Effetti clinici del trealosio orale nei pazienti con atassia spinocerebellare 3
8 giugno 2020 aggiornato da: Dr Norlinah Mohamed Ibrahim, National University of Malaysia
Effetti clinici del trealosio orale nei pazienti con atassia spinocerebellare 3: uno studio pilota
Non ci sono trattamenti clinicamente stabiliti che hanno dimostrato di ritardare la progressione della malattia nell'atassia spinocerebellare (SCA) 3. La maggior parte dei trattamenti disponibili sono solo per alleviare i sintomi, e quindi la maggior parte dei pazienti alla fine progredirà verso la necessità e la sedia a rotelle e alla fine sarà costretta a letto.
Poiché il trealosio sembra essere un trattamento potenzialmente promettente nella SCA, i ricercatori mirano a condurre questo studio utilizzando il trealosio orale nei nostri pazienti SCA 3 geneticamente confermati.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio prospettico interventistico a braccio singolo ha coinvolto 13 pazienti con atassia spinocerebellare (SCA) geneticamente confermata e 3 senza diabete concomitante, per un periodo di 6 mesi.
Dopo la valutazione al basale, i pazienti sono stati istruiti a ingerire quotidianamente 100 g di trealosio orale diluito in 500 ml di acqua o altre bevande.
Le valutazioni sono state eseguite al basale, a 2, 4 e 6 mesi utilizzando le scale di valutazione dell'atassia (SARA, SCAFI e INAS) e la scala EQ-5D-3L per la valutazione della qualità della vita.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
13
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 56000
- Pusat Perubatan Universiti Kebangsaan Malaysia
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi del DNA di SCA 3 nel soggetto dello studio del/i suo/i familiare/i affetto/i
- Consenso a partecipare allo studio
- L'età di 18 anni e oltre
Criteri di esclusione:
- SCA non confermato 3
- Disturbi concomitanti che influenzano SARA e altre misure di atassia utilizzate in questo studio
- Diabete
- Il malassorbimento del trealosio è alla base dell'intolleranza ai funghi, poiché il mancato assorbimento provoca diarrea e disturbi intestinali.
- Meno di 18 anni
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: interventistica
supplemento: trealosio
|
i pazienti sono stati istruiti a ingerire 100 g di trealosio orale diluito in 500 ml di acqua o altre bevande al giorno
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
scala di valutazione dell'atassia (SARA) punteggio mesi,
Lasso di tempo: 2 intervalli mensili per 6 mesi
|
Valutazione dei punteggi SARA da parte di un singolo valutatore
|
2 intervalli mensili per 6 mesi
|
|
Punteggi dell'indice funzionale SCA
Lasso di tempo: 2 intervalli mensili per 6 mesi
|
Valutazione di SCAFI da parte di un unico valutatore
|
2 intervalli mensili per 6 mesi
|
|
EQ5D3L - punteggi sulla qualità della vita
Lasso di tempo: 2 intervalli mensili per 6 mesi
|
Valutazione dei punteggi della qualità della vita
|
2 intervalli mensili per 6 mesi
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Effetti collaterali Profilo
Lasso di tempo: 2 intervalli mensili per 6 mesi
|
Effetti collaterali
|
2 intervalli mensili per 6 mesi
|
|
Indagine sul sangue
Lasso di tempo: Al basale e a 6 mesi
|
Misurazione del profilo renale, glicemia a digiuno, emocromo completo e profilo epatico
|
Al basale e a 6 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: NORLINAH MOHAMED IBRAHIM, MBBCH, norlinah@ppukm.ukm.edu.my
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
7 marzo 2018
Completamento primario (Effettivo)
7 settembre 2018
Completamento dello studio (Effettivo)
7 settembre 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
18 aprile 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
8 giugno 2020
Primo Inserito (Effettivo)
11 giugno 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
11 giugno 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
8 giugno 2020
Ultimo verificato
1 giugno 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie Neurodegenerative
- Discinesia
- Malattie del midollo spinale
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Malattie cerebellari
- Atassia
- Atassia cerebellare
- Atassie spinocerebellari
- Degenerazioni spinocerebellari
- Malattia di Machado-Joseph
Altri numeri di identificazione dello studio
- UKM PPI/111/8/JEP-2017-826
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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