Bezpieczeństwo i skuteczność octanu zuretinolu u osób z wrodzonymi chorobami siatkówki
22 lutego 2023 zaktualizowane przez: Retinagenix Holdings
Bezpieczeństwo i skuteczność roztworu doustnego octanu zuretinolu u pacjentów z wrodzonymi chorobami siatkówki spowodowanymi mutacjami białka nabłonka barwnikowego siatkówki 65 lub lecytyny: acylotransferazy retinolu
Ocena skuteczności roztworu doustnego ZA u pacjentów z IRD wywołaną przez bialleliczne recesywne mutacje genu RPE65 lub LRAT i fenotypowo zdiagnozowaną jako wrodzona ślepota Lebera (LCA) lub zwyrodnienie barwnikowe siatkówki (RP).
Przegląd badań
Status
Wycofane
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10001
- NY NY
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Przeczytali, zrozumieli i podpisali formularz świadomej zgody (ICF).
- Mieć 6 lat lub więcej.
- Mieć diagnozę IRD fenotypowo zdiagnozowaną jako LCA lub RP przez genetyka okulistycznego lub okulistę i spowodowaną patologiczną bialleliczną mutacją autosomalną recesywną w RPE65 lub LRAT, zgodnie z w pełni akredytowanym certyfikowanym centralnym laboratorium genotypowania.
- Bądź naiwny wobec terapii genowej, chirurgicznego wszczepienia protetycznych czipów siatkówki lub zastrzyków podsiatkówkowych.
- W przypadku wcześniejszego podania ZA, minęły co najmniej > 3 lata od ostatniego podania ZA.
- Testy ciążowe i antykoncepcja przed leczeniem badanym lekiem: Kobiety w wieku rozrodczym nie mogą być w ciąży ani karmić piersią.
Kryteria wyłączenia:
- Występować współistniejąca choroba oczu, która w opinii badacza naraziłaby uczestnika na większe ryzyko podczas badania lub znacząco wpłynęła na wyniki badania.
- Przeszli operację oka w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego, w tym zaćmę lub zabiegi laserowe.
- Przyjmować jakiekolwiek leki na receptę lub eksperymentalne doustne leki retinoidowe (np. izotretynoinę lub acytretynę) w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego; osoby, które nie tolerowały poprzedniego doustnego leczenia retinoidami, zostaną wykluczone niezależnie od czasu ostatniej ekspozycji.
- Przyjąć jakiekolwiek suplementy zawierające ≥ 10 000 IU witaminy A w ciągu 60 dni od badania przesiewowego.
- Przyjąć jakiekolwiek leki wpływające na metabolizm kości w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego.
- Miej krążącą 25-hydroksywitaminę D < 20 ng/ml.
- Stosowanie leków, które mogą wchodzić w interakcje z retinoidami, w tym tetracykliną, ketokonazolem i metotreksatem w ciągu 60 dni od badania przesiewowego.
- Stosowanie kortykosteroidów wewnątrzgałkowych lub okołogałkowych w ciągu 90 dni od badania przesiewowego; stosowanie implantów kortykosteroidowych w ciągu 3 lat od badania przesiewowego; stosowanie ogólnoustrojowych kortykosteroidów, chyba że są one w stałej, niskiej dawce z niskim poziomem dawki działającej przed badaniem przesiewowym lub w jego trakcie; lub zastosowanie wewnątrzgałkowego lub okołogałkowego czynnika wzrostu śródbłonka naczyń w ciągu 2 miesięcy od badania przesiewowego.
- Mieć znaną i udokumentowaną alergię na soję.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: ZA placebo
|
Placebo
|
|
Aktywny komparator: ZA niska dawka
|
ZA niska dawka
|
|
Aktywny komparator: ZA wysoka dawka
|
ZA wysoka dawka
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana funkcjonalnego widzenia w 12. tygodniu przy użyciu wizualnego kursu nawigacji przy różnych poziomach oświetlenia otoczenia
Ramy czasowe: tydzień 12
|
Pierwszorzędowym punktem końcowym skuteczności (PEE) będzie miara funkcjonalnego widzenia oceniana w 12. tygodniu przy użyciu testów mobilności (Ora Inc, Andover, MA) za pośrednictwem kursu Visual Navigation Challenge (VNC).
VNC mierzy funkcjonalne widzenie, oceniając zdolność badanego do dokładnego i skutecznego poruszania się po labiryncie przy różnych poziomach oświetlenia otoczenia.
PEE to porównanie między grupami w ich średniej zmianie od randomizacji do tygodnia 12, to znaczy różnicy w wyniku VNC od wyników wyjściowych do wyników w tygodniu 12.
Wydajność VNC ocenia się na podstawie każdego oka z osobna i obu oczu razem przy 1 lub więcej poziomach oświetlenia w zakresie od 0,35 luksa do 500 luksów.
Wynik VNC podmiotu to najniższy poziom luminancji, przy którym podmiot może nawigować i prawidłowo przechodzić przez labirynt.
|
tydzień 12
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)
1 grudnia 2020
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 lutego 2023
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 września 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 marca 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 marca 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
17 marca 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
24 lutego 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
22 lutego 2023
Ostatnia weryfikacja
1 października 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- RG201
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .