Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische effecten van orale trehalose bij patiënten met spinocerebellaire ataxie 3

8 juni 2020 bijgewerkt door: Dr Norlinah Mohamed Ibrahim, National University of Malaysia

Klinische effecten van orale trehalose bij patiënten met spinocerebellaire ataxie 3: een pilotstudie

Er zijn geen klinisch vastgestelde behandelingen waarvan is bewezen dat ze de ziekteprogressie bij spinocerebellaire ataxie (SCA) vertragen. De meeste beschikbare behandelingen zijn alleen bedoeld om de symptomen te verlichten, en dus zal de meerderheid van de patiënten uiteindelijk afhankelijk worden van een rolstoel en uiteindelijk bedlegerig worden.

Aangezien trehalose een potentieel veelbelovende behandeling voor SCA lijkt te zijn, willen de onderzoekers deze studie uitvoeren met orale trehalose bij onze genetisch bevestigde SCA 3-patiënten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze prospectieve eenarmige interventionele studie omvatte 13 genetisch bevestigde spinocerebellaire ataxie (SCA) 3 patiënten zonder gelijktijdige diabetes, gedurende 6 maanden. Na de nulmeting kregen de patiënten de instructie om dagelijks 100 g orale trehalose verdund in 500 ml water of andere dranken in te nemen. Beoordelingen werden uitgevoerd bij baseline, 2, 4 en 6 maanden met behulp van ataxie-beoordelingsschalen (SARA, SCAFI en INAS) en EQ-5D-3L-schaal voor beoordeling van de kwaliteit van leven.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

13

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Maleisië
      • Kuala Lumpur, Maleisië, 56000
        • Pusat Perubatan Universiti Kebangsaan Malaysia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. DNA-diagnose van SCA 3 bij de proefpersoon van zijn/haar aangedane familielid(leden)
  2. Toestemming om deel te nemen aan het onderzoek
  3. De leeftijd van 18 jaar en ouder

Uitsluitingscriteria:

  1. Onbevestigde SCA 3
  2. Gelijktijdige aandoening(en) die van invloed zijn op SARA en andere ataxiemaatregelen die in dit onderzoek zijn gebruikt
  3. suikerziekte
  4. Malabsorptie van trehalose ligt ten grondslag aan intolerantie voor paddenstoelen, aangezien het gebrek aan absorptie leidt tot diarree en darmklachten.
  5. Minder dan 18 jaar oud

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ingrijpend
supplement: trehalose
Voedingssupplement: trehalose
patiënten kregen de instructie om dagelijks 100 g oraal trehalose verdund in 500 ml water of andere dranken in te nemen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
schaal van beoordeling van ataxie (SARA) score maanden,
Tijdsspanne: 2 maandelijkse intervallen gedurende 6 maanden
Beoordeling van SARA-scores door één beoordelaar
2 maandelijkse intervallen gedurende 6 maanden
SCA functionele indexscores
Tijdsspanne: 2 maandelijkse intervallen gedurende 6 maanden
Beoordeling van SCAFI door één beoordelaar
2 maandelijkse intervallen gedurende 6 maanden
EQ5D3L - scores voor kwaliteit van leven
Tijdsspanne: 2 maandelijkse intervallen gedurende 6 maanden
Beoordeling van scores op het gebied van kwaliteit van leven
2 maandelijkse intervallen gedurende 6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen Profiel
Tijdsspanne: 2 maandelijkse intervallen gedurende 6 maanden
Bijwerkingen
2 maandelijkse intervallen gedurende 6 maanden
Bloed onderzoek
Tijdsspanne: Bij aanvang en na 6 maanden
Meting van nierprofiel, nuchtere bloedglucose, volledig bloedbeeld en leverprofiel
Bij aanvang en na 6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National University of Malaysia

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: NORLINAH MOHAMED IBRAHIM, MBBCH, norlinah@ppukm.ukm.edu.my

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 maart 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

7 september 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

7 september 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 april 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 juni 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 juni 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 juni 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 juni 2020

Laatst geverifieerd

1 juni 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • UKM PPI/111/8/JEP-2017-826

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren