Безопасность и эффективность ацетата зуретинола у субъектов с наследственным заболеванием сетчатки
22 февраля 2023 г. обновлено: Retinagenix Holdings
Безопасность и эффективность перорального раствора ацетата зуретинола у субъектов с наследственным заболеванием сетчатки, вызванным мутациями в белке 65 пигментного эпителия сетчатки или лецитине: ретинолацилтрансферазе
Оценить эффективность перорального раствора ZA у субъектов с IRD, вызванной биаллельными рецессивными мутациями гена RPE65 или LRAT и фенотипически диагностированными как врожденный амавроз Лебера (LCA) или пигментный ретинит (RP).
Обзор исследования
Статус
Отозван
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10001
- NY NY
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Прочитали, поняли и подписали форму информированного согласия (ICF).
- Быть в возрасте 6 лет и старше.
- Иметь диагноз IRD, фенотипически диагностированный окулярным генетиком или офтальмологом как LCA или RP и вызванный патологической биаллельной аутосомно-рецессивной мутацией в RPE65 или LRAT, как определено полностью аккредитованной сертифицированной центральной лабораторией генотипирования.
- Будьте наивны в отношении генной терапии, хирургической имплантации протезов сетчатки или субретинальных инъекций.
- Если ранее применяли ZA, должно пройти не менее 3 лет с момента последнего введения ZA.
- Тестирование на беременность и контрацепция перед приемом исследуемого препарата: женщины детородного возраста не должны быть беременными или кормящими.
Критерий исключения:
- Наличие сопутствующего заболевания глаз, которое, по мнению исследователя, подвергло бы субъекта большему риску во время исследования или значительно повлияло бы на результаты исследования.
- Перенесли глазную операцию в течение 3 месяцев после скрининга, включая катаракту или лазерные процедуры.
- Принимали какие-либо рецептурные или исследуемые пероральные ретиноидные препараты (например, изотретиноин или ацитретин) в течение 6 месяцев после скрининга; субъекты, которые не переносили свое предыдущее пероральное лечение ретиноидами, будут исключены независимо от времени последнего воздействия.
- Принимали какие-либо добавки, содержащие ≥ 10 000 МЕ витамина А, в течение 60 дней после скрининга.
- Принимали какие-либо лекарства, влияющие на костный метаболизм, в течение 6 месяцев после скрининга.
- Иметь циркулирующий 25-гидроксивитамин D < 20 нг/мл.
- Использование лекарств, которые могут взаимодействовать с ретиноидами, включая тетрациклин, кетоконазол и метотрексат, в течение 60 дней после скрининга.
- Использование внутриглазных или периокулярных кортикостероидов в течение 90 дней после скрининга; использование имплантатов кортикостероидов в течение 3 лет после скрининга; использование системных кортикостероидов, если только они не находятся в постоянной низкой дозе с низким уровнем дозы, действующим до или во время скрининга; или использование внутриглазных или периокулярных антиваскулярных агентов эндотелиального фактора роста в течение 2 месяцев после скрининга.
- Иметь известную и задокументированную аллергию на сою.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: ZA плацебо
|
Плацебо
|
|
Активный компаратор: ZA низкая доза
|
ZA низкая доза
|
|
Активный компаратор: ЗА высокая доза
|
ЗА высокая доза
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение функционального зрения на 12-й неделе с использованием курса визуальной навигации при различных уровнях внешней освещенности.
Временное ограничение: неделя 12
|
Первичной конечной точкой эффективности (PEE) будет мера функционального зрения, оцениваемая на 12-й неделе с использованием тестирования подвижности (Ora Inc, Андовер, Массачусетс) в ходе курса Visual Navigation Challenge (VNC).
VNC измеряет функциональное зрение, оценивая способность субъекта точно и успешно перемещаться по лабиринту при различных уровнях окружающего освещения.
PEE представляет собой сравнение между группами в их среднем изменении от рандомизации до 12-й недели, то есть разницы в баллах VNC от исходного уровня до производительности на 12-й неделе.
Производительность VNC оценивается с использованием каждого глаза в отдельности и обоих глаз вместе при одном или нескольких уровнях освещенности в диапазоне от 0,35 до 500 люкс.
Оценка VNC субъекта - это самый низкий уровень яркости, при котором субъект может ориентироваться и правильно проходить через лабиринт.
|
неделя 12
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Ожидаемый)
1 декабря 2020 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 февраля 2023 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 сентября 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 марта 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
16 марта 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
17 марта 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
24 февраля 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
22 февраля 2023 г.
Последняя проверка
1 октября 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- RG201
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .