脊髓小脑性共济失调患者口服海藻糖的临床疗效3
2020年6月8日 更新者：Dr Norlinah Mohamed Ibrahim、National University of Malaysia
脊髓小脑性共济失调患者口服海藻糖的临床效果 3：初步研究
目前尚无经证实可延缓脊髓小脑性共济失调 (SCA) 3 疾病进展的临床确定疗法。大多数可用疗法仅用于缓解症状，因此大多数患者最终将发展为需要轮椅并最终卧床不起。
由于海藻糖似乎是治疗 SCA 的潜在有前途的药物，研究人员的目标是在我们经基因证实的 SCA 3 患者中使用口服海藻糖进行这项研究。
研究概览
详细说明
这项前瞻性单臂干预研究涉及 13 名经基因证实的脊髓小脑性共济失调 (SCA) 患者，其中 3 名患者未合并糖尿病，时间超过 6 个月。
基线评估后，指导患者每天口服 100 克稀释在 500 毫升水或其他饮料中的海藻糖。
使用共济失调评定量表（SARA、SCAFI 和 INAS）和 EQ-5D-3L 生活质量评估量表在基线、2、4 和 6 个月时进行评估。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
13
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Kuala Lumpur、马来西亚、56000
- Pusat Perubatan Universiti Kebangsaan Malaysia
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 他/她受影响的家庭成员的研究对象中 SCA 3 的 DNA 诊断
- 同意参与研究
- 18岁以上
排除标准：
- 未经证实的 SCA 3
- 影响 SARA 和本研究中使用的其他共济失调措施的伴随疾病
- 糖尿病
- 海藻糖吸收不良是对蘑菇不耐受的基础，因为缺乏吸收会导致腹泻和肠道不适。
- 未满 18 岁
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：介入性的
辅料：海藻糖
|
患者被指示每天摄入 100 克稀释在 500 毫升水或其他饮料中的口服海藻糖
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
共济失调评分量表 (SARA) 评分月，
大体时间：2个月间隔6个月
|
由单个评估员评估 SARA 分数
|
2个月间隔6个月
|
|
SCA 功能指数得分
大体时间：2个月间隔6个月
|
单一评估员对 SCAFI 的评估
|
2个月间隔6个月
|
|
EQ5D3L - 生活质量得分
大体时间：2个月间隔6个月
|
生活质量评分的评估
|
2个月间隔6个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
副作用简介
大体时间：2个月间隔6个月
|
不利影响
|
2个月间隔6个月
|
|
血液调查
大体时间：在基线和 6 个月时
|
测量肾脏概况、空腹血糖、全血细胞计数和肝脏概况
|
在基线和 6 个月时
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：NORLINAH MOHAMED IBRAHIM, MBBCH、norlinah@ppukm.ukm.edu.my
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年3月7日
初级完成 (实际的)
2018年9月7日
研究完成 (实际的)
2018年9月7日
研究注册日期
首次提交
2019年4月18日
首先提交符合 QC 标准的
2020年6月8日
首次发布 (实际的)
2020年6月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年6月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年6月8日
最后验证
2020年6月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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