Zuretinoliasetaatin turvallisuus ja teho potilailla, joilla on perinnöllinen verkkokalvon sairaus
keskiviikko 22. helmikuuta 2023 päivittänyt: Retinagenix Holdings
Zuretinoliasetaatti-oraaliliuoksen turvallisuus ja tehokkuus potilailla, joilla on verkkokalvon pigmenttiepiteeliproteiinin 65 tai lesitiinin: retinoliasyylitransferaasin mutaatioiden aiheuttama perinnöllinen verkkokalvosairaus
Arvioida ZA-oraaliliuoksen tehokkuutta potilailla, joilla on kaksialleelisten resessiivisten RPE65- tai LRAT-geenimutaatioiden aiheuttama IRD ja jotka on fenotyyppisesti diagnosoitu Leberin synnynnäiseksi amauroosiksi (LCA) tai retinitis pigmentosaksi (RP).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10001
- NY NY
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- olet lukenut, ymmärtänyt ja allekirjoittanut tietoisen suostumuslomakkeen (ICF).
- Ole 6-vuotias tai vanhempi.
- Sinulla on IRD-diagnoosi, jonka silmägeneetikko tai silmälääkäri on fenotyyppisesti diagnosoinut LCA tai RP ja jonka aiheuttaa patologinen bialleelinen autosomaalinen resessiivinen mutaatio RPE65:ssä tai LRAT:ssa täysin akkreditoidun sertifioidun keskusgenotyypityslaboratorion määrittämänä.
- Suhtaudu naiiviin geeniterapiaan, verkkokalvosirujen kirurgiseen implantointiin tai verkkokalvon alle annettaviin injektioihin.
- Jos ZA on annettu aiemmin, viimeisestä ZA:n annosta on kulunut vähintään > 3 vuotta.
- Raskaustestaus ja ehkäisy ennen tutkimushoitoa: Hedelmällisessä iässä olevat naiset eivät saa olla raskaana tai imettävät.
Poissulkemiskriteerit:
- Sinulla on samanaikainen silmäsairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan asettaisi koehenkilölle suuremman riskin tutkimuksen aikana tai vaikuttaisi merkittävästi tutkimustuloksiin.
- Sinulla on ollut silmäleikkaus 3 kuukauden sisällä seulonnasta, mukaan lukien kaihi- tai lasertoimenpiteet.
- olet käyttänyt mitä tahansa reseptilääkettä tai tutkimusta suun kautta otettavaa retinoidilääkitystä (esim. isotretinoiinia tai atsitretiiniä) 6 kuukauden sisällä seulonnasta; koehenkilöt, jotka eivät sietäneet aikaisempaa oraalista retinoidilääkitystään, suljetaan pois viimeisestä altistusajasta riippumatta.
- olet käyttänyt lisäravinteita, jotka sisältävät ≥ 10 000 IU A-vitamiinia 60 päivän kuluessa seulonnasta.
- olet ottanut luun aineenvaihduntaan vaikuttavia lääkkeitä 6 kuukauden sisällä seulonnasta.
- Verenkierrossa on 25-hydroksi-D-vitamiinia < 20 ng/ml.
- Lääkkeiden käyttö, jotka voivat olla vuorovaikutuksessa retinoidin kanssa, mukaan lukien tetrasykliini, ketokonatsoli ja metotreksaatti 60 päivän kuluessa seulonnasta.
- Silmänsisäisten tai silmän ympärillä olevien kortikosteroidien käyttö 90 päivän sisällä seulonnasta; kortikosteroidi-implanttien käyttö 3 vuoden sisällä seulonnasta; systeemisten kortikosteroidien käyttö, elleivät ne ole tasaisesti pieniä annoksia ja alhainen annostaso on voimassa ennen seulontaa tai sen aikana; tai intraokulaaristen tai periokulaaristen antivaskulaaristen endoteelin kasvutekijäaineiden käyttö 2 kuukauden sisällä seulonnasta.
- Sinulla on tunnettu ja dokumentoitu allergia soijalle.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: ZA lumelääke
|
Plasebo
|
|
Active Comparator: ZA pieni annos
|
ZA pieni annos
|
|
Active Comparator: ZA suuri annos
|
ZA suuri annos
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Toiminnallisen näön muutos viikolla 12 käyttämällä visuaalista navigointikurssia ympäristön eri valaistustasoilla
Aikaikkuna: viikko 12
|
Ensisijainen tehokkuuden päätepiste (PEE) on toiminnallisen näön mitta, joka arvioidaan viikolla 12 käyttämällä liikkuvuustestausta (Ora Inc, Andover, MA) Visual Navigation Challenge (VNC) -kurssin kautta.
VNC mittaa toiminnallista näköä arvioimalla kohteen kykyä navigoida sokkelossa tarkasti ja onnistuneesti ympäristön eri valaistustasoilla.
PEE on vertailu ryhmien keskimääräisessä muutoksessa satunnaistamisesta viikkoon 12, eli VNC-pisteiden eroa lähtötason suorituskyvystä viikon 12 suorituskykyyn.
VNC:n suorituskyky arvioidaan käyttämällä kutakin silmää erikseen ja molempia silmiä yhdessä yhdellä tai useammalla valaistustasolla, jotka vaihtelevat välillä 0,35 luksia - 500 luksia.
Kohteen VNC-pistemäärä on alhaisin luminanssitaso, jolla kohde voi navigoida ja kulkea oikein sokkelon läpi.
|
viikko 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Tiistai 1. joulukuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Keskiviikko 1. helmikuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 12. maaliskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 16. maaliskuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 17. maaliskuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 24. helmikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 22. helmikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. lokakuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- RG201
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .