Bezpečnost a účinnost zuretinolacetátu u pacientů s dědičným onemocněním sítnice
22. února 2023 aktualizováno: Retinagenix Holdings
Bezpečnost a účinnost perorálního roztoku zuretinolacetátu u pacientů s dědičným onemocněním sítnice způsobeným mutacemi v proteinu 65 retinálního pigmentového epitelu nebo lecitin:retinolacyltransferáza
Vyhodnotit účinnost perorálního roztoku ZA u subjektů s IRD způsobenými bialelickými recesivními mutacemi genu RPE65 nebo LRAT a fenotypově diagnostikovanými jako Leberova vrozená amauróza (LCA) nebo Retinitis Pigmentosa (RP).
Přehled studie
Postavení
Staženo
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10001
- NY NY
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Přečetli, porozuměli a podepsali formulář informovaného souhlasu (ICF).
- Být ve věku 6 let nebo starší.
- Mít diagnózu IRD fenotypově diagnostikovanou jako LCA nebo RP očním genetikem nebo oftalmologem a způsobenou patologickou bialelickou autozomálně recesivní mutací v RPE65 nebo LRAT, jak stanoví plně akreditovaná certifikovaná centrální genotypizační laboratoř.
- Buďte naivní ke genové terapii, chirurgické implantaci protetických retinálních čipů nebo subretinálním injekcím.
- Pokud byla dříve podávána ZA, uběhněte alespoň > 3 roky od posledního podání ZA.
- Těhotenské testy a antikoncepce před studijní léčbou: Ženy ve fertilním věku nesmějí být těhotné ani kojící.
Kritéria vyloučení:
- Mít přítomnost souběžného očního onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího vystavilo subjekt během studie většímu riziku nebo významně ovlivnilo výsledky studie.
- Podstoupili oční operaci do 3 měsíců od screeningu, včetně šedého zákalu nebo laserových zákroků.
- do 6 měsíců od screeningu jste užili jakýkoli lék na předpis nebo testovaný perorální retinoid (např. isotretinoin nebo acitretin); subjekty, které netolerovaly předchozí perorální retinoidy, budou vyloučeny bez ohledu na dobu poslední expozice.
- Během 60 dnů od screeningu jste užili jakékoli doplňky obsahující ≥ 10 000 IU vitaminu A.
- Během 6 měsíců od screeningu jste užili jakékoli léky, které ovlivňují metabolismus kostí.
- Mít cirkulující 25-hydroxy vitamín D < 20 ng/ml.
- Užívání léků, které mohou interagovat s retinoidem, včetně tetracyklinu, ketokonazolu a methotrexátu do 60 dnů od screeningu.
- Použití nitroočních nebo periokulárních kortikosteroidů do 90 dnů od screeningu; použití kortikosteroidních implantátů do 3 let od screeningu; použití systémových kortikosteroidů, pokud tyto nejsou ve stálé nízké dávce s nízkou úrovní dávky účinné před nebo při screeningu; nebo použití nitroočních nebo periokulárních antivaskulárních endoteliálních růstových faktorů během 2 měsíců od screeningu.
- Mít známou a zdokumentovanou alergii na sóju.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: ZA placebo
|
Placebo
|
|
Aktivní komparátor: ZA nízká dávka
|
ZA nízká dávka
|
|
Aktivní komparátor: ZA vysoká dávka
|
ZA vysoká dávka
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna funkčního vidění ve 12. týdnu pomocí kurzu vizuální navigace při různých úrovních okolního osvětlení
Časové okno: týden 12
|
Primární cílový bod účinnosti (PEE) bude měřítkem funkčního vidění hodnoceného v týdnu 12 pomocí testování mobility (Ora Inc, Andover, MA) prostřednictvím kurzu Visual Navigation Challenge (VNC).
VNC měří funkční vidění vyhodnocením schopnosti subjektu procházet bludištěm přesně a úspěšně při různých úrovních okolního osvětlení.
PEE je srovnání mezi skupinami v jejich průměrné změně od randomizace do týdne 12, tj. rozdíl ve skóre VNC od výchozího výkonu k výkonu ve 12. týdnu.
Výkon na VNC se hodnotí pomocí každého oka jednotlivě a obou očí společně při 1 nebo více úrovních osvětlení v rozsahu od 0,35 luxu do 500 luxů.
Skóre VNC subjektu je nejnižší úroveň jasu, při které se subjekt může pohybovat a správně procházet bludištěm.
|
týden 12
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
1. prosince 2020
Primární dokončení (Očekávaný)
1. února 2023
Dokončení studie (Očekávaný)
1. září 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. března 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. března 2020
První zveřejněno (Aktuální)
17. března 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
24. února 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. února 2023
Naposledy ověřeno
1. října 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- RG201
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Porucha sítnice
-
Washington University School of MedicineDokončenoRVCL - Retinal Vasculopathy Cerebrální leukoencefalopatieSpojené státy