척수소뇌실조증 환자에서 경구 트레할로스의 임상적 효과 3
2020년 6월 8일 업데이트: Dr Norlinah Mohamed Ibrahim, National University of Malaysia
척수소뇌실조증 환자에서 경구 트레할로오스의 임상적 효과 3: 파일럿 연구
척수소뇌 운동실조증(SCA) 3의 질병 진행을 지연시키는 것으로 입증된 임상적으로 확립된 치료법은 없습니다. 대부분의 이용 가능한 치료법은 증상 완화만을 위한 것이므로 대부분의 환자는 결국 필요 및 휠체어로 진행하고 결국에는 누워만 있게 됩니다.
트레할로오스가 SCA에서 잠재적으로 유망한 치료법으로 보이기 때문에 연구자들은 유전적으로 확인된 SCA 3 환자에서 경구 트레할로오스를 사용하여 이 연구를 수행하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
상세 설명
이 전향적 단일 팔 중재 연구는 6개월 동안 수반되는 당뇨병이 없는 13명의 유 전적으로 확인된 척수소뇌 운동실조증(SCA) 3명의 환자를 포함했습니다.
기준선 평가 후, 환자들은 매일 500ml의 물 또는 기타 음료에 희석된 100g의 경구용 트레할로스를 섭취하도록 지시받았습니다.
삶의 질 평가를 위해 운동 실조 등급 척도(SARA, SCAFI 및 INAS) 및 EQ-5D-3L 척도를 사용하여 기준선, 2, 4 및 6개월에 평가를 수행했습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
13
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Kuala Lumpur, 말레이시아, 56000
- Pusat Perubatan Universiti Kebangsaan Malaysia
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 연구 대상자의 영향을 받은 가족 구성원의 SCA 3 DNA 진단
- 연구 참여 동의
- 만 18세 이상
제외 기준:
- 확인되지 않은 SCA 3
- SARA에 영향을 미치는 수반 장애(들) 및 본 연구에서 사용된 기타 운동실조 측정
- 당뇨병
- 트레할로스의 흡수 장애는 버섯에 대한 과민증의 기초가 되는데, 흡수 부족이 설사와 장의 고통을 초래하기 때문입니다.
- 18세 미만
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 중재적
보충: 트레할로스
|
환자는 매일 500ml의 물 또는 기타 음료에 희석된 100g의 경구 트레할로스를 섭취하도록 지시받았습니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
실조증 등급(SARA) 점수의 척도(월),
기간: 6개월 동안 2개월 간격
|
단일 평가자에 의한 SARA 점수 평가
|
6개월 동안 2개월 간격
|
|
SCA 기능 지수 점수
기간: 6개월 동안 2개월 간격
|
단일 평가자에 의한 SCAFI 평가
|
6개월 동안 2개월 간격
|
|
EQ5D3L - 삶의 질 점수
기간: 6개월 동안 2개월 간격
|
삶의 질 점수 평가
|
6개월 동안 2개월 간격
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
부작용 프로필
기간: 6개월 동안 2개월 간격
|
부작용
|
6개월 동안 2개월 간격
|
|
혈액 조사
기간: 베이스라인과 6개월
|
신장 프로필, 공복 혈당, 전체 혈구 수 및 간 프로필 측정
|
베이스라인과 6개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: NORLINAH MOHAMED IBRAHIM, MBBCH, norlinah@ppukm.ukm.edu.my
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 3월 7일
기본 완료 (실제)
2018년 9월 7일
연구 완료 (실제)
2018년 9월 7일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 4월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 6월 8일
처음 게시됨 (실제)
2020년 6월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 6월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 6월 8일
마지막으로 확인됨
2020년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- UKM PPI/111/8/JEP-2017-826
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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