Sikkerhet og effekt av Zuretinolacetat hos personer med arvelig netthinnesykdom

Inklusjonskriterier:

1. Har lest, forstått og signert skjemaet for informert samtykke (ICF).
2. Være 6 år eller eldre.
3. Få en diagnose av IRD fenotypisk diagnostisert som LCA eller RP av en okulær genetiker eller øyelege og forårsaket av patologisk biallel autosomal recessiv mutasjon i RPE65 eller LRAT som bestemt av et fullt akkreditert sertifisert sentralt genotypinglaboratorium.
4. Vær naiv til genterapi, kirurgisk implantasjon av protetiske retinalchips eller subretinale injeksjoner.
5. Hvis tidligere administrert ZA, ha minst > 3 år siden siste administrasjon av ZA.
6. Graviditetstesting og prevensjon før studiebehandling: Kvinner i fertil alder må ikke være gravide eller ammende.

Ekskluderingskriterier:

1. Ha en tilstedeværelse av samtidig øyesykdom som etter etterforskerens mening vil sette forsøkspersonen i større risiko under studien eller påvirke studieresultatene betydelig.
2. Har hatt okulær kirurgi innen 3 måneder etter screening, inkludert grå stær eller laserprosedyrer.
3. Har tatt reseptbelagte eller eksperimentelle orale retinoidmedisiner (f.eks. isotretinoin eller acitretin) innen 6 måneder etter screening; forsøkspersoner som ikke tolererte sine tidligere orale retinoidmedisiner vil bli ekskludert uavhengig av tidspunktet for siste eksponering.
4. Har tatt kosttilskudd som inneholder ≥ 10 000 IE vitamin A innen 60 dager etter screening.
5. Har tatt noen medisiner som påvirker beinmetabolismen innen 6 måneder etter screening.
6. Har sirkulerende 25-hydroksy vitamin D < 20 ng/ml.
7. Bruk av medisiner som kan interagere med et retinoid, inkludert tetracyklin, ketokonazol og metotreksat innen 60 dager etter screening.
8. Bruk av intraokulære eller periokulære kortikosteroider innen 90 dager etter screening; bruk av kortikosteroidimplantater innen 3 år etter screening; bruk av systemiske kortikosteroider med mindre disse er i en jevn lav dose med lavt dosenivå i kraft før eller ved screening; eller bruk av intraokulære eller periokulære antivaskulære endoteliale vekstfaktormidler innen 2 måneder etter screening.
9. Har en kjent og dokumentert allergi mot soya.