- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04426149
Efectos clínicos de la trehalosa oral en pacientes con ataxia espinocerebelosa 3
Efectos clínicos de la trehalosa oral en pacientes con ataxia espinocerebelosa 3: un estudio piloto
No existen tratamientos clínicamente establecidos que hayan demostrado retrasar la progresión de la enfermedad en la ataxia espinocerebelosa (SCA) 3. La mayoría de los tratamientos disponibles son solo para el alivio de los síntomas y, por lo tanto, la mayoría de los pacientes eventualmente progresarán a la necesidad de una silla de ruedas y finalmente estarán postrados en cama.
Dado que la trehalosa parece ser un tratamiento potencialmente prometedor en la SCA, los investigadores pretenden realizar este estudio usando trehalosa oral en nuestros pacientes con SCA 3 genéticamente confirmados.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Kuala Lumpur, Malasia, 56000
- Pusat Perubatan Universiti Kebangsaan Malaysia
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de ADN de SCA 3 en el sujeto de estudio de su(s) familiar(es) afectado(s)
- Consentimiento para participar en el estudio
- La edad de 18 años y más
Criterio de exclusión:
- SCA 3 no confirmado
- Trastornos concomitantes que afectan SARA y otras medidas de ataxia utilizadas en este estudio
- Diabetes
- La malabsorción de trehalosa es la base de la intolerancia a los hongos, ya que la falta de absorción provoca diarrea y malestar intestinal.
- Menos de 18 años
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: intervencionista
suplemento: trehalosa
|
Se instruyó a los pacientes para que ingieran 100 g de trehalosa oral diluida en 500 ml de agua u otras bebidas al día.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
escala de calificación de la puntuación de la ataxia (SARA) meses,
Periodo de tiempo: 2 intervalos mensuales durante 6 meses
|
Evaluación de las puntuaciones SARA por un solo evaluador
|
2 intervalos mensuales durante 6 meses
|
Puntuaciones del índice funcional SCA
Periodo de tiempo: 2 intervalos mensuales durante 6 meses
|
Evaluación de SCAFI por un solo evaluador
|
2 intervalos mensuales durante 6 meses
|
EQ5D3L - puntuaciones de calidad de vida
Periodo de tiempo: 2 intervalos mensuales durante 6 meses
|
Evaluación de las puntuaciones de calidad de vida
|
2 intervalos mensuales durante 6 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Perfil de efectos secundarios
Periodo de tiempo: 2 intervalos mensuales durante 6 meses
|
Efectos adversos
|
2 intervalos mensuales durante 6 meses
|
Investigación de sangre
Periodo de tiempo: Al inicio y a los 6 meses
|
Medición de perfil renal, glucemia en ayunas, hemograma completo y perfil hepático
|
Al inicio y a los 6 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: NORLINAH MOHAMED IBRAHIM, MBBCH, norlinah@ppukm.ukm.edu.my
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Discinesias
- Enfermedades de la médula espinal
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades del cerebelo
- Ataxia
- Ataxia cerebelosa
- Ataxias espinocerebelosas
- Degeneraciones espinocerebelosas
- Enfermedad de Machado-Joseph
Otros números de identificación del estudio
- UKM PPI/111/8/JEP-2017-826
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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