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Effets cliniques du tréhalose oral chez les patients atteints d'ataxie spinocérébelleuse 3

8 juin 2020 mis à jour par: Dr Norlinah Mohamed Ibrahim, National University of Malaysia

Effets cliniques du tréhalose oral chez les patients atteints d'ataxie spinocérébelleuse 3 : une étude pilote

Il n'y a pas de traitements cliniquement établis qui ont été prouvés pour retarder la progression de la maladie dans l'ataxie spinocérébelleuse (SCA) 3. La plupart des traitements disponibles ne sont que pour le soulagement des symptômes, et donc la majorité des patients finiront par évoluer vers le besoin et le fauteuil roulant et éventuellement alité.

Comme le tréhalose semble être un traitement potentiellement prometteur dans le SCA, les chercheurs ont pour objectif de mener cette étude en utilisant du tréhalose par voie orale chez nos patients SCA 3 génétiquement confirmés.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude interventionnelle prospective à un seul bras a impliqué 13 patients atteints d'ataxie spinocérébelleuse génétiquement confirmée (ACS) 3 sans diabète concomitant, pendant 6 mois. Suite à l'évaluation initiale, les patients ont reçu pour instruction d'ingérer quotidiennement 100 g de tréhalose oral dilué dans 500 ml d'eau ou d'autres boissons. Les évaluations ont été effectuées au départ, à 2, 4 et 6 mois à l'aide des échelles d'évaluation de l'ataxie (SARA, SCAFI et INAS) et de l'échelle EQ-5D-3L pour l'évaluation de la qualité de vie.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

13

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Malaisie
      • Kuala Lumpur, Malaisie, 56000
        • Pusat Perubatan Universiti Kebangsaan Malaysia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic ADN de SCA 3 chez le sujet d'étude de son (ses) membre (s) de famille affecté (s)
  2. Consentement à participer à l'étude
  3. L'âge de 18 ans et plus

Critère d'exclusion:

  1. SCA 3 non confirmé
  2. Trouble(s) concomitant(s) qui affectent le SARA et d'autres mesures de l'ataxie utilisées dans cette étude
  3. Diabète
  4. La malabsorption du tréhalose est à la base de l'intolérance aux champignons, car le manque d'absorption entraîne des diarrhées et des troubles intestinaux.
  5. Moins de 18 ans

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: interventionnel
supplément : tréhalose
Complément alimentaire: tréhalose
les patients devaient ingérer quotidiennement 100 g de tréhalose oral dilué dans 500 ml d'eau ou d'autres boissons

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
échelle d'évaluation de l'ataxie (SARA) score mois,
Délai: 2 intervalles mensuels pendant 6 mois
Évaluation des scores SARA par un évaluateur unique
2 intervalles mensuels pendant 6 mois
Scores de l'indice fonctionnel SCA
Délai: 2 intervalles mensuels pendant 6 mois
Évaluation du SCAFI par un évaluateur unique
2 intervalles mensuels pendant 6 mois
EQ5D3L - scores de qualité de vie
Délai: 2 intervalles mensuels pendant 6 mois
Évaluation des scores de qualité de vie
2 intervalles mensuels pendant 6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Profil des effets secondaires
Délai: 2 intervalles mensuels pendant 6 mois
Effets indésirables
2 intervalles mensuels pendant 6 mois
Enquête de sang
Délai: Au départ et à 6 mois
Mesure du profil rénal, de la glycémie à jeun, de la formule sanguine complète et du profil hépatique
Au départ et à 6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

National University of Malaysia

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: NORLINAH MOHAMED IBRAHIM, MBBCH, norlinah@ppukm.ukm.edu.my

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

7 mars 2018

Achèvement primaire (Réel)

7 septembre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

7 septembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 avril 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 juin 2020

Première publication (Réel)

11 juin 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 juin 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 juin 2020

Dernière vérification

1 juin 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • UKM PPI/111/8/JEP-2017-826

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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