Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Efekty kliniczne doustnej trehalozy u pacjentów z ataksją rdzeniowo-móżdżkową 3

8 czerwca 2020 zaktualizowane przez: Dr Norlinah Mohamed Ibrahim, National University of Malaysia

Efekty kliniczne doustnej trehalozy u pacjentów z ataksją rdzeniowo-móżdżkową 3: badanie pilotażowe

Nie ma klinicznie ustalonych metod leczenia, które, jak udowodniono, opóźniają postęp choroby w ataksji rdzeniowo-móżdżkowej (NZK) 3. Większość dostępnych metod leczenia ma na celu jedynie złagodzenie objawów, a zatem większość pacjentów ostatecznie przejdzie do potrzebujących pomocy i porusza się na wózku inwalidzkim, a ostatecznie zostaje przykuta do łóżka.

Ponieważ wydaje się, że trehaloza jest potencjalnie obiecującym sposobem leczenia NZK, badacze zamierzają przeprowadzić to badanie z użyciem doustnej trehalozy u naszych genetycznie potwierdzonych pacjentów z SCA 3.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To prospektywne jednoramienne badanie interwencyjne obejmowało 13 potwierdzonych genetycznie ataksji rdzeniowo-móżdżkowej (NZK) 3 pacjentów bez współistniejącej cukrzycy, w ciągu 6 miesięcy. Po ocenie wyjściowej pacjenci zostali poinstruowani, aby codziennie spożywać 100 g doustnej trehalozy rozcieńczonej w 500 ml wody lub innych napojów. Ocenę przeprowadzono na początku badania, po 2, 4 i 6 miesiącach, stosując skale oceny ataksji (SARA, SCAFI i INAS) oraz skalę EQ-5D-3L do oceny jakości życia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

13

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Malezja
      • Kuala Lumpur, Malezja, 56000
        • Pusat Perubatan Universiti Kebangsaan Malaysia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Diagnoza DNA SCA 3 u badanego członka rodziny dotkniętego chorobą
  2. Zgoda na udział w badaniu
  3. Wiek 18 lat i więcej

Kryteria wyłączenia:

  1. Niepotwierdzony SCA 3
  2. Współistniejące zaburzenia, które wpływają na SARA i inne pomiary ataksji zastosowane w tym badaniu
  3. Cukrzyca
  4. Złe wchłanianie trehalozy leży u podstaw nietolerancji grzybów, ponieważ brak wchłaniania powoduje biegunkę i zaburzenia jelitowe.
  5. Mniej niż 18 lat

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: interwencyjny
dodatek: trehaloza
Suplement diety: trehaloza
pacjentów poinstruowano, aby codziennie przyjmowali 100 g doustnej trehalozy rozcieńczonej w 500 ml wody lub innych napojów

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
skala oceny ataksji (SARA) w miesiącach,
Ramy czasowe: 2 miesięczne interwały przez 6 miesięcy
Ocena wyników SARA przez jednego asesora
2 miesięczne interwały przez 6 miesięcy
Wyniki indeksu funkcjonalnego SCA
Ramy czasowe: 2 miesięczne interwały przez 6 miesięcy
Ocena SCAFI przez jednego asesora
2 miesięczne interwały przez 6 miesięcy
EQ5D3L - ocena jakości życia
Ramy czasowe: 2 miesięczne interwały przez 6 miesięcy
Ocena wyników jakości życia
2 miesięczne interwały przez 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skutki uboczne Profil
Ramy czasowe: 2 miesięczne interwały przez 6 miesięcy
Niekorzystne skutki
2 miesięczne interwały przez 6 miesięcy
Badanie krwi
Ramy czasowe: Na początku i po 6 miesiącach
Pomiar profilu nerkowego, glukozy we krwi na czczo, morfologii krwi i profilu wątrobowego
Na początku i po 6 miesiącach

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National University of Malaysia

Śledczy

  • Główny śledczy: NORLINAH MOHAMED IBRAHIM, MBBCH, norlinah@ppukm.ukm.edu.my

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 marca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 września 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

7 września 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 kwietnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 czerwca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 czerwca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 czerwca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 czerwca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • UKM PPI/111/8/JEP-2017-826

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ataksja rdzeniowo-móżdżkowa 3

Badania kliniczne na trehaloza

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Gabon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj