Innocuité et efficacité de l'acétate de zurétinol chez les sujets atteints d'une maladie rétinienne héréditaire
22 février 2023 mis à jour par: Retinagenix Holdings
Innocuité et efficacité de la solution orale d'acétate de zurétinol chez les sujets atteints d'une maladie rétinienne héréditaire causée par des mutations de la protéine 65 de l'épithélium pigmentaire rétinien ou de la lécithine : rétinol acyltransférase
Évaluer l'efficacité de la solution buvable de ZA chez les sujets atteints d'IRD causée par des mutations bialléliques récessives du gène RPE65 ou LRAT et phénotypiquement diagnostiquée comme amaurose congénitale de Leber (LCA) ou rétinite pigmentaire (RP).
Aperçu de l'étude
Statut
Retiré
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10001
- NY NY
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Avoir lu, compris et signé le formulaire de consentement éclairé (ICF).
- Être âgé de 6 ans ou plus.
- Avoir un diagnostic d'IRD phénotypiquement diagnostiqué comme LCA ou RP par un généticien oculaire ou un ophtalmologiste et causé par une mutation autosomique récessive biallélique pathologique dans RPE65 ou LRAT, tel que déterminé par un laboratoire central de génotypage certifié entièrement accrédité.
- Être naïf à la thérapie génique, à l'implantation chirurgicale de puces rétiniennes prothétiques ou aux injections sous-rétiniennes.
- Si ZA a déjà été administré, avoir au moins > 3 ans depuis la dernière administration de ZA.
- Test de grossesse et contraception avant le traitement à l'étude : les femmes en âge de procréer ne doivent pas être enceintes ou allaitantes.
Critère d'exclusion:
- Avoir une présence de maladie oculaire concomitante qui, de l'avis de l'investigateur, exposerait le sujet à un risque accru pendant l'étude ou affecterait de manière significative les résultats de l'étude.
- Avoir subi une chirurgie oculaire dans les 3 mois suivant le dépistage, y compris des procédures de cataracte ou au laser.
- Avoir pris des médicaments rétinoïdes oraux sur ordonnance ou expérimentaux (par exemple, l'isotrétinoïne ou l'acitrétine) dans les 6 mois suivant le dépistage ; les sujets qui n'ont pas toléré leur précédent médicament rétinoïde oral seront exclus quel que soit le moment de la dernière exposition.
- Avoir pris des suppléments contenant ≥ 10 000 UI de vitamine A dans les 60 jours suivant le dépistage.
- Avoir pris un médicament qui affecte le métabolisme osseux dans les 6 mois suivant le dépistage.
- Avoir de la 25-hydroxy vitamine D circulante < 20 ng/mL.
- Utilisation de médicaments pouvant interagir avec un rétinoïde, y compris la tétracycline, le kétoconazole et le méthotrexate dans les 60 jours suivant le dépistage.
- Utilisation de corticostéroïdes intraoculaires ou périoculaires dans les 90 jours suivant le dépistage ; utilisation d'implants corticostéroïdes dans les 3 ans suivant le dépistage ; l'utilisation de corticostéroïdes systémiques à moins que ceux-ci ne soient à faible dose constante avec un faible niveau de dose en vigueur avant ou au moment du dépistage ; ou utilisation d'agents anti-facteur de croissance endothélial vasculaire intraoculaire ou périoculaire dans les 2 mois suivant le dépistage.
- Avoir une allergie connue et documentée au soja.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur placebo: ZA placebo
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Placebo
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Comparateur actif: ZA faible dose
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ZA faible dose
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Comparateur actif: ZA à forte dose
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ZA à forte dose
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement de la vision fonctionnelle à la semaine 12 en utilisant un cours de navigation visuelle à différents niveaux d'éclairage ambiant
Délai: semaine 12
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Le paramètre principal d'efficacité (PEE) sera une mesure de la vision fonctionnelle évaluée à la semaine 12 à l'aide de tests de mobilité (Ora Inc, Andover, MA) via leur cours Visual Navigation Challenge (VNC).
Le VNC mesure la vision fonctionnelle en évaluant la capacité du sujet à naviguer dans un labyrinthe avec précision et succès à différents niveaux d'éclairage ambiant.
Le PEE est une comparaison entre les groupes dans leur changement moyen de la randomisation à la semaine 12, c'est-à-dire la différence de score VNC entre la performance de base et la performance de la semaine 12.
Les performances sur le VNC sont évaluées en utilisant chaque œil individuellement et les deux yeux ensemble à 1 ou plusieurs niveaux d'éclairage allant de 0,35 lux à 500 lux.
Le score VNC d'un sujet est le niveau de luminance le plus bas auquel le sujet peut naviguer et traverser correctement le labyrinthe.
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semaine 12
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Anticipé)
1 décembre 2020
Achèvement primaire (Anticipé)
1 février 2023
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 septembre 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
12 mars 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 mars 2020
Première publication (Réel)
17 mars 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
24 février 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
22 février 2023
Dernière vérification
1 octobre 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- RG201
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .