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Efectos clínicos de la trehalosa oral en pacientes con ataxia espinocerebelosa 3

8 de junio de 2020 actualizado por: Dr Norlinah Mohamed Ibrahim, National University of Malaysia

Efectos clínicos de la trehalosa oral en pacientes con ataxia espinocerebelosa 3: un estudio piloto

No existen tratamientos clínicamente establecidos que hayan demostrado retrasar la progresión de la enfermedad en la ataxia espinocerebelosa (SCA) 3. La mayoría de los tratamientos disponibles son solo para el alivio de los síntomas y, por lo tanto, la mayoría de los pacientes eventualmente progresarán a la necesidad de una silla de ruedas y finalmente estarán postrados en cama.

Dado que la trehalosa parece ser un tratamiento potencialmente prometedor en la SCA, los investigadores pretenden realizar este estudio usando trehalosa oral en nuestros pacientes con SCA 3 genéticamente confirmados.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio prospectivo de intervención de un solo brazo involucró a 13 pacientes con ataxia espinocerebelosa (SCA) genéticamente confirmada 3 sin diabetes concomitante, durante 6 meses. Después de la evaluación inicial, se instruyó a los pacientes para que ingieran 100 g de trehalosa oral diluida en 500 ml de agua u otras bebidas al día. Las evaluaciones se realizaron al inicio, a los 2, 4 y 6 meses utilizando escalas de calificación de ataxia (SARA, SCAFI e INAS) y la escala EQ-5D-3L para la evaluación de la calidad de vida.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

13

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Malasia
      • Kuala Lumpur, Malasia, 56000
        • Pusat Perubatan Universiti Kebangsaan Malaysia

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico de ADN de SCA 3 en el sujeto de estudio de su(s) familiar(es) afectado(s)
  2. Consentimiento para participar en el estudio
  3. La edad de 18 años y más

Criterio de exclusión:

  1. SCA 3 no confirmado
  2. Trastornos concomitantes que afectan SARA y otras medidas de ataxia utilizadas en este estudio
  3. Diabetes
  4. La malabsorción de trehalosa es la base de la intolerancia a los hongos, ya que la falta de absorción provoca diarrea y malestar intestinal.
  5. Menos de 18 años

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: intervencionista
suplemento: trehalosa
Suplemento dietético: trehalosa
Se instruyó a los pacientes para que ingieran 100 g de trehalosa oral diluida en 500 ml de agua u otras bebidas al día.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
escala de calificación de la puntuación de la ataxia (SARA) meses,
Periodo de tiempo: 2 intervalos mensuales durante 6 meses
Evaluación de las puntuaciones SARA por un solo evaluador
2 intervalos mensuales durante 6 meses
Puntuaciones del índice funcional SCA
Periodo de tiempo: 2 intervalos mensuales durante 6 meses
Evaluación de SCAFI por un solo evaluador
2 intervalos mensuales durante 6 meses
EQ5D3L - puntuaciones de calidad de vida
Periodo de tiempo: 2 intervalos mensuales durante 6 meses
Evaluación de las puntuaciones de calidad de vida
2 intervalos mensuales durante 6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Perfil de efectos secundarios
Periodo de tiempo: 2 intervalos mensuales durante 6 meses
Efectos adversos
2 intervalos mensuales durante 6 meses
Investigación de sangre
Periodo de tiempo: Al inicio y a los 6 meses
Medición de perfil renal, glucemia en ayunas, hemograma completo y perfil hepático
Al inicio y a los 6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

National University of Malaysia

Investigadores

  • Investigador principal: NORLINAH MOHAMED IBRAHIM, MBBCH, norlinah@ppukm.ukm.edu.my

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

7 de marzo de 2018

Finalización primaria (Actual)

7 de septiembre de 2018

Finalización del estudio (Actual)

7 de septiembre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de abril de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de junio de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

11 de junio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de junio de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de junio de 2020

Última verificación

1 de junio de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • UKM PPI/111/8/JEP-2017-826

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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