Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Suun trehaloosin kliiniset vaikutukset potilailla, joilla on selkä-aivo-ataksia 3

maanantai 8. kesäkuuta 2020 päivittänyt: Dr Norlinah Mohamed Ibrahim, National University of Malaysia

Suun trehaloosin kliiniset vaikutukset potilailla, joilla on selkä-aivo-ataksia 3: Pilottitutkimus

Ei ole olemassa kliinisesti vakiintuneita hoitoja, joiden on osoitettu hidastavan taudin etenemistä spinocerebellaarisessa ataksiassa (SCA) 3. Useimmat saatavilla olevat hoidot on tarkoitettu vain oireiden lievittämiseen, ja näin ollen suurin osa potilaista etenee lopulta tarpeeseen ja pyörätuoliin ja lopulta sänkyyn.

Koska trehaloosi näyttää olevan mahdollisesti lupaava hoito SCA:ssa, tutkijat pyrkivät suorittamaan tämän tutkimuksen käyttämällä oraalista trehaloosia geneettisesti vahvistetuilla SCA 3 -potilaillamme.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tähän prospektiiviseen yhden käden interventiotutkimukseen osallistui 13 geneettisesti vahvistettua spinocerebellaarista ataksiaa (SCA) 3 potilasta, joilla ei ollut samanaikaista diabetesta, yli 6 kuukauden ajan. Lähtötilanteen arvioinnin jälkeen potilaita kehotettiin nauttimaan päivittäin 100 g oraalista trehaloosia laimennettuna 500 ml:aan vettä tai muita juomia. Arvioinnit suoritettiin lähtötasolla, 2, 4 ja 6 kuukauden kuluttua käyttäen ataksia-arviointiasteikkoja (SARA, SCAFI ja INAS) ja EQ-5D-3L-asteikkoa elämänlaadun arvioimiseksi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

13

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Malesia
      • Kuala Lumpur, Malesia, 56000
        • Pusat Perubatan Universiti Kebangsaan Malaysia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. SCA 3:n DNA-diagnoosi hänen sairastuneen perheenjäsenensä tutkimuskohteessa
  2. Suostumus osallistua tutkimukseen
  3. Ikä 18 vuotta ja vanhempi

Poissulkemiskriteerit:

  1. Vahvistamaton SCA 3
  2. Samanaikainen häiriö(t), jotka vaikuttavat SARAan ja muihin tässä tutkimuksessa käytettyihin ataksiamittauksiin
  3. Diabetes
  4. Trehaloosin imeytymishäiriö on sieni-intoleranssin taustalla, koska imeytymisen puute aiheuttaa ripulia ja suolistovaivoja.
  5. Alle 18-vuotias

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: interventio
lisäosa: trehaloosi
Ravintolisä: trehaloosi
potilaita kehotettiin nauttimaan 100 g oraalista trehaloosia laimennettuna 500 ml:aan vettä tai muita juomia päivittäin

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ataksia-arviointiasteikko (SARA) kuukautta,
Aikaikkuna: 2 kuukauden välein 6 kuukauden ajan
SARA-pisteiden arviointi yhden arvioijan toimesta
2 kuukauden välein 6 kuukauden ajan
SCA:n toiminnalliset indeksipisteet
Aikaikkuna: 2 kuukauden välein 6 kuukauden ajan
Yhden arvioijan suorittama SCAFI-arviointi
2 kuukauden välein 6 kuukauden ajan
EQ5D3L - elämänlaatupisteet
Aikaikkuna: 2 kuukauden välein 6 kuukauden ajan
Elämänlaatupisteiden arviointi
2 kuukauden välein 6 kuukauden ajan

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sivuvaikutusprofiili
Aikaikkuna: 2 kuukauden välein 6 kuukauden ajan
Haittavaikutukset
2 kuukauden välein 6 kuukauden ajan
Veritutkimus
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja 6 kuukauden iässä
Munuaisprofiilin, paastoverensokerin, täyden verenkuvan ja maksaprofiilin mittaus
Lähtötilanteessa ja 6 kuukauden iässä

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National University of Malaysia

Tutkijat

  • Päätutkija: NORLINAH MOHAMED IBRAHIM, MBBCH, norlinah@ppukm.ukm.edu.my

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 7. maaliskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 7. syyskuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 7. syyskuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 18. huhtikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 11. kesäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 11. kesäkuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. kesäkuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • UKM PPI/111/8/JEP-2017-826

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Spinocerebellaarinen ataksia 3

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mongolia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa