Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Kliniske effekter av oral trehalose hos pasienter med spinocerebellar ataksi 3

8. juni 2020 oppdatert av: Dr Norlinah Mohamed Ibrahim, National University of Malaysia

Kliniske effekter av oral trehalose hos pasienter med spinocerebellar ataksi 3: En pilotstudie

Det er ingen klinisk etablerte behandlinger som har vist seg å forsinke sykdomsprogresjonen ved spinocerebellar ataksi (SCA) 3. De fleste tilgjengelige behandlinger er kun for symptomlindring, og dermed vil flertallet av pasienter etter hvert utvikle seg til behov og rullestol og til slutt sengeliggende.

Ettersom trehalose ser ut til å være potensielt lovende behandling ved SCA, tar etterforskerne sikte på å gjennomføre denne studien ved å bruke oral trehalose hos våre genetisk bekreftede SCA 3-pasienter.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne prospektive enkeltarmsintervensjonsstudien involverte 13 genetisk bekreftet spinocerebellar ataksi (SCA) 3 pasienter uten samtidig diabetes, over 6 måneder. Etter baseline-vurdering ble pasientene instruert om å innta 100 g oral trehalose fortynnet i 500 ml vann eller andre drikker daglig. Vurderinger ble utført ved baseline, 2, 4 og 6 måneder ved bruk av ataksivurderingsskalaer (SARA, SCAFI og INAS) og EQ-5D-3L skala for livskvalitetsvurdering.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

13

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 56000
        • Pusat Perubatan Universiti Kebangsaan Malaysia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. DNA-diagnose av SCA 3 i studieobjektet til hans/hennes berørte familiemedlem(er)
  2. Samtykke til å delta i studien
  3. Alder 18 år og eldre

Ekskluderingskriterier:

  1. Ubekreftet SCA 3
  2. Samtidig(e) lidelse(r) som påvirker SARA og andre ataksitiltak brukt i denne studien
  3. Diabetes
  4. Malabsorpsjon av trehalose ligger til grunn for intoleranse mot sopp, siden mangel på absorpsjon resulterer i diaré og tarmproblemer.
  5. Mindre enn 18 år gammel

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: intervensjonell
supplement: trehalose
Kosttilskudd: trehalose
pasienter ble bedt om å innta 100 g oral trehalose fortynnet i 500 ml vann eller andre drikker daglig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
skala for vurdering av ataksi (SARA) score måneder,
Tidsramme: 2 månedlige intervaller i 6 måneder
Vurdering av SARA-poengsum av en enkelt bedømmer
2 månedlige intervaller i 6 måneder
SCA funksjonelle indekspoeng
Tidsramme: 2 månedlige intervaller i 6 måneder
Vurdering av SCAFI av en enkelt assessor
2 månedlige intervaller i 6 måneder
EQ5D3L - livskvalitetspoeng
Tidsramme: 2 månedlige intervaller i 6 måneder
Vurdering av livskvalitetsscore
2 månedlige intervaller i 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkningsprofil
Tidsramme: 2 månedlige intervaller i 6 måneder
Bivirkninger
2 månedlige intervaller i 6 måneder
Blodundersøkelse
Tidsramme: Ved baseline og ved 6 måneder
Måling av nyreprofil, fastende blodsukker, fullt blodtall og leverprofil
Ved baseline og ved 6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National University of Malaysia

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: NORLINAH MOHAMED IBRAHIM, MBBCH, norlinah@ppukm.ukm.edu.my

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. mars 2018

Primær fullføring (Faktiske)

7. september 2018

Studiet fullført (Faktiske)

7. september 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. april 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. juni 2020

Først lagt ut (Faktiske)

11. juni 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. juni 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. juni 2020

Sist bekreftet

1. juni 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • UKM PPI/111/8/JEP-2017-826

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere