Клинические эффекты пероральной трегалозы у пациентов со спиноцеребеллярной атаксией 3
8 июня 2020 г. обновлено: Dr Norlinah Mohamed Ibrahim, National University of Malaysia
Клинические эффекты пероральной трегалозы у пациентов со спиноцеребеллярной атаксией 3: пилотное исследование
Не существует клинически установленных методов лечения, которые, как было бы доказано, задерживают прогрессирование заболевания при спиноцеребеллярной атаксии (SCA) 3. Большинство доступных методов лечения предназначены только для облегчения симптомов, и, таким образом, большинство пациентов в конечном итоге будут нуждаться в инвалидном кресле и, в конечном итоге, будут прикованы к постели.
Поскольку трегалоза представляется потенциально многообещающим средством лечения ВСС, исследователи стремятся провести это исследование с использованием пероральной трегалозы у наших пациентов с генетически подтвержденной ВСС 3.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
В этом проспективном интервенционном исследовании с одной группой приняли участие 13 генетически подтвержденных пациентов со спиноцеребеллярной атаксией (SCA) у 3 пациентов без сопутствующего диабета в течение 6 месяцев.
После исходной оценки пациентам было рекомендовано ежедневно принимать внутрь 100 г пероральной трегалозы, разведенной в 500 мл воды или других напитков.
Оценки проводились исходно, через 2, 4 и 6 месяцев с использованием рейтинговых шкал атаксии (SARA, SCAFI и INAS) и шкалы EQ-5D-3L для оценки качества жизни.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
13
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Kuala Lumpur, Малайзия, 56000
- Pusat Perubatan Universiti Kebangsaan Malaysia
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- ДНК-диагностика SCA 3 у субъекта исследования его / ее пораженного члена (членов) семьи
- Согласие на участие в исследовании
- Возраст от 18 лет и старше
Критерий исключения:
- Неподтвержденный SCA 3
- Сопутствующие расстройства, влияющие на SARA и другие показатели атаксии, использованные в этом исследовании.
- Диабет
- Нарушение всасывания трегалозы лежит в основе непереносимости грибов, так как отсутствие всасывания приводит к диарее и кишечным расстройствам.
- Меньше 18 лет
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: интервенционный
добавка: трегалоза
|
пациенты были проинструктированы ежедневно принимать 100 г пероральной трегалозы, разведенной в 500 мл воды или других напитков.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
шкала оценки атаксии (SARA) балл мес.,
Временное ограничение: 2 месячных интервала в течение 6 месяцев
|
Оценка баллов SARA одним оценщиком
|
2 месячных интервала в течение 6 месяцев
|
|
Показатели функционального индекса SCA
Временное ограничение: 2 месячных интервала в течение 6 месяцев
|
Оценка SCAFI одним оценщиком
|
2 месячных интервала в течение 6 месяцев
|
|
EQ5D3L — показатели качества жизни.
Временное ограничение: 2 месячных интервала в течение 6 месяцев
|
Оценка качества жизни по баллам
|
2 месячных интервала в течение 6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Побочные эффекты Профиль
Временное ограничение: 2 месячных интервала в течение 6 месяцев
|
Побочные эффекты
|
2 месячных интервала в течение 6 месяцев
|
|
Исследование крови
Временное ограничение: Исходно и через 6 мес.
|
Измерение почечного профиля, уровня глюкозы в крови натощак, общего анализа крови и профиля печени
|
Исходно и через 6 мес.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: NORLINAH MOHAMED IBRAHIM, MBBCH, norlinah@ppukm.ukm.edu.my
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
7 марта 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
7 сентября 2018 г.
Завершение исследования (Действительный)
7 сентября 2018 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
18 апреля 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 июня 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
11 июня 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
11 июня 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
8 июня 2020 г.
Последняя проверка
1 июня 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Генетические заболевания, врожденные
- Нейродегенеративные заболевания
- Дискинезии
- Заболевания спинного мозга
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Мозжечковые заболевания
- Атаксия
- Мозжечковая атаксия
- Спиноцеребеллярная атаксия
- Спиноцеребеллярные дегенерации
- Болезнь Мачадо-Жозефа
Другие идентификационные номера исследования
- UKM PPI/111/8/JEP-2017-826
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Спиноцеребеллярная атаксия 3
-
Moscow Regional Research and Clinical Institute...ПрекращеноГликогенсинтаза киназа 3Российская Федерация
-
Gynuity Health ProjectsHopital La RabtaЗавершенный
-
University of BernITI International Team for Implantology, SwitzerlandРекрутинг
-
Philips Electronics Nederland B.V. acting through...Завершенный
-
University of JenaЗавершенныйИнтерконверсия n-3 ПНЖК, вегетарианцы
-
Josip Juraj Strossmayer University of OsijekНеизвестныйОмега-3 полиненасыщенные жирные кислотыХорватия
-
Yale UniversityОтозванПациенты с обозначением «ASA 3»Соединенные Штаты
-
Guangzhou Institute of Respiratory DiseaseThe Fifth Affiliated Hospital of Zunyi Medical CollegeЗавершенныйХОБЛ | Метаболомика | Омега 3 | Омега 6
-
Grigore T. Popa University of Medicine and PharmacyЗавершенныйПациенты на гемодиализе более 3 месяцевРумыния
-
Qualitas HealthArizona State UniversityЗавершенныйТриглицериды | Холестерин | Эйкозапентаеновая кислота | Омега 3Соединенные Штаты