Lanadelumab i FXII-associeret kold autoinflammatorisk syndrom (FACAS) (LANA-FXII)

Inklusionskriterier:

• Voksne (18 år eller ældre)
• Dokumenteret FXII-associeret autoinflammatorisk lidelse (FACAS) ved positivt genetisk analyseresultat
• Kliniske symptomer på forkølelsesassocierede svulster, artralgi, hovedpine, træthed (FACAS)
• Kunne læse, forstå og villig til at underskrive den informerede samtykkeerklæring og overholde undersøgelsesprocedurer
• Mænd og kvinder, der er fertile og seksuelt aktive, skal overholde præventionskravene under undersøgelsens varighed som følger:
• Kvinder i den fødedygtige alder skal acceptere at være afholdende eller på anden måde bruge en hvilken som helst af følgende medicinsk acceptable former for prævention fra screeningsperioden til 30 dage efter det sidste studiebesøg: oral prævention med kun gestagen, kondom med eller uden sæddræbende gelé, diafragma eller livmoderhalshætte med sæddræbende gelé eller intrauterin enhed (IUD, alle typer). Kvindelige deltagere, hvis mandlige partner har fået foretaget en vasektomi, skal acceptere at bruge en yderligere form for medicinsk acceptabel prævention.
• Kvinder af ikke-fertil alder, defineret som kirurgisk sterile (status post hysterektomi, bilateral ooforektomi eller bilateral tubal ligering) eller post-menopausale i mindst 12 måneder kræver ikke prævention under undersøgelsen.
• Mænd, herunder mænd, der er kirurgisk sterile (efter vasektomi), med kvindelige partnere i den fødedygtige alder, skal acceptere at være afholdende eller på anden måde bruge en medicinsk acceptabel form for prævention fra screeningsperioden til 60 dage efter den sidste IMP-injektion.

Ekskluderingskriterier:

• 1. Enhver anden form for urticaria eller angioødem, der ikke er relateret til genetiske mutationer i FXII-genet 2. Samtidig/igangværende behandling med biologiske lægemidler eller nylig behandling (mindre end 5 halveringstider) 3. Samtidig/igangværende behandling med anakinra inden for 7 dage før kl. screening med canakinumab inden for 100 dage før screening 4. Samtidig/igangværende behandling med orale/parenterale kortikosteroider større end 10 mg/d inden for 2 uger før screening 5. Samtidig/igangværende behandling med andre immunsuppressiva inden for 4 uger eller 5 halveringstider før screening, alt efter hvad der er længst 6. Behandling med en levende (svækket) virusvaccine inden for 4 uger før baseline besøg 7. Eksponering for angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hæmmere eller enhver østrogenholdig medicin med systemisk absorption (såsom orale præventionsmidler eller hormonel erstatningsterapi) inden for 4 uger før screening.

  8. Anvendelse af profylaktisk behandling med C1-INH, svækkede androgener eller antifibrinolytika inden for 2 uger før start af behandlingsperioden (dag 0).

  9. Enhver af følgende abnormiteter i leverfunktionstest:

  • alaninaminotransferase (ALT) > 3x øvre normalgrænse, eller
  • aspartataminotransferase (AST) > 3x øvre normalgrænse, eller

  • total bilirubin > 2x øvre normalgrænse (medmindre bilirubinstigningen er et resultat af Gilberts syndrom).

    10. Graviditet eller amning. 11. Forsøgspersonen har en hvilken som helst betingelse, som efter efterforskerens eller sponsorens mening kan kompromittere deres sikkerhed eller overholdelse, forhindre en vellykket gennemførelse af undersøgelsen eller forstyrre fortolkningen af ​​resultaterne (f.eks. historie med stofmisbrug eller afhængighed, en betydelig præ- eksisterende sygdom eller anden alvorlig komorbiditet, som efterforskeren vurderer, kan forvirre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater).

    12. Betydelig medicinsk tilstand, der gør patienten immunkompromitteret eller ikke egnet til et klinisk forsøg.

    13. Tilmelding til en anden afprøvningsbehandling eller enhedsundersøgelse eller brug af et forsøgsmiddel, eller mindre end 4 uger eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, siden afslutningen af ​​en anden afprøvningsanordning eller lægemiddelforsøg.

    14. Patienter med kendt overfølsomhed over for en hvilken som helst bestanddel af lanadelumabs produkter.

    15. Demens, ændret mental status eller enhver psykiatrisk tilstand eller ophold i en institution efter en officiel eller retskendelse, der ville forbyde forståelsen eller afgivelsen af ​​informeret samtykke eller deltagelse i undersøgelsen.

    16. Forsøgspersoner, der er ansatte på studiestedet, eller nærmeste familiemedlemmer til et studiested eller sponsormedarbejder.