このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

脊髄小脳性運動失調症患者における経口トレハロースの臨床効果 3

2020年6月8日 更新者：Dr Norlinah Mohamed Ibrahim、National University of Malaysia

脊髄小脳性運動失調症 3 患者における経口トレハロースの臨床効果：パイロット研究

脊髄小脳失調症 (SCA) 3 の病気の進行を遅らせることが証明されている、臨床的に確立された治療法はありません。ほとんどの利用可能な治療法は症状の緩和のみを目的としているため、患者の大多数は最終的に車椅子を必要とし、最終的には寝たきりになります。

トレハロースは SCA の潜在的に有望な治療法であると思われるため、研究者は、遺伝的に確認された SCA 3 患者に経口トレハロースを使用してこの研究を実施することを目指しています。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この前向き単群介入研究には、糖尿病を合併していない遺伝的に確認された 13 人の脊髄小脳性運動失調症 (SCA) 3 患者が 6 か月以上関与しました。 ベースライン評価に続いて、患者は毎日 500ml の水または他の飲料で希釈した 100g の経口トレハロースを摂取するように指示されました。 評価は、運動失調評価スケール (SARA、SCAFI、および INAS) と QOL 評価のための EQ-5D-3L スケールを使用して、ベースライン、2、4、および 6 か月で実行されました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

13

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • マレーシア
      • Kuala Lumpur、マレーシア、56000
        • Pusat Perubatan Universiti Kebangsaan Malaysia

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. -彼/彼女の影響を受けた家族の研究対象におけるSCA 3のDNA診断
  2. 研究への参加への同意
  3. 18歳以上

除外基準:

  1. 未確認のSCA 3
  2. -この研究で使用されたSARAおよびその他の運動失調対策に影響を与える付随障害
  3. 糖尿病
  4. トレハロースの吸収不良はキノコに対する不耐症の根底にあり、吸収の欠如は下痢や腸の苦痛を引き起こす.
  5. 18歳未満

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：介入的な
サプリメント：トレハロース
ダイエットサプリメント：トレハロース
患者は、毎日 500ml の水または他の飲料で希釈した 100g の経口トレハロースを摂取するように指示されました。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
運動失調（SARA）スコア月の評価のスケール、
時間枠：2 か月間隔で 6 か月間
単一の評価者による SARA スコアの評価
2 か月間隔で 6 か月間
SCA機能指数スコア
時間枠：2 か月間隔で 6 か月間
単一の評価者による SCAFI の評価
2 か月間隔で 6 か月間
EQ5D3L - 生活の質のスコア
時間枠：2 か月間隔で 6 か月間
QOLスコアの評価
2 か月間隔で 6 か月間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
副作用プロファイル
時間枠：2 か月間隔で 6 か月間
有害な影響
2 か月間隔で 6 か月間
血液検査
時間枠：ベースライン時と 6 か月時
腎プロファイル、空腹時血糖、全血球数および肝臓プロファイルの測定
ベースライン時と 6 か月時

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

National University of Malaysia

捜査官

  • 主任研究者：NORLINAH MOHAMED IBRAHIM, MBBCH、norlinah@ppukm.ukm.edu.my

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年3月7日

一次修了 (実際)

2018年9月7日

研究の完了 (実際)

2018年9月7日

試験登録日

最初に提出

2019年4月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年6月8日

最初の投稿 (実際)

2020年6月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年6月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年6月8日

最終確認日

2020年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • UKM PPI/111/8/JEP-2017-826

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

脊髄小脳失調症 3の臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Qatar

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

購読する