice normy, popř

  • celkový bilirubin > 2x horní hranice normy (pokud není elevace bilirubinu důsledkem Gilbertova syndromu).

    10. Těhotenství nebo kojení. 11. Subjekt má jakýkoli stav, který by podle názoru zkoušejícího nebo sponzora mohl ohrozit jeho bezpečnost nebo soulad, znemožnit úspěšné provedení studie nebo narušit interpretaci výsledků (např. existující onemocnění nebo jiná závažná komorbidita, o kterých se zkoušející domnívá, že mohou zmást interpretaci výsledků studie).

    12. Závažný zdravotní stav, kvůli kterému je pacient imunokompromitovaný nebo není vhodný pro klinické hodnocení.

    13. Zařazení do další výzkumné léčby nebo studie zařízení nebo použití zkoumané látky nebo méně než 4 týdny nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, od konce jiného hodnoceného zařízení nebo lékové studie.

    14. Pacienti se známou přecitlivělostí na jakoukoli složku přípravků lanadelumab.

    15. Demence, změněný duševní stav nebo jakýkoli psychiatrický stav nebo pobyt v ústavu na základě úředního nebo soudního příkazu, který by zakazoval pochopení nebo poskytnutí informovaného souhlasu nebo účast ve studii.

    16. Subjekty, které jsou zaměstnanci místa studie nebo nejbližší rodinní příslušníci místa studie nebo zaměstnanec sponzora.