Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinické účinky perorální trehalózy u pacientů se spinocerebelární ataxií 3

8. června 2020 aktualizováno: Dr Norlinah Mohamed Ibrahim, National University of Malaysia

Klinické účinky perorální trehalózy u pacientů se spinocerebelární ataxií 3: Pilotní studie

Neexistují žádné klinicky zavedené léčebné postupy, u kterých bylo prokázáno, že zpomalují progresi onemocnění u spinocerebelární ataxie (SCA) 3. Většina dostupných léčebných postupů slouží pouze ke zmírnění symptomů, a proto většina pacientů nakonec postoupí na invalidní vozík a nakonec upoutaný na lůžko.

Vzhledem k tomu, že se trehalóza jeví jako potenciálně slibná léčba u SCA, vědci chtějí provést tuto studii s použitím perorální trehalózy u našich geneticky potvrzených pacientů se SCA 3.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato prospektivní jednoramenná intervenční studie zahrnovala 13 geneticky potvrzených spinocerebelárních ataxií (SCA) 3 pacientů bez souběžného diabetu po dobu 6 měsíců. Po základním hodnocení byli pacienti instruováni, aby denně požili 100 g perorální trehalózy zředěné v 500 ml vody nebo jiného nápoje. Hodnocení byla prováděna na začátku, 2., 4. a 6. měsíci pomocí škál hodnocení ataxie (SARA, SCAFI a INAS) a škály EQ-5D-3L pro hodnocení kvality života.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

13

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Malajsie
      • Kuala Lumpur, Malajsie, 56000
        • Pusat Perubatan Universiti Kebangsaan Malaysia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. DNA diagnostika SCA 3 u studovaného subjektu jeho/její postižených rodinných příslušníků
  2. Souhlas s účastí ve studii
  3. Věk 18 let a starší

Kritéria vyloučení:

  1. Nepotvrzené SCA 3
  2. Souběžné poruchy, které ovlivňují SARA a další opatření ataxie použitá v této studii
  3. Diabetes
  4. Malabsorpce trehalózy je základem nesnášenlivosti hub, protože nedostatek absorpce má za následek průjem a střevní potíže.
  5. Méně než 18 let

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: intervenční
doplněk: trehalóza
Doplněk stravy: trehalóza
pacienti byli instruováni, aby denně požili 100 g perorální trehalózy zředěné v 500 ml vody nebo jiného nápoje

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
škála hodnocení ataxie (SARA) skóre měsíců,
Časové okno: 2 měsíční intervaly po dobu 6 měsíců
Hodnocení SARA skóre jedním posuzovatelem
2 měsíční intervaly po dobu 6 měsíců
SCA Funkční index skóre
Časové okno: 2 měsíční intervaly po dobu 6 měsíců
Posouzení SCAFI jedním posuzovatelem
2 měsíční intervaly po dobu 6 měsíců
EQ5D3L - skóre kvality života
Časové okno: 2 měsíční intervaly po dobu 6 měsíců
Hodnocení skóre kvality života
2 měsíční intervaly po dobu 6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Profil vedlejších účinků
Časové okno: 2 měsíční intervaly po dobu 6 měsíců
Nepříznivé účinky
2 měsíční intervaly po dobu 6 měsíců
Vyšetření krve
Časové okno: Na začátku a v 6 měsících
Měření renálního profilu, glykémie nalačno, plného krevního obrazu a jaterního profilu
Na začátku a v 6 měsících

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National University of Malaysia

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: NORLINAH MOHAMED IBRAHIM, MBBCH, norlinah@ppukm.ukm.edu.my

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. března 2018

Primární dokončení (Aktuální)

7. září 2018

Dokončení studie (Aktuální)

7. září 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. dubna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. června 2020

První zveřejněno (Aktuální)

11. června 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. června 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. června 2020

Naposledy ověřeno

1. června 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UKM PPI/111/8/JEP-2017-826

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Spinocerebelární ataxie 3

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Nigeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit