성인 CAH에서 Tildacerfont의 임상적 효능 및 안전성을 평가하는 Ph2b
2025년 6월 18일 업데이트: Spruce Biosciences
전형적인 선천성 부신 과형성증이 있는 성인 피험자에서 SPR001(Tildacerfont)의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 용량 범위 연구
현재 GC 요법의 기준선에서 바이오마커가 상승한 전형적인 CAH 환자를 대상으로 최대 70주간 Tildacerfont 치료의 효능과 안전성을 조사했습니다.
틸다서폰트 QD 200mg으로 최대 240주까지 연장 가능한 개방형 라벨 치료 기간.
연구 개요
상세 설명
틸다서폰트의 효능과 안전성을 검증할 연구입니다.
처음 12주는 이중 맹검, 위약 통제, 용량 범위 연구입니다.
다음 58주 동안 Tildacerfont의 장기 안전성을 평가합니다.
틸다서폰트 QD 200mg으로 최대 240주까지 연장 가능한 개방형 라벨 치료 기간.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
96
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Nijmegen, 네덜란드
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Seoul, 대한민국
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Aarhus, 덴마크
- Spruce Study Site
-
Copenhagen, 덴마크
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Munich, 독일
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Riga, 라트비아
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Bucharest, 루마니아
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Kaunas, 리투아니아
- Spruce Study Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, 미국, 35294
- Spruce Study Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, 미국, 90027
- Spruce Study Site
-
Orange, California, 미국, 92868
- Spruce Clinical Site
-
Sacramento, California, 미국, 95817
- Spruce Study Site
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, 미국, 80113
- Spruce Study Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, 미국, 33612
- Spruce Clinical Site
-
West Palm Beach, Florida, 미국, 33401
- Spruce Study Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Spruce Study Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Spruce Clinical Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Spruce Study Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, 미국, 55454
- Spruce Clinical Site
-
Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Spruce Study Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, 미국, 89148
- Spruce Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Hickory, North Carolina, 미국, 28601
- Spruce Study Site
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, 미국, 44718
- Spruce Study Site
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45219
- Spruce Study Site
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Spruce Study Site
-
Columbus, Ohio, 미국, 43210
- Spruce Study Site
-
-
Oregon
-
Bend, Oregon, 미국, 97702
- Spruce Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Spruce Study Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Spruce Study Site
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, 미국, 02903
- Spruce Study Site
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, 미국, 28203
- Spruce Study Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, 미국, 38163
- Spruce Clinical Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, 미국, 78731
- Spruce Study Site
-
Dallas, Texas, 미국, 75093
- Spruce Study Site
-
Edinburg, Texas, 미국, 78539
- Spruce Clinical Site
-
Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Spruce Clinical Site
-
-
-
-
-
Brasília, 브라질
- Spruce Study Site
-
São Paulo, 브라질
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Falun, 스웨덴
- Spruce Study Site
-
Stockholm, 스웨덴
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Saint Gallen, 스위스
- Spruce Study Site
-
Zürich, 스위스
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Barcelona, 스페인
- Spruce Study Site
-
Madrid, 스페인
- Spruce Study Site
-
Sevilla, 스페인
- Spruce Study Site
-
Tarragona, 스페인
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Dublin, 아일랜드
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Tallinn, 에스토니아
- Spruce Study Site
-
Tartu, 에스토니아
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Birmingham, 영국
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Milan, 이탈리아
- Spruce Study Site
-
Napoli, 이탈리아
- Spruce Study Site
-
Rome, 이탈리아
- Spruce Study Site
-
Torino, 이탈리아
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Istanbul, 칠면조
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Ottawa, 캐나다, K1H7W9
- Spruce Study Site
-
Sherbrooke, 캐나다, J1H 5N4
- Spruce Study Site
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, 캐나다
- Spruce Study Site
-
-
Ontario
-
London, Ontario, 캐나다
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Kraków, 폴란드
- Spruce Study Site
-
Warsaw, 폴란드
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Brisbane, 호주
- Spruce Study Site
-
Elizabeth Vale, 호주
- Spruce Study Site
-
Melbourne, 호주
- Spruce Study Site
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, 호주, 6009
- Spruce Study Site
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 18세 이상의 남녀 피험자 포함
- CYP21A2의 유전적 돌연변이 및/또는 기록된 상승된 17-OHP에 근거한 21-하이드록실라제 결핍으로 인한 고전적인 CAH의 알려진 아동기 진단이 있고 현재 HC, HC 아세테이트, 프레드니손, 프레드니솔론, 메틸프레드니솔론(또는 앞서 언급한 GC의 조합으로 치료됨) )
- 안정적인 초생리학적 용량의 GC 대체 ≥15mg/일 및 HC 등가물에서 ≤60mg/일을 투여받았습니다.
- 염분 소모 형태의 CAH가 있는 피험자의 경우, 피험자는 스크리닝 전 ≥1개월 동안 안정한 용량의 미네랄로코르티코이드 대체 요법을 받았습니다.
제외 기준:
- 알려진 다른 형태의 고전적 CAH 진단을 받았거나 의심되는 경우(21 하이드록실라제 결핍으로 인한 것이 아님)
- 양측 부신 절제술 또는 뇌하수체 기능 저하증을 포함하는 병력이 있습니다.
- Tildacerfont, 그 부형제 또는 기타 CRF1 수용체 길항제에 대한 알레르기 또는 과민증 병력이 있는 경우
- CAH에 대한 GC 요법으로서 덱사메타손을 사용한 현재 치료. 대체 GC 요법(예: HC, 프레드니손 또는 프레드니솔론)으로 전환하여 스크리닝 전 ≥1개월 동안 GC 대체 용량이 안정적인 경우 덱사메타손 사전 치료가 허용됩니다.
- 부신 기능 부전의 임상 징후 또는 증상을 보여줍니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: Tildacerfont 그룹 1
Tildacerfont는 용량 수준 1에서 12주 동안 경구 정제를 통해 매일 투여되었습니다.
|
정제, 매일 투여
다른 이름들:
|
|
실험적: Tildacerfont 그룹 2
Tildacerfont는 용량 수준 2에서 12주 동안 경구 정제를 통해 매일 투여되었습니다.
|
정제, 매일 투여
다른 이름들:
|
|
실험적: Tildacerfont 그룹 3
Tildacerfont는 용량 수준 3에서 70주 동안 경구 정제를 통해 매일 투여되었습니다.
|
정제, 매일 투여
다른 이름들:
|
|
위약 비교기: 위약
위약은 12주 동안 경구 정제를 통해 매일 투여되었습니다.
|
정제, 매일 투여
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
12 주 동안 고전적인 선천성 부신 과형성 (CAH)을 가진 참가자에서 A4를 감소시키는 데 틸데 폰트의 효과를 평가하려면
기간: 기준선 및 12 주 치료 (18 주)
|
이중 맹검 위약 대조 처리에서 12 주 후 LOG A4에서 기준선으로부터의 변화에 대한 용량 반응 평가 (18 주)
|
기준선 및 12 주 치료 (18 주)
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
12 주 동안 클래식 CAH를 가진 참가자의 A4를 줄이는 데 틸데이커 폰트의 효과를 평가하려면
기간: 12 주
|
이중 맹검, 위약 대조 처리에서 12 주 후 델타 정리를 로그 스케일 분석 결과에 적용하여 결정된 A4의 기준선으로부터의 절대 변화 (18 주).
결과는 용량 대 위약의 평균 처리 효과를 보여줍니다.
음의 값은 기준선과 비교하여 절대 농도의 감소를 나타냅니다.
|
12 주
|
|
12 주 동안 클래식 CAH를 가진 참가자의 A4를 줄이는 데 틸데이커 폰트의 효과를 평가하려면
기간: 12 주
|
이중 맹검, 위약 대조 치료에서 12 주 후에 로그 척도에서 평가 된 바와 같이 A4의 기준선으로부터 변화.
결과는 용량 대 위약의 치료 효과의 평균 %를 보여준다.
음수 값은 기준선으로부터의 % 감소를 나타냅니다.
|
12 주
|
|
12 주 동안 클래식 CAH를 가진 참가자에서 17-OHP를 줄이는 데 틸데이커 폰트의 효과를 평가하려면
기간: 12 주
|
이중 맹검, 위약 대조 치료에서 12 주 후에 로그 척도에서 평가 된 바와 같이 17-OHP의 기준선으로부터 변화.
음수 값은 기준선으로부터의 % 감소를 나타냅니다.
|
12 주
|
|
12 주 동안 클래식 CAH를 가진 참가자에서 17-OHP를 줄이는 데 틸데이커 폰트의 효과를 평가하려면
기간: 12 주
|
이중 맹검, 위약 대조 치료에서 12 주 후 델타 정리를 로그 스케일 분석 결과에 적용하여 결정된 17-OHP에서 기준선으로부터의 절대 변화 (18 주).
결과는 용량 대 위약의 평균 처리 효과를 보여줍니다.
음의 값은 기준선과 비교하여 절대 농도의 감소를 나타냅니다.
|
12 주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Kyriakie Sarafoglou, M.D, Dept. of Pediatrics, Divisions of Endocrinology and Genetics & Metabolism, Univ. of Minnesota
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 8월 26일
기본 완료 (실제)
2024년 2월 9일
연구 완료 (실제)
2024년 5월 23일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 6월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 6월 30일
처음 게시됨 (실제)
2020년 7월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 7월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 6월 18일
마지막으로 확인됨
2025년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SPR001-203
- CAHmelia 203 (기타 식별자: Spruce Biosciences)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .