유전성 망막질환 환자에서 주레티놀 아세테이트의 안전성 및 효능
2023년 2월 22일 업데이트: Retinagenix Holdings
망막색소상피단백질 65 또는 레시틴:레티놀 아실전이효소의 돌연변이로 인한 유전성 망막질환 환자에서 주레티놀 아세테이트 경구 용액의 안전성 및 효능
이중 대립유전자 열성 RPE65 또는 LRAT 유전자 돌연변이에 의해 유발되고 표현형적으로 레베르 선천성 흑암시(LCA) 또는 색소성 망막염(RP)으로 진단된 IRD를 가진 피험자에서 ZA 경구 용액의 효능을 평가하기 위함.
연구 개요
연구 유형
중재적
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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New York
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New York, New York, 미국, 10001
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의서(ICF)를 읽고 이해하고 서명했습니다.
- 6세 이상이어야 합니다.
- 안구 유전학자 또는 안과의사에 의해 표현형적으로 LCA 또는 RP로 진단되고 완전히 공인된 인증된 중앙 유전자형 검사 실험실에서 결정한 바와 같이 RPE65 또는 LRAT의 병리학적 쌍대립유전자성 상염색체 열성 돌연변이로 인해 발생하는 IRD 진단이 있어야 합니다.
- 유전자 치료, 인공 망막 칩의 외과적 이식 또는 망막하 주사에 순진해야 합니다.
- 이전에 ZA를 투여한 경우 ZA를 마지막으로 투여한 후 최소 > 3년이 경과해야 합니다.
- 연구 치료 전 임신 검사 및 피임: 가임 여성은 임신 중이거나 수유 중이어서는 안 됩니다.
제외 기준:
- 연구자의 의견에 따라 연구 동안 피험자를 더 큰 위험에 처하게 하거나 연구 결과에 상당한 영향을 미칠 동시 안구 질환이 존재합니다.
- 백내장 또는 레이저 시술을 포함하여 스크리닝 3개월 이내에 안구 수술을 받은 경우.
- 스크리닝 6개월 이내에 임의의 처방 또는 시험용 경구 레티노이드 약물(예: 이소트레티노인 또는 아시트레틴)을 복용한 적이 있음; 이전의 경구 레티노이드 약물을 용인하지 않은 피험자는 마지막 노출 시간에 관계없이 제외됩니다.
- 스크리닝 60일 이내에 ≥ 10,000 IU 비타민 A를 함유하는 보충제를 섭취했습니다.
- 스크리닝 6개월 이내에 골대사에 영향을 미치는 약물을 복용한 적이 있습니다.
- 순환하는 25-하이드록시 비타민 D가 20ng/mL 미만입니다.
- 스크리닝 60일 이내에 테트라사이클린, 케토코나졸 및 메토트렉세이트를 포함하여 레티노이드와 상호작용할 수 있는 약물의 사용.
- 스크리닝 90일 이내에 안구내 또는 안구주위 코르티코스테로이드의 사용; 스크리닝 3년 이내에 코르티코스테로이드 임플란트 사용; 스크리닝 전 또는 스크리닝 시에 효과가 있는 저용량 수준의 꾸준한 저용량이 아닌 전신 코르티코스테로이드의 사용; 또는 스크리닝 2개월 이내에 안구내 또는 안주위 항혈관 내피 성장 인자 제제의 사용.
- 콩에 대해 알려지고 기록된 알레르기가 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: ZA 위약
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위약
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활성 비교기: ZA 저용량
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ZA 저용량
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활성 비교기: ZA 고용량
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ZA 고용량
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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다양한 주변 조명 수준에서 시각적 탐색 과정을 사용하여 12주차에 기능적 시력의 변화
기간: 12주차
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1차 효능 종점(PEE)은 VNC(Visual Navigation Challenge) 과정을 통해 이동성 테스트(Ora Inc, Andover, MA)를 사용하여 12주차에 평가된 기능적 시력의 척도입니다.
VNC는 다양한 수준의 주변 조명에서 정확하고 성공적으로 미로를 탐색하는 피사체의 능력을 평가하여 기능적 시력을 측정합니다.
PEE는 무작위 배정에서 12주차까지의 평균 변화, 즉 기준선 성능에서 12주차 성능까지의 VNC 점수 차이에서 그룹 간 비교입니다.
VNC의 성능은 0.35lux ~ 500lux 범위의 1개 이상의 조명 수준에서 각 눈을 개별적으로 사용하고 두 눈을 함께 사용하여 평가합니다.
대상의 VNC 점수는 대상이 탐색하고 미로를 올바르게 통과할 수 있는 가장 낮은 휘도 수준입니다.
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12주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2020년 12월 1일
기본 완료 (예상)
2023년 2월 1일
연구 완료 (예상)
2023년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 3월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 3월 16일
처음 게시됨 (실제)
2020년 3월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 2월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 2월 22일
마지막으로 확인됨
2020년 10월 1일
추가 정보
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