遺伝性網膜疾患の被験者における酢酸ズレチノールの安全性と有効性

包含基準:

1. -インフォームドコンセントフォーム（ICF）を読み、理解し、署名した。
2. 6歳以上であること。
3. -眼遺伝学者または眼科医によって表現型がLCAまたはRPと診断され、完全に認定された認定中央ジェノタイピング研究所によって決定されたRPE65またはLRATの病理学的両アレル常染色体劣性変異によって引き起こされるIRDの診断を受けている。
4. 遺伝子治療、人工網膜チップの外科的移植、または網膜下注射に対してナイーブであること。
5. 以前に ZA を投与された場合、最後の ZA 投与から少なくとも 3 年以上経過している。
6. 研究治療前の妊娠検査と避妊：出産の可能性のある女性は、妊娠中または授乳中であってはなりません。

除外基準:

1. -治験責任医師の意見では、研究中に被験者をより大きなリスクにさらす、または研究結果に重大な影響を与える可能性のある同時眼疾患の存在があります。
2. -白内障またはレーザー手術を含む、スクリーニングから3か月以内に眼科手術を受けた。
3. -スクリーニングから6か月以内に処方薬または治験薬の経口レチノイド薬（イソトレチノインまたはアシトレチンなど）を服用した;以前の経口レチノイド薬に耐えられなかった被験者は、最後の曝露の時間に関係なく除外されます。
4. -スクリーニングから60日以内に、10,000 IU以上のビタミンAを含むサプリメントを摂取した。
5. -スクリーニングから6か月以内に骨代謝に影響を与える薬を服用した。
6. 25-ヒドロキシ ビタミン D の血中濃度が 20 ng/mL 未満。
7. -スクリーニングから60日以内に、テトラサイクリン、ケトコナゾール、メトトレキサートなど、レチノイドと相互作用する可能性のある薬物の使用。
8. -スクリーニングから90日以内の眼内または眼周囲のコルチコステロイドの使用; -スクリーニングから3年以内のコルチコステロイドインプラントの使用;スクリーニング前またはスクリーニング時に効果のある低用量レベルで安定した低用量でない限り、全身性コルチコステロイドの使用;または眼内または眼周囲の抗血管内皮増殖因子剤の使用 スクリーニングから2か月以内。
9. 大豆に対する既知の文書化されたアレルギーがある。