Veiligheid en werkzaamheid van Zuretinol-acetaat bij personen met een erfelijke netvliesaandoening

Inclusiecriteria:

1. Het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) hebben gelezen, begrepen en ondertekend.
2. 6 jaar of ouder zijn.
3. Een diagnose hebben van IRD fenotypisch gediagnosticeerd als LCA of RP door een ooggeneticus of oogarts en veroorzaakt door pathologische biallelische autosomaal recessieve mutatie in RPE65 of LRAT zoals bepaald door een volledig geaccrediteerd gecertificeerd centraal genotyperingslaboratorium.
4. Wees naïef voor gentherapie, chirurgische implantatie van prothetische netvlieschips of subretinale injecties.
5. Als er eerder ZA is toegediend, is er ten minste > 3 jaar verstreken sinds de laatste toediening van ZA.
6. Zwangerschapstesten en anticonceptie vóór de studiebehandeling: Vrouwen die zwanger kunnen worden mogen niet zwanger zijn of borstvoeding geven.

Uitsluitingscriteria:

1. Aanwezigheid hebben van een gelijktijdige oogaandoening die naar de mening van de onderzoeker de proefpersoon tijdens het onderzoek een groter risico zou geven of de onderzoeksresultaten aanzienlijk zou beïnvloeden.
2. Oogoperaties hebben ondergaan binnen 3 maanden na screening, inclusief cataract- of laserprocedures.
3. binnen 6 maanden na screening een voorgeschreven of oraal oraal retinoïdmedicijn (bijv. isotretinoïne of acitretine) heeft ingenomen; proefpersonen die hun eerdere orale retinoïdemedicatie niet verdroegen, zullen worden uitgesloten, ongeacht het tijdstip van de laatste blootstelling.
4. Binnen 60 dagen na de screening supplementen hebben ingenomen die ≥ 10.000 IE vitamine A bevatten.
5. Binnen 6 maanden na de screening medicijnen hebben gebruikt die het botmetabolisme beïnvloeden.
6. Heb circulerende 25-hydroxy vitamine D < 20 ng/mL.
7. Gebruik van medicijnen die kunnen interageren met een retinoïde, waaronder tetracycline, ketoconazol en methotrexaat binnen 60 dagen na screening.
8. Gebruik van intraoculaire of perioculaire corticosteroïden binnen 90 dagen na screening; gebruik van corticosteroïdimplantaten binnen 3 jaar na screening; gebruik van systemische corticosteroïden, tenzij deze een constante lage dosis hebben met een laag dosisniveau dat van kracht is voorafgaand aan of tijdens de screening; of gebruik van intraoculaire of perioculaire antivasculaire endotheliale groeifactormiddelen binnen 2 maanden na screening.
9. Een bekende en gedocumenteerde allergie voor soja hebben.