Zuretinolacetats sikkerhed og effekt hos personer med arvelig nethindesygdom

Inklusionskriterier:

1. Har læst, forstået og underskrevet den informerede samtykkeformular (ICF).
2. Være 6 år eller ældre.
3. Få en diagnose af IRD fænotypisk diagnosticeret som LCA eller RP af en okulær genetiker eller øjenlæge og forårsaget af patologisk biallel autosomal recessiv mutation i RPE65 eller LRAT som bestemt af et fuldt akkrediteret certificeret centralt genotypelaboratorium.
4. Vær naiv over for genterapi, kirurgisk implantation af protetiske nethindechips eller subretinale injektioner.
5. Hvis du tidligere har fået ZA, skal du have mindst > 3 år siden sidste administration af ZA.
6. Graviditetstest og prævention før undersøgelsesbehandling: Kvinder i den fødedygtige alder må ikke være gravide eller ammende.

Ekskluderingskriterier:

1. Har en tilstedeværelse af samtidig øjensygdom, som efter investigatorens mening ville sætte forsøgspersonen i større risiko under undersøgelsen eller væsentligt påvirke undersøgelsesresultaterne.
2. Har fået foretaget en øjenoperation inden for 3 måneder efter screening, inklusive grå stær eller laserprocedurer.
3. Har taget nogen form for receptpligtig eller forsøgsmæssig oral retinoidmedicin (f.eks. isotretinoin eller acitretin) inden for 6 måneder efter screening; forsøgspersoner, der ikke tolererede deres tidligere orale retinoidmedicin, vil blive udelukket uanset tidspunktet for sidste eksponering.
4. Har taget kosttilskud, der indeholder ≥ 10.000 IE vitamin A inden for 60 dage efter screening.
5. Har taget medicin, der påvirker knoglemetabolismen inden for 6 måneder efter screening.
6. Har cirkulerende 25-hydroxy D-vitamin < 20 ng/ml.
7. Brug af medicin, der kan interagere med et retinoid, herunder tetracyclin, ketoconazol og methotrexat inden for 60 dage efter screening.
8. Brug af intraokulære eller periokulære kortikosteroider inden for 90 dage efter screening; brug af kortikosteroidimplantater inden for 3 år efter screening; brug af systemiske kortikosteroider, medmindre disse er i en konstant lav dosis med lavt dosisniveau i kraft før eller ved screening; eller brug af intraokulære eller periokulære antivaskulære endotelvækstfaktormidler inden for 2 måneder efter screening.
9. Har en kendt og dokumenteret allergi over for soja.