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Klinische Wirkungen von oraler Trehalose bei Patienten mit spinozerebellärer Ataxie 3

8. Juni 2020 aktualisiert von: Dr Norlinah Mohamed Ibrahim, National University of Malaysia

Klinische Wirkungen von oraler Trehalose bei Patienten mit spinozerebellärer Ataxie 3: Eine Pilotstudie

Es gibt keine klinisch etablierten Behandlungen, die nachweislich das Fortschreiten der Krankheit bei Spinozerebellärer Ataxie (SCA) verzögern 3. Die meisten verfügbaren Behandlungen dienen nur der Symptomlinderung, und daher wird die Mehrheit der Patienten schließlich auf einen Rollstuhl angewiesen und schließlich bettlägerig.

Da Trehalose eine potenziell vielversprechende Behandlung bei SCA zu sein scheint, wollen die Forscher diese Studie mit oraler Trehalose bei unseren genetisch bestätigten SCA-3-Patienten durchführen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

An dieser prospektiven einarmigen Interventionsstudie nahmen 13 Patienten mit genetisch bestätigter spinozerebellärer Ataxie (SCA) und 3 Patienten ohne begleitenden Diabetes über 6 Monate teil. Nach der Ausgangsbeurteilung wurden die Patienten angewiesen, täglich 100 g orale Trehalose verdünnt in 500 ml Wasser oder anderen Getränken einzunehmen. Die Bewertungen wurden zu Studienbeginn sowie nach 2, 4 und 6 Monaten unter Verwendung von Ataxie-Bewertungsskalen (SARA, SCAFI und INAS) und der EQ-5D-3L-Skala zur Bewertung der Lebensqualität durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

13

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 56000
        • Pusat Perubatan Universiti Kebangsaan Malaysia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. DNA-Diagnose von SCA 3 in der Studienperson seines/ihres betroffenen Familienmitglieds/er
  2. Zustimmung zur Teilnahme an der Studie
  3. Das Alter von 18 Jahren und älter

Ausschlusskriterien:

  1. Unbestätigter SCA 3
  2. Begleiterkrankung(en), die SARA und andere in dieser Studie verwendete Ataxie-Maßnahmen betreffen
  3. Diabetes
  4. Eine Malabsorption von Trehalose liegt einer Unverträglichkeit gegenüber Pilzen zugrunde, da die fehlende Absorption zu Durchfall und Darmbeschwerden führt.
  5. Weniger als 18 Jahre alt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: eingreifend
Ergänzung: Trehalose
Nahrungsergänzungsmittel: Trehalose
Die Patienten wurden angewiesen, täglich 100 g orale Trehalose verdünnt in 500 ml Wasser oder anderen Getränken einzunehmen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertungsskala für Ataxie (SARA) Score-Monate,
Zeitfenster: 2 Monatsintervalle für 6 Monate
Bewertung der SARA-Ergebnisse durch einen einzigen Prüfer
2 Monatsintervalle für 6 Monate
SCA-Funktionsindexwerte
Zeitfenster: 2 Monatsintervalle für 6 Monate
Bewertung von SCAFI durch einen einzigen Gutachter
2 Monatsintervalle für 6 Monate
EQ5D3L - Lebensqualitätswerte
Zeitfenster: 2 Monatsintervalle für 6 Monate
Bewertung von Lebensqualitätswerten
2 Monatsintervalle für 6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nebenwirkungsprofil
Zeitfenster: 2 Monatsintervalle für 6 Monate
Nebenwirkungen
2 Monatsintervalle für 6 Monate
Blutuntersuchung
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und nach 6 Monaten
Messung von Nierenprofil, Nüchternblutzucker, Vollblutbild und Leberprofil
Zu Studienbeginn und nach 6 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National University of Malaysia

Ermittler

  • Hauptermittler: NORLINAH MOHAMED IBRAHIM, MBBCH, norlinah@ppukm.ukm.edu.my

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. März 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

7. September 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

7. September 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. April 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Juni 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. Juni 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. Juni 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Juni 2020

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • UKM PPI/111/8/JEP-2017-826

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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