Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kliniske effekter af oral trehalose hos patienter med spinocerebellar ataksi 3

8. juni 2020 opdateret af: Dr Norlinah Mohamed Ibrahim, National University of Malaysia

Kliniske effekter af oral trehalose hos patienter med spinocerebellar ataksi 3: en pilotundersøgelse

Der er ingen klinisk etablerede behandlinger, som har vist sig at forsinke sygdomsprogressionen ved spinocerebellar ataksi (SCA) 3. De fleste tilgængelige behandlinger er kun til symptomlindring, og derfor vil størstedelen af ​​patienterne i sidste ende udvikle sig til behov og kørestol og til sidst sengeliggende.

Da trehalose ser ud til at være potentielt lovende behandling ved SCA, sigter efterforskerne mod at udføre denne undersøgelse med oral trehalose i vores genetisk bekræftede SCA 3-patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette prospektive enkeltarmsinterventionsstudie involverede 13 genetisk bekræftede spinocerebellar ataksi (SCA) 3 patienter uden samtidig diabetes, over 6 måneder. Efter baseline-vurdering blev patienterne instrueret i at indtage 100 g oral trehalose fortyndet i 500 ml vand eller andre drikkevarer dagligt. Vurderinger blev udført ved baseline, 2, 4 og 6 måneder ved hjælp af ataksi-vurderingsskalaer (SARA, SCAFI og INAS) og EQ-5D-3L-skalaen til vurdering af livskvalitet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

13

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 56000
        • Pusat Perubatan Universiti Kebangsaan Malaysia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. DNA-diagnose af SCA 3 i forsøgspersonen for hans/hendes berørte familiemedlem(mer)
  2. Samtykke til at deltage i undersøgelsen
  3. Alder på 18 år og ældre

Ekskluderingskriterier:

  1. Ubekræftet SCA 3
  2. Samtidig lidelse(r), der påvirker SARA og andre ataksimål, der er brugt i denne undersøgelse
  3. Diabetes
  4. Malabsorption af trehalose ligger til grund for intolerance over for svampe, da den manglende absorption resulterer i diarré og tarmbesvær.
  5. Mindre end 18 år gammel

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: interventionel
tilskud: trehalose
Kosttilskud: trehalose
patienter blev instrueret i at indtage 100 g oral trehalose fortyndet i 500 ml vand eller andre drikkevarer dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
skala for vurdering af ataksi (SARA) score måneder,
Tidsramme: 2 månedlige intervaller i 6 måneder
Vurdering af SARA-score af en enkelt bedømmer
2 månedlige intervaller i 6 måneder
SCA Functional Index Scores
Tidsramme: 2 månedlige intervaller i 6 måneder
Vurdering af SCAFI af en enkelt bedømmer
2 månedlige intervaller i 6 måneder
EQ5D3L - livskvalitetsscore
Tidsramme: 2 månedlige intervaller i 6 måneder
Vurdering af livskvalitetsscore
2 månedlige intervaller i 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkningsprofil
Tidsramme: 2 månedlige intervaller i 6 måneder
Bivirkninger
2 månedlige intervaller i 6 måneder
Blodundersøgelse
Tidsramme: Ved baseline og ved 6 måneder
Måling af nyreprofil, fastende blodsukker, fuld blodtælling og leverprofil
Ved baseline og ved 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National University of Malaysia

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: NORLINAH MOHAMED IBRAHIM, MBBCH, norlinah@ppukm.ukm.edu.my

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. marts 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

7. september 2018

Studieafslutning (Faktiske)

7. september 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. april 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. juni 2020

Først opslået (Faktiske)

11. juni 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. juni 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. juni 2020

Sidst verificeret

1. juni 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • UKM PPI/111/8/JEP-2017-826

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinocerebellar ataksi 3

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Czech Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner