INI1-음성 암을 가진 소아 및 청년에서 Nivolumab 및 Ipilimumab 연구
2026년 6월 29일 업데이트: Suzanne Forrest, MD, Dana-Farber Cancer Institute
재발성 또는 불응성 INI1-음성 암을 가진 소아 및 청년에서 Nivolumab 및 Ipilimumab의 2상 개념 증명 연구
이 임상 시험은 INI1 음성 종양에 대한 가능한 치료법으로 함께 투여되는 두 가지 면역 요법 약물(니볼루맙 및 이필리무맙)을 연구하고 있습니다.
연구 개요
상태
모집하지 않고 적극적으로
정황
개입 / 치료
상세 설명
이 연구는 약물 또는 약물 조합이 특정 질병 치료에 효과가 있는지 알아보기 위해 조사 약물 또는 약물 조합의 안전성과 효과를 테스트하는 2상 임상 시험입니다. "조사"는 약물 조합이 연구되고 있음을 의미합니다.
이 연구에 포함된 연구 약물의 이름은 다음과 같습니다.
- 니볼루맙(OPDIVO)
- 이필리무맙(YERYOY)
이 시험은 nivolumab과 ipilimumab이 INI1 음성 암을 치료하는 데 효과가 있는지 여부를 연구하고 있습니다.
미국 식품의약국(FDA)은 이 연구에서 특정 질병에 대해 니볼루맙과 이필리무맙의 조합을 승인하지 않았지만 다른 질병에 대해서는 승인을 받았습니다. Nivolumab과 ipilimumab은 이 조합의 안전한 복용량을 찾기 위해 어린이에게 테스트되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
30
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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San Francisco, California, 미국, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta-Egleston
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Atlanta, Georgia, 미국, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta-Scottish Rite
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6개월 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
모든 참가자는 최초 진단 또는 재발 시 조직학적으로 확인된 다음 종양 중 하나를 가지고 있어야 합니다.
지층 1
- 악성 횡문근 종양(MRT)
- 신장의 횡문근 종양(RTK)
- 상피양 육종
- 척삭종(저분화 또는 탈분화)
- 기타 INI1 음성 또는 SMARCA4 결핍 악성 종양(PI 승인 포함)
지층 2
- 비정형 기형 횡문근 종양(ATRT)
- 기타 INI1 음성 또는 SMARCA4 결핍 원발성 CNS 악성 종양(PI 승인 포함)
모든 참가자는 다음을 나타내는 최초 진단 또는 재발 시 종양 평가를 받아야 합니다.
- 면역조직화학(IHC)에 의해 확인된 INI1의 소실, 또는
- INI1 IHC가 모호하거나 사용할 수 없는 경우 종양 이중 대립유전자 SMARCB1(INI1) 손실 또는 돌연변이의 분자 확인
- IHC에 의해 확인된 SMARCA4의 손실 또는 SMARCA4가 모호하거나 사용할 수 없는 경우 종양 이중 대립유전자 SMARCA4 손실 또는 돌연변이의 분자 확인
- 재발성 또는 불응성 질환 및 현지 또는 지역적으로 이용 가능한 치료 표준 및 치료 의사의 재량에 따라 결정된 표준 치료 옵션 없음
- RECIST v1.1(Stratum 1) 또는 RANO 기준(Stratum 2)에 의해 정의된 측정 가능한 질병
- Karnofsky 수행 상태 ≥ 16세 참가자의 경우 ≥ 50% 및 Lansky 수행 상태 ≥ 50% 참가자
참가자는 이전의 모든 항암 요법의 급성 독성 효과에서 완전히 회복되어야 합니다. 참가자는 연구 치료 첫 날 전에 다음과 같은 최소 휴약 기간을 충족해야 합니다.
- 골수억제 화학요법: 마지막 골수억제 화학요법 투여 후 최소 14일
방사선 요법
- 국소 완화 XRT 후 최소 14일(소형 포트)
- 이전 TBI, 두개척수 XRT 또는 >50% 골반 방사선 조사 후 최소 90일이 경과해야 합니다.
- 다른 상당한 BM 방사선이 있는 경우 최소 42일이 경과해야 합니다.
- 마지막 방사성 핵종 치료(예: 사마륨 또는 라듐)
- 소분자 생물학적 제제: 비단클론성 생물학적 제제의 마지막 투여 후 최소 7일
- 단클론 항체: 마지막 투여 후 최소 21일
- 골수 성장 인자: 지속형 성장 인자의 마지막 투여 후 최소 14일(예: 뉴라스타) 또는 속효성 성장인자 투여 후 7일
- 줄기 세포 또는 자가 T 세포 주입: 줄기 세포 또는 자가 T 세포 주입 후 최소 42일이 경과해야 합니다.
참가자는 아래에 정의된 대로 적절한 장기 기능을 가지고 있어야 합니다.
골수 기능
- 절대 호중구 수 ≥500/uL
- 혈소판 ≥50,000/uL 및 수혈 독립적
간 기능
- 총 빌리루빈 ≤ 1.5 x 연령별 정상 상한
- ALT(SGPT) ≤ 3 x 정상 상한
신장 기능
- 연령/성별에 따른 프로토콜 한계 내의 혈청 크레아티닌. 또는
- 크레아티닌 청소율 ≥ 70mL/분/1.73 제도적 정상보다 높은 크레아티닌 수치를 가진 참가자의 경우 m2
- 적절한 폐 기능은 다음과 같이 정의됩니다: 휴식 시 호흡곤란의 증거 없음, 폐 부족으로 인한 운동 불내성 없음 및 실내 공기를 호흡하는 동안 맥박 산소 측정 > 92%
- 기준선에서 혈청 리파아제 ≤ ULN으로 정의되는 적절한 췌장 기능
- 가임 여성의 음성 B-HCG 임신 테스트(니볼루맙의 초기 투여 전 24시간 이내에 채취해야 함)
- 니볼루맙을 투여받는 가임 여성(WOCBP)은 니볼루맙의 마지막 투여 후 5개월의 기간 동안 피임을 준수하는 데 동의합니다. 니볼루맙을 투여받고 WOCBP로 성적으로 활발한 남성은 니볼루맙의 마지막 투여 후 7개월 동안 피임을 준수하는 데 동의할 것입니다.
- 기관에서 승인한 정보에 입각한 동의 절차를 사용하여 정보에 입각한 동의를 제공하는 환자(또는 미성년자인 경우 부모 또는 법적 대리인)의 이해 및/또는 의지.
제외 기준:
- 다른 조사 요원을 받고 있는 참여자.
- 참여자는 병용 전신 스테로이드 약물을 투여받지 않아야 합니다. 생리적 용량의 코르티코스테로이드(최대 5mg/m2/일 프레드니손 등가물)의 사용은 PI와의 상담 후 승인될 수 있습니다(국소, 흡입 또는 안구 코르티코스테로이드 치료는 허용됨).
- HIV, B형 간염 및/또는 C형 간염 병력이 있는 참가자
- 조사자의 판단에 따라 피험자가 이 연구에 등록하기에 부적절하다고 판단되는 진행 중이거나 활동성 감염 또는 기타 동시 질병을 포함하되 이에 국한되지 않는 제어되지 않는 병발 질병
- 스테로이드가 필요한 (비감염성) 폐렴 병력이 있거나 현재 폐렴이 있는 경우
- 지난 12개월 동안 전신 치료가 필요한 활동성 자가면역 질환이 있거나 임상적으로 심각한 자가면역 질환의 병력이 있거나 전신 스테로이드 또는 면역억제제가 필요한 증후군이 있습니다. 백반증이 있거나 소아 천식/아토피가 해결된 피험자는 예외입니다. 기관지 확장제 또는 국소 스테로이드 주사의 간헐적 사용은 배제되지 않습니다. 대체 요법(예: 티록신, 인슐린 또는 부신 또는 뇌하수체 기능 부전 등에 대한 생리학적 코르티코스테로이드 대체 요법)은 전신 치료의 한 형태로 간주되지 않습니다. 목록에 없는 자가면역 진단은 주임 연구원의 승인을 받아야 합니다.
- 이전에 고형 장기 이식을 받은 환자는 자격이 없습니다.
- 임신 또는 모유 수유. 인간 태아 또는 기형 유발 독성에 관한 이용 가능한 정보가 아직 없기 때문에 태아 및 기형 유발 부작용의 위험으로 인해 임신부 또는 모유 수유 여성은 이 연구에 참여하지 않을 것입니다. 임신 검사는 초경 후 여아에게서 받아야 합니다.
- 이전에 항 PD-1, 항 PD-L1, 항 PD-L2 또는 항 CTLA4 제제 또는 다른 자극 또는 동시 억제 T 세포 수용체(예: OX-40, CD137)
- 연구 치료제의 첫 투여 후 30일 이내에 생백신/약독화 백신을 접종받은 참가자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 고형 종양(층 1)
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병용 요법: 4주기 동안 21일 주기의 제1일 예정된 투여량의 니볼루맙. 단일 요법: 28일 주기의 1일과 15일에 예정된 용량으로 주기 5 니볼루맙으로 시작
다른 이름들:
병용 요법: 4주기 동안 21일 주기의 제1일 예정 용량의 이필리무맙
다른 이름들:
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실험적: CNS(계층 2)
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병용 요법: 4주기 동안 21일 주기의 제1일 예정된 투여량의 니볼루맙. 단일 요법: 28일 주기의 1일과 15일에 예정된 용량으로 주기 5 니볼루맙으로 시작
다른 이름들:
병용 요법: 4주기 동안 21일 주기의 제1일 예정 용량의 이필리무맙
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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객관적인 전체 응답률(계층 1)
기간: 12 개월
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RECIST(고형 종양 반응 평가) 버전 1.1에 근거
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12 개월
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객관적인 전체 응답률(계층 2)
기간: 12 개월
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신경 종양학(RANO) 기준의 반응 평가 기준
|
12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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무진행생존기간(PFS)
기간: 3 년
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연구 등록부터 질병 진행, 재발 또는 질병으로 인한 사망이 처음 발생할 때까지의 시간
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3 년
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전체 생존(OS)
기간: 3 년
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연구 등록부터 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간
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3 년
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12개월 질병 통제율
기간: 12 개월
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12개월째 무진행 환자 비율
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12 개월
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독성 발생(CTCAE에 따른 3-5등급)
기간: 13개월
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National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events, 버전 5.0에 의해 평가됨
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13개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Suzanne Forrest, MD, Dana-Farber Cancer Institute
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 8월 14일
기본 완료 (실제)
2025년 7월 17일
연구 완료 (추정된)
2026년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 6월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 6월 2일
처음 게시됨 (실제)
2020년 6월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 29일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 20-041
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Dana-Farber/하버드 암 센터는 임상 시험 데이터의 책임감 있고 윤리적인 공유를 장려하고 지원합니다.
출판된 원고에 사용된 최종 연구 데이터 세트에서 식별되지 않은 참가자 데이터는 데이터 사용 계약 조건에 따라서만 공유될 수 있습니다.
요청은 후원 조사자 또는 피지명인에게 전달될 수 있습니다.
프로토콜 및 통계 분석 계획은 Clinicaltrials.gov에서 제공됩니다.
연방 규정에 의해 요구되거나 연구를 지원하는 수상 및 계약의 조건으로만.
IPD 공유 기간
데이터는 게시일로부터 1년 이내에 공유할 수 있습니다.
IPD 공유 액세스 기준
DFCI - BODFI(Belfer Office for Dana-Farber Innovations)에 innovation@dfci.harvard.edu로 문의하십시오.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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