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Un Ph2b pour évaluer l'efficacité clinique et l'innocuité de Tildacerfont chez l'adulte CAH

4 janvier 2024 mis à jour par: Spruce Biosciences

Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et de dosage pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de SPR001 (Tildacerfont) chez des sujets adultes atteints d'hyperplasie congénitale classique des surrénales

Une enquête sur l'efficacité et l'innocuité d'un traitement allant jusqu'à 70 semaines avec Tildacerfont chez des sujets atteints d'HCS classique qui ont des biomarqueurs élevés au départ sur leur régime GC actuel. Période d'extension facultative du traitement en ouvert jusqu'à 240 semaines avec 200 mg de tildacerfont QD.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude qui testera l'efficacité et l'innocuité de Tildacerfont. Les 12 premières semaines seront une étude de dosage en double aveugle, contrôlée par placebo. Les 58 semaines suivantes évalueront la sécurité à long terme de Tildacerfont. Période d'extension facultative du traitement en ouvert jusqu'à 240 semaines avec 200 mg de tildacerfont QD.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

96

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Munich, Allemagne
        • Spruce Study Site
  • Australie
      • Brisbane, Australie
        • Spruce Study Site
      • Elizabeth Vale, Australie
        • Spruce Study Site
      • Melbourne, Australie
        • Spruce Study Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australie, 6009
        • Spruce Study Site
  • Brésil
      • Brasília, Brésil
        • Spruce Study Site
      • São Paulo, Brésil
        • Spruce Study Site
  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1H7W9
        • Spruce Study Site
      • Sherbrooke, Canada, J1H 5N4
        • Spruce Study Site
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada
        • Spruce Study Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • Spruce Study Site
  • Corée, République de
      • Seoul, Corée, République de
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  • Danemark
      • Aarhus, Danemark
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      • Copenhagen, Danemark
        • Spruce Study Site
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
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      • Madrid, Espagne
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      • Sevilla, Espagne
        • Spruce Study Site
      • Tarragona, Espagne
        • Spruce Study Site
  • Estonie
      • Tallinn, Estonie
        • Spruce Study Site
      • Tartu, Estonie
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  • Irlande
      • Dublin, Irlande
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      • Milan, Italie
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      • Rome, Italie
        • Spruce Study Site
      • Torino, Italie
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      • Riga, Lettonie
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      • Kaunas, Lituanie
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  • Pays-Bas
      • Nijmegen, Pays-Bas
        • Spruce Study Site
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      • Kraków, Pologne
        • Spruce Study Site
      • Warsaw, Pologne
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  • Roumanie
      • Bucharest, Roumanie
        • Spruce Study Site
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Spruce Study Site
  • Suisse
      • Saint Gallen, Suisse
        • Spruce Study Site
      • Zürich, Suisse
        • Spruce Study Site
  • Suède
      • Falun, Suède
        • Spruce Study Site
      • Stockholm, Suède
        • Spruce Study Site
  • Turquie
      • Istanbul, Turquie
        • Spruce Study Site
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • Spruce Study Site
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Spruce Study Site
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Spruce Clinical Site
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • Spruce Study Site
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, États-Unis, 80113
        • Spruce Study Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • Spruce Clinical Site
      • West Palm Beach, Florida, États-Unis, 33401
        • Spruce Study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Spruce Study Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Spruce Clinical Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Spruce Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
        • Spruce Clinical Site
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Spruce Study Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89148
        • Spruce Clinical Site
    • North Carolina
      • Hickory, North Carolina, États-Unis, 28601
        • Spruce Study Site
    • Ohio
      • Canton, Ohio, États-Unis, 44718
        • Spruce Study Site
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
        • Spruce Study Site
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Spruce Study Site
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • Spruce Study Site
    • Oregon
      • Bend, Oregon, États-Unis, 97702
        • Spruce Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Spruce Study Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Spruce Study Site
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, États-Unis, 02903
        • Spruce Study Site
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, États-Unis, 28203
        • Spruce Study Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38163
        • Spruce Clinical Site
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78731
        • Spruce Study Site
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75093
        • Spruce Study Site
      • Edinburg, Texas, États-Unis, 78539
        • Spruce Clinical Site
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Spruce Clinical Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Sujets masculins et féminins de plus de 18 ans inclus
  • A un diagnostic infantile connu de CAH classique en raison d'un déficit en 21-hydroxylase basé sur une mutation génétique dans le CYP21A2 et/ou un 17-OHP élevé documenté et actuellement traité avec HC, HC acétate, prednisone, prednisolone, méthylprednisolone (ou une combinaison des GC susmentionnés )
  • A reçu une dose supraphysiologique stable de remplacement de GC ≥ 15 mg/jour et ≤ 60 mg/jour en équivalents HC
  • Pour les sujets atteints de la forme de CAH avec perte de sel, le sujet a reçu une dose stable de remplacement minéralocorticoïde pendant ≥ 1 mois avant le dépistage

Critère d'exclusion:

  • A un diagnostic connu ou suspecté de toute autre forme connue de CAH classique (non due à un déficit en 21 hydroxylase)
  • A des antécédents qui comprennent une surrénalectomie bilatérale ou un hypopituitarisme
  • A des antécédents d'allergie ou d'hypersensibilité à Tildacerfont, à l'un de ses excipients ou à tout autre antagoniste des récepteurs CRF1
  • Traitement actuel avec dexaméthasone comme thérapie GC pour CAH. Un traitement antérieur par la dexaméthasone est autorisé tant que la transition vers un régime alternatif de GC (p. ex., HC, prednisone ou prednisolone) a entraîné une dose stable de remplacement de GC pendant ≥ 1 mois avant le dépistage.
  • Présente des signes cliniques ou des symptômes d'insuffisance surrénalienne

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Tildacerfont Groupe 1
Tildacerfont administré quotidiennement par comprimé oral pendant 12 semaines au niveau de dose 1
Médicament: Tildacerfont/Placebo
Comprimé, administré quotidiennement
Autres noms:
  • SPR001
Expérimental: Tildacerfont Groupe 2
Tildacerfont administré quotidiennement via un comprimé oral pendant 12 semaines au niveau de dose 2
Médicament: Tildacerfont/Placebo
Comprimé, administré quotidiennement
Autres noms:
  • SPR001
Expérimental: Tildacerfont Groupe 3
Tildacerfont administré quotidiennement via un comprimé oral pendant 70 semaines au niveau de dose 3
Médicament: Tildacerfont/Placebo
Comprimé, administré quotidiennement
Autres noms:
  • SPR001
Comparateur placebo: Placebo
Placebo administré quotidiennement par comprimé oral pendant 12 semaines.
Médicament: Tildacerfont/Placebo
Comprimé, administré quotidiennement
Autres noms:
  • SPR001

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de l'androstènedione
Délai: 12 semaines
Variation en pourcentage de l'androstènedione
12 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de sujets qui atteignent les niveaux de réduction A4
Délai: 12 semaines
Proportion de sujets qui atteignent A4 ≤ LSN
12 semaines
Proportion de sujets qui obtiennent une réduction du 17-OHP
Délai: 12 semaines
Proportion de sujets qui atteignent 17-OHP≤ 1200ng/dL
12 semaines
Efficacité dans la réduction des TART chez les sujets masculins CAH
Délai: 12 semaines
Changement du volume de la lésion de TAR(s) par rapport à la ligne de base
12 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Spruce Biosciences

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Kyriakie Sarafoglou, M.D, Dept. of Pediatrics, Divisions of Endocrinology and Genetics & Metabolism, Univ. of Minnesota

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 août 2020

Achèvement primaire (Estimé)

1 mars 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 novembre 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 juin 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 juin 2020

Première publication (Réel)

7 juillet 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

8 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SPR001-203
  • CAHmelia 203 (Autre identifiant: Spruce Biosciences)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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