Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Lanadelumab w zimnym zespole autozapalnym związanym z FXII (FACAS) (LANA-FXII)

4 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Karoline Krause, Charite University, Berlin, Germany

Zimny ​​zespół autozapalny związany z czynnikiem XII (FACAS) związany z patologią kalikreiny-kininy: potwierdzenie słuszności koncepcji leczenia lanadelumabem (DX-2930)

Jest to jednoośrodkowe, otwarte badanie pilotażowe fazy 2, eksploracyjne, potwierdzające słuszność koncepcji, mające na celu ocenę skutków i bezpieczeństwa lanadelumabu u pacjentów z zimnym zespołem autozapalnym związanym z FXII (FACAS).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Czynnik XII jest proteazą serynową o różnorodnych funkcjach, która uczestniczy w krzepnięciu, fibrynolizie, aktywacji dopełniacza i układu kontaktowego. Jak dotąd mutacje w genie czynnika XII wiązano z rzadkim zaburzeniem krzepnięcia, niedoborem czynnika Hagemanna i dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (FXII-HAE).

Badacze niedawno zidentyfikowali nową mutację FXII w 4-pokoleniowej rodzinie z głęboką aktywacją układu kontaktowego i klinicznym fenotypem autozapalnym.

Lanadelumab jest swoistym inhibitorem kalikreiny, o którym wiadomo, że zapobiega objawom klinicznym i aktywacji układu kontaktowego w dziedzicznym obrzęku naczynioruchowym.

Niniejsze badanie ma na celu ocenę efektów klinicznych i bezpieczeństwa lanadelumabu u pacjentów z zimnym zespołem autozapalnym związanym z FXII (FACAS).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 12203
        • Charite University, Berlin, Germany

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 120 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dorośli (18 lat lub starsi)
  • Udokumentowane zaburzenie autozapalne związane z FXII (FACAS) przez pozytywny wynik analizy genetycznej
  • Objawy kliniczne towarzyszących przeziębieniu bąbli, bólów stawów, bólu głowy, zmęczenia (FACAS)
  • Potrafi przeczytać, zrozumieć i chcieć podpisać formularz świadomej zgody oraz przestrzegać procedur badania
  • Mężczyźni i kobiety, którzy są płodni i aktywni seksualnie, muszą przestrzegać następujących wymagań dotyczących antykoncepcji podczas trwania badania:
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na zachowanie abstynencji lub stosowanie dowolnych dwóch z następujących medycznie dopuszczalnych form antykoncepcji od okresu przesiewowego do 30 dni po ostatniej wizycie w ramach badania: doustny środek antykoncepcyjny zawierający tylko progestagen, prezerwatywa z galaretką plemnikobójczą lub bez, diafragma lub kapturek naszyjkowy z żelem plemnikobójczym lub wkładka wewnątrzmaciczna (IUD, wszystkie typy). Uczestniczki, których partner poddał się wazektomii, muszą wyrazić zgodę na użycie jednej dodatkowej formy medycznie akceptowalnej antykoncepcji.
  • Kobiety w wieku rozrodczym, zdefiniowane jako chirurgicznie sterylne (stan po histerektomii, obustronnym wycięciu jajników lub obustronnym podwiązaniu jajowodów) lub po menopauzie przez co najmniej 12 miesięcy, nie wymagają antykoncepcji podczas badania.
  • Mężczyźni, w tym mężczyźni, którzy są chirurgicznie sterylni (po wazektomii), których partnerki mogą zajść w ciążę, muszą wyrazić zgodę na abstynencję lub stosowanie medycznie akceptowalnej formy antykoncepcji od okresu przesiewowego do 60 dni po ostatnim wstrzyknięciu IMP.

Kryteria wyłączenia:

  • 1. Wszelkie inne postacie pokrzywki lub obrzęku naczynioruchowego niezwiązane z mutacjami genetycznymi w obrębie genu FXII 2. Jednoczesne/kontynuowane leczenie lekami biologicznymi lub niedawne leczenie (mniej niż 5 okresów półtrwania) 3. Jednoczesne/kontynuowane leczenie anakinrą w ciągu 7 dni przed badanie przesiewowe, z kanakinumabem w ciągu 100 dni przed badaniem przesiewowym 4. Równoczesne/ciągłe leczenie kortykosteroidami doustnymi/pozajelitowymi większymi niż 10 mg/dobę w ciągu 2 tygodni przed badaniem przesiewowym 5. Równoczesne/kontynuowanie leczenia innymi lekami immunosupresyjnymi w ciągu 4 tygodni lub 5 okresów półtrwania przed badaniem przesiewowym, w zależności od tego, który okres jest dłuższy 6. Leczenie szczepionką z żywym (atenuowanym) wirusem w ciągu 4 tygodni przed wizytą wyjściową 7. Ekspozycja na inhibitory enzymu konwertującego angiotensynę (ACE) lub jakiekolwiek leki zawierające estrogeny wchłaniane ogólnoustrojowo (takie jak doustne środki antykoncepcyjne lub hormonalna terapia zastępcza) w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym.

    8. Stosowanie profilaktycznej terapii C1-INH, atenuowanymi androgenami lub lekami antyfibrynolitycznymi w ciągu 2 tygodni przed rozpoczęciem okresu leczenia (dzień 0).

    9. Jakiekolwiek z poniższych nieprawidłowości w wynikach testów czynnościowych wątroby:

    • aminotransferaza alaninowa (ALT) > 3x górna granica normy lub
    • aminotransferaza asparaginianowa (AST) > 3x górna granica normy lub

    • bilirubina całkowita > 2x górna granica normy (chyba że zwiększenie stężenia bilirubiny jest wynikiem zespołu Gilberta).

      10. Ciąża lub karmienie piersią. 11. Uczestnik ma jakikolwiek stan, który w opinii Badacza lub Sponsora może zagrażać jego bezpieczeństwu lub przestrzeganiu przepisów, uniemożliwiać pomyślne przeprowadzenie badania lub zakłócać interpretację wyników (np. istniejącej choroby lub innej poważnej choroby współistniejącej, która zdaniem badacza może zakłócać interpretację wyników badania).

      12. Poważny stan zdrowia powodujący obniżoną odporność pacjenta lub niekwalifikujący się do badania klinicznego.

      13. Włączenie do innego eksperymentalnego leczenia lub badania dotyczącego urządzenia lub stosowania badanego środka lub mniej niż 4 tygodnie lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, od zakończenia innego badanego urządzenia lub badania leku.

      14. Pacjenci ze znaną nadwrażliwością na którykolwiek składnik produktów lanadelumabu.

      15. Demencja, zmieniony stan psychiczny lub jakikolwiek inny stan psychiczny lub pobyt w placówce na podstawie nakazu urzędowego lub sądowego, który zakazywałby zrozumienia lub wyrażenia świadomej zgody lub udziału w badaniu.

      16. Osoby będące pracownikami ośrodka badawczego lub członkami najbliższej rodziny ośrodka badawczego lub pracownikiem sponsora.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Lanadelumab
Lek: Lanadelumab
300mg Lanadelumab s.c. podawanie co 2 tygodnie
Inne nazwy:
  • DX-2930

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyniku całkowitej aktywności choroby oceniana za pomocą kwestionariusza dziennej oceny stanu zdrowia (DHAF) po leczeniu lanadelumabem
Ramy czasowe: tygodnie od 9 do 12 w porównaniu z tygodniami od -4 do -1 (wartość wyjściowa)
Całkowitą aktywność choroby zgłaszaną przez pacjenta ocenia się za pomocą formularza codziennej oceny stanu zdrowia specyficznego dla choroby (formularz codziennej oceny stanu zdrowia związanego z zimnym zespołem zapalnym związanym z FXII; FACAS-DHAF), w którym ocenia się nasilenie 5 kluczowych objawów FACAS: wysypka pokrzywkowa, zmęczenie, dreszcze/ gorączka, bóle stawów i bóle głowy (skala od 0 = brak objawów do 50 = maks. objawów).
tygodnie od 9 do 12 w porównaniu z tygodniami od -4 do -1 (wartość wyjściowa)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w skali aktywności choroby związanej z pokrzywką ocenianą za pomocą kwestionariusza codziennej oceny stanu zdrowia (DHAF) po leczeniu lanadelumabem
Ramy czasowe: tygodnie od 9 do 12 i tygodnie od 24 do 28, każdy w porównaniu z tygodniami od -4 do -1 (wartość wyjściowa)
Zgłaszaną przez pacjenta aktywność wysypki pokrzywkowej ocenia się za pomocą formularza codziennej oceny stanu zdrowia specyficznego dla choroby (formularz codziennej oceny stanu zdrowia związanego z zimnym zespołem zapalnym związanym z FXII; FACAS-DHAF; skala od 0=brak objawów do 10=maks. objawów)
tygodnie od 9 do 12 i tygodnie od 24 do 28, każdy w porównaniu z tygodniami od -4 do -1 (wartość wyjściowa)
Zmiana wskaźnika aktywności choroby związanej ze zmęczeniem oceniana za pomocą kwestionariusza codziennej oceny stanu zdrowia (DHAF) po leczeniu lanadelumabem
Ramy czasowe: tygodnie od 9 do 12 i tygodnie od 24 do 28, każdy w porównaniu z tygodniami od -4 do -1 (wartość wyjściowa)
Zgłaszaną przez pacjenta aktywność choroby zmęczeniowej ocenia się za pomocą formularza codziennej oceny stanu zdrowia specyficznego dla choroby (formularz codziennej oceny stanu zdrowia związanego z zimnym zespołem zapalnym związanym z FXII; FACAS-DHAF; skala od 0=brak objawów do 10=maks. objawów)
tygodnie od 9 do 12 i tygodnie od 24 do 28, każdy w porównaniu z tygodniami od -4 do -1 (wartość wyjściowa)
Zmiana wskaźnika aktywności choroby związanej z dreszczami/gorączką oceniana za pomocą kwestionariusza codziennej oceny stanu zdrowia (DHAF) po leczeniu lanadelumabem
Ramy czasowe: tygodnie od 9 do 12 i tygodnie od 24 do 28, każdy w porównaniu z tygodniami od -4 do -1 (wartość wyjściowa)
Zgłaszane przez pacjenta dreszcze/gorączka są oceniane za pomocą formularza codziennej oceny stanu zdrowia specyficznego dla choroby (formularz codziennej oceny stanu zdrowia związanego z zimnym zespołem zapalnym związanym z FXII; FACAS-DHAF; skala od 0 = brak objawów do 10 = maks. objawów)
tygodnie od 9 do 12 i tygodnie od 24 do 28, każdy w porównaniu z tygodniami od -4 do -1 (wartość wyjściowa)
Zmiana wyniku aktywności choroby stawów oceniana za pomocą kwestionariusza codziennej oceny stanu zdrowia (DHAF) po leczeniu lanadelumabem
Ramy czasowe: tygodnie od 9 do 12 i tygodnie od 24 do 28, każdy w porównaniu z tygodniami od -4 do -1 (wartość wyjściowa)
Aktywność choroby stawów zgłaszanej przez pacjenta jest oceniana za pomocą formularza codziennej oceny stanu zdrowia specyficznego dla choroby (formularz codziennej oceny stanu zdrowia związanego z zimnym zespołem zapalnym związanym z FXII; FACAS-DHAF; skala od 0 = brak objawów do 10 = maks. objawów)
tygodnie od 9 do 12 i tygodnie od 24 do 28, każdy w porównaniu z tygodniami od -4 do -1 (wartość wyjściowa)
Zmiana w skali aktywności choroby głowy oceniana za pomocą kwestionariusza codziennej oceny stanu zdrowia (DHAF) po leczeniu lanadelumabem
Ramy czasowe: tygodnie od 9 do 12 i tygodnie od 24 do 28, każdy w porównaniu z tygodniami od -4 do -1 (wartość wyjściowa)
Zgłaszaną przez pacjenta aktywność choroby związanej z bólem głowy ocenia się za pomocą formularza codziennej oceny stanu zdrowia specyficznego dla choroby (formularz codziennej oceny stanu zdrowia związanego z zimnym zespołem zapalnym związanym z FXII; FACAS-DHAF; skala od 0=brak objawów do 10=maks. objawów)
tygodnie od 9 do 12 i tygodnie od 24 do 28, każdy w porównaniu z tygodniami od -4 do -1 (wartość wyjściowa)
Zmiana wyniku całkowitej aktywności choroby, oceniana za pomocą kwestionariusza codziennej oceny stanu zdrowia (DHAF) po leczeniu lanadelumabem podczas długotrwałego stosowania
Ramy czasowe: tygodnie od 24 do 28 w porównaniu z tygodniami od -4 do -1 (wartość wyjściowa)
Całkowitą aktywność choroby zgłaszaną przez pacjenta ocenia się za pomocą formularza codziennej oceny stanu zdrowia specyficznego dla choroby (formularz codziennej oceny stanu zdrowia związanego z zimnym zespołem zapalnym związanym z FXII; FACAS-DHAF; skala od 0=brak objawów do 50=maks. objawów
tygodnie od 24 do 28 w porównaniu z tygodniami od -4 do -1 (wartość wyjściowa)
Zmiana markerów stanu zapalnego po leczeniu lanadelumabem
Ramy czasowe: od punktu początkowego do tygodnia 12 i tygodnia 28
Ocena poziomu CRP
od punktu początkowego do tygodnia 12 i tygodnia 28
Zmiana markerów stanu zapalnego po leczeniu lanadelumabem
Ramy czasowe: od punktu początkowego do tygodnia 12 i tygodnia 28
Ocena poziomów ESR
od punktu początkowego do tygodnia 12 i tygodnia 28
Zmiana markerów stanu zapalnego po leczeniu lanadelumabem
Ramy czasowe: od punktu początkowego do tygodnia 12 i tygodnia 28
Ocena poziomów SAA
od punktu początkowego do tygodnia 12 i tygodnia 28
Zmiana markerów stanu zapalnego po leczeniu lanadelumabem
Ramy czasowe: od punktu początkowego do tygodnia 12 i tygodnia 28
Ocena poziomów S100 A8/9
od punktu początkowego do tygodnia 12 i tygodnia 28
Zmiana jakości życia specyficzna dla dermatologii po leczeniu lanadelumabem
Ramy czasowe: od punktu początkowego do tygodnia 12 i tygodnia 28
oceniane przez Dermatologiczny Wskaźnik Jakości Życia (DLQI); skala od 0=brak upośledzenia do 30=maks. osłabienie
od punktu początkowego do tygodnia 12 i tygodnia 28
Zmiany ogólnej jakości życia związanej ze zdrowiem
Ramy czasowe: od punktu początkowego do tygodnia 12 i tygodnia 28
oceniane za pomocą 36-itemowej krótkiej ankiety dotyczącej stanu zdrowia (SF-36); skala 0=maks. upośledzenie do 100=brak upośledzenia (najlepsza jakość życia)
od punktu początkowego do tygodnia 12 i tygodnia 28
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem, nieprawidłowe badanie przedmiotowe, nieprawidłowe rutynowe oceny laboratoryjne bezpieczeństwa, nieprawidłowe parametry życiowe (bezpieczeństwo i tolerancja)
Ramy czasowe: od punktu początkowego do końca badania (obserwacja w 36. tygodniu)
Bezpieczeństwo lanadelumabu Leczenie ocenia się na podstawie badania fizykalnego, rutynowej oceny laboratoryjnej bezpieczeństwa, oceny parametrów życiowych i zgłaszania zdarzeń niepożądanych.
od punktu początkowego do końca badania (obserwacja w 36. tygodniu)
Zmiana w ogólnej ocenie lekarza po leczeniu lanadelumabem na podstawie werbalnej skali ocen
Ramy czasowe: od punktu początkowego do tygodnia 12 i tygodnia 28
Werbalna skala ocen ocenia ogólne objawy od 0 do 10 (0 = brak objawów; 10 = bardzo poważne objawy)
od punktu początkowego do tygodnia 12 i tygodnia 28
Zmiany stężeń potencjalnych biomarkerów w osoczu po leczeniu lanadelumabem
Ramy czasowe: od punktu początkowego do tygodnia 28
Potencjalne biomarkery obejmują poziomy FXII w osoczu
od punktu początkowego do tygodnia 28
Zmiany stężeń potencjalnych biomarkerów w osoczu po leczeniu lanadelumabem
Ramy czasowe: od punktu początkowego do tygodnia 28
Potencjalne biomarkery obejmują poziomy prekalikreiny w osoczu
od punktu początkowego do tygodnia 28
Zmiany stężeń potencjalnych biomarkerów w osoczu po leczeniu lanadelumabem
Ramy czasowe: od punktu początkowego do tygodnia 28
Potencjalne biomarkery obejmują poziomy cHMWK w osoczu
od punktu początkowego do tygodnia 28
Zmiany stężeń potencjalnych biomarkerów w osoczu po leczeniu lanadelumabem
Ramy czasowe: od punktu początkowego do tygodnia 28
Potencjalne biomarkery obejmują uwalnianie IL-1β z PBMC dawcy
od punktu początkowego do tygodnia 28

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Charite University, Berlin, Germany

Współpracownicy

Shire International GmbH

Śledczy

  • Główny śledczy: Karoline Krause, Prof., Charite University, Berlin, Germany

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 października 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 lutego 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 lutego 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 lutego 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

8 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DEALSZ-2019-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dziedziczna choroba autozapalna

Badania kliniczne na Lanadelumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Liberia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj