Säkerhet och effekt av Zuretinolacetat hos personer med ärftlig näthinnesjukdom

Inklusionskriterier:

1. Har läst, förstått och undertecknat formuläret för informerat samtycke (ICF).
2. Vara 6 år eller äldre.
3. Ha en diagnos av IRD fenotypiskt diagnostiserad som LCA eller RP av en okulär genetiker eller ögonläkare och orsakad av patologisk biallelisk autosomal recessiv mutation i RPE65 eller LRAT, bestämt av ett fullt ackrediterat certifierat centralt genotypningslaboratorium.
4. Var naiv till genterapi, kirurgisk implantation av protetiska retinala chips eller subretinala injektioner.
5. Om ZA tidigare administrerats, ha minst > 3 år sedan senaste administrering av ZA.
6. Graviditetstest och preventivmedel före studiebehandling: Kvinnor i fertil ålder får inte vara gravida eller ammande.

Exklusions kriterier:

1. Ha en närvaro av samtidig ögonsjukdom som enligt utredarens åsikt skulle sätta försökspersonen i större risk under studien eller signifikant påverka studieresultaten.
2. Har genomgått en ögonoperation inom 3 månader efter screening, inklusive grå starr eller laseringrepp.
3. Har tagit något receptbelagt eller prövningsbart oralt retinoidläkemedel (t.ex. isotretinoin eller acitretin) inom 6 månader efter screening; försökspersoner som inte tolererat sin tidigare orala retinoidmedicin kommer att exkluderas oavsett tidpunkten för den senaste exponeringen.
4. Har tagit något tillskott som innehåller ≥ 10 000 IE vitamin A inom 60 dagar efter screening.
5. Har tagit någon medicin som påverkar benmetabolismen inom 6 månader efter screening.
6. Har cirkulerande 25-hydroxi vitamin D < 20 ng/ml.
7. Användning av mediciner som kan interagera med en retinoid, inklusive tetracyklin, ketokonazol och metotrexat inom 60 dagar efter screening.
8. Användning av intraokulära eller periokulära kortikosteroider inom 90 dagar efter screening; användning av kortikosteroidimplantat inom 3 år efter screening; användning av systemiska kortikosteroider såvida dessa inte är i en stadig låg dos med låg dosnivå före eller vid screening; eller användning av intraokulära eller periokulära antivaskulära endoteltillväxtfaktormedel inom 2 månader efter screening.
9. Har en känd och dokumenterad allergi mot soja.