Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Efeitos clínicos da trealose oral em pacientes com ataxia espinocerebelar 3

8 de junho de 2020 atualizado por: Dr Norlinah Mohamed Ibrahim, National University of Malaysia

Efeitos clínicos da trealose oral em pacientes com ataxia espinocerebelar 3: um estudo piloto

Não há tratamentos clinicamente estabelecidos que comprovadamente retardam a progressão da doença na ataxia espinocerebelar (SCA) 3. A maioria dos tratamentos disponíveis é apenas para alívio dos sintomas e, portanto, a maioria dos pacientes acabará por progredir para a necessidade de cadeira de rodas e eventualmente acamados.

Como a trealose parece ser um tratamento potencialmente promissor na SCA, os investigadores pretendem conduzir este estudo usando trealose oral em nossos pacientes SCA 3 geneticamente confirmados.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo intervencional prospectivo de braço único envolveu 13 pacientes com ataxia espinocerebelar (SCA) geneticamente confirmada, sem diabetes concomitante, durante 6 meses. Após a avaliação inicial, os pacientes foram instruídos a ingerir 100g de trealose oral diluída em 500ml de água ou outras bebidas diariamente. As avaliações foram realizadas no início, 2, 4 e 6 meses usando escalas de classificação de ataxia (SARA, SCAFI e INAS) e escala EQ-5D-3L para avaliação da qualidade de vida.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

13

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Malásia
      • Kuala Lumpur, Malásia, 56000
        • Pusat Perubatan Universiti Kebangsaan Malaysia

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Diagnóstico de DNA de SCA 3 no sujeito do estudo de seu(s) familiar(is) afetado(s)
  2. Consentimento em participar do estudo
  3. A idade de 18 anos ou mais

Critério de exclusão:

  1. SCA 3 não confirmado
  2. Transtorno(s) concomitante(s) que afetam SARA e outras medidas de ataxia usadas neste estudo
  3. Diabetes
  4. A má absorção de trealose está na base da intolerância aos cogumelos, uma vez que a falta de absorção resulta em diarreia e desconforto intestinal.
  5. Menor de 18 anos

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: interventivo
suplemento: trealose
Suplemento dietético: trealose
os pacientes foram instruídos a ingerir 100g de trealose oral diluída em 500ml de água ou outras bebidas diariamente

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
escala de classificação de ataxia (SARA) meses de pontuação,
Prazo: 2 intervalos mensais por 6 meses
Avaliação das pontuações SARA por um único avaliador
2 intervalos mensais por 6 meses
Pontuações do Índice Funcional SCA
Prazo: 2 intervalos mensais por 6 meses
Avaliação do SCAFI por um único avaliador
2 intervalos mensais por 6 meses
EQ5D3L - pontuações de qualidade de vida
Prazo: 2 intervalos mensais por 6 meses
Avaliação dos escores de qualidade de vida
2 intervalos mensais por 6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Perfil de efeitos colaterais
Prazo: 2 intervalos mensais por 6 meses
Efeitos adversos
2 intervalos mensais por 6 meses
Investigação de sangue
Prazo: No início e aos 6 meses
Medição do perfil renal, glicemia de jejum, hemograma completo e perfil hepático
No início e aos 6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

National University of Malaysia

Investigadores

  • Investigador principal: NORLINAH MOHAMED IBRAHIM, MBBCH, norlinah@ppukm.ukm.edu.my

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

7 de março de 2018

Conclusão Primária (Real)

7 de setembro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

7 de setembro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de abril de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de junho de 2020

Primeira postagem (Real)

11 de junho de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

11 de junho de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de junho de 2020

Última verificação

1 de junho de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • UKM PPI/111/8/JEP-2017-826

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Ataxia Espinocerebelar 3

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Lithuania

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever