Um Ph2b para avaliar a eficácia clínica e segurança de Tildacerfont em HAC adulto
18 de junho de 2025 atualizado por: Spruce Biosciences
Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de dose variada para avaliar a eficácia e a segurança de SPR001 (Tildacerfont) em indivíduos adultos com hiperplasia adrenal congênita clássica
Uma investigação da eficácia e segurança de até 70 semanas de tratamento com Tildacerfont em indivíduos com HAC clássica que têm biomarcadores elevados na linha de base em seu atual regime de GC.
Período de extensão do tratamento aberto opcional até 240 semanas com 200 mg de tildacerfont QD.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo que testará a eficácia e a segurança do Tildacerfont.
As primeiras 12 semanas serão um estudo duplo-cego, controlado por placebo, com variação de dose.
As 58 semanas seguintes irão avaliar a segurança a longo prazo de Tildacerfont.
Período de extensão do tratamento aberto opcional até 240 semanas com 200 mg de tildacerfont QD.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
96
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Munich, Alemanha
- Spruce Study Site
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Brisbane, Austrália
- Spruce Study Site
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Elizabeth Vale, Austrália
- Spruce Study Site
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Melbourne, Austrália
- Spruce Study Site
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
- Spruce Study Site
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Brasília, Brasil
- Spruce Study Site
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São Paulo, Brasil
- Spruce Study Site
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Ottawa, Canadá, K1H7W9
- Spruce Study Site
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Sherbrooke, Canadá, J1H 5N4
- Spruce Study Site
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Newfoundland and Labrador
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St. John's, Newfoundland and Labrador, Canadá
- Spruce Study Site
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Ontario
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London, Ontario, Canadá
- Spruce Study Site
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Aarhus, Dinamarca
- Spruce Study Site
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Copenhagen, Dinamarca
- Spruce Study Site
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Barcelona, Espanha
- Spruce Study Site
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Madrid, Espanha
- Spruce Study Site
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Sevilla, Espanha
- Spruce Study Site
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Tarragona, Espanha
- Spruce Study Site
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- Spruce Study Site
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Spruce Study Site
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Spruce Clinical Site
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- Spruce Study Site
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Colorado
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Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
- Spruce Study Site
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- Spruce Clinical Site
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West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33401
- Spruce Study Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Spruce Study Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Spruce Clinical Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Spruce Study Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
- Spruce Clinical Site
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Spruce Study Site
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89148
- Spruce Clinical Site
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North Carolina
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Hickory, North Carolina, Estados Unidos, 28601
- Spruce Study Site
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Ohio
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Canton, Ohio, Estados Unidos, 44718
- Spruce Study Site
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
- Spruce Study Site
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Spruce Study Site
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Spruce Study Site
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Oregon
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Bend, Oregon, Estados Unidos, 97702
- Spruce Clinical Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Spruce Study Site
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Spruce Study Site
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Rhode Island
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Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
- Spruce Study Site
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South Carolina
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Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 28203
- Spruce Study Site
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38163
- Spruce Clinical Site
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78731
- Spruce Study Site
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75093
- Spruce Study Site
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Edinburg, Texas, Estados Unidos, 78539
- Spruce Clinical Site
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Spruce Clinical Site
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Tallinn, Estônia
- Spruce Study Site
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Tartu, Estônia
- Spruce Study Site
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Nijmegen, Holanda
- Spruce Study Site
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Dublin, Irlanda
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Milan, Itália
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Napoli, Itália
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Rome, Itália
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Torino, Itália
- Spruce Study Site
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Riga, Letônia
- Spruce Study Site
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Kaunas, Lituânia
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Istanbul, Peru
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Kraków, Polônia
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Warsaw, Polônia
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Birmingham, Reino Unido
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Seoul, Republica da Coréia
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Bucharest, Romênia
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Falun, Suécia
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Stockholm, Suécia
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Saint Gallen, Suíça
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Zürich, Suíça
- Spruce Study Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Sujeitos masculinos e femininos maiores de 18 anos, inclusive
- Tem um diagnóstico infantil conhecido de HAC clássica devido à deficiência de 21-hidroxilase com base na mutação genética em CYP21A2 e/ou elevação documentada de 17-OHP e atualmente tratado com HC, acetato de HC, prednisona, prednisolona, metilprednisolona (ou uma combinação dos GCs mencionados acima )
- Esteve em uma dose suprafisiológica estável de reposição de GC ≥15 mg/dia e ≤60 mg/dia em equivalentes de HC
- Para indivíduos com a forma perdedora de sal de CAH, o indivíduo esteve em uma dose estável de reposição de mineralocorticoide por ≥1 mês antes da triagem
Critério de exclusão:
- Tem um diagnóstico conhecido ou suspeito de qualquer outra forma conhecida de HAC clássica (não devido à deficiência de 21 hidroxilase)
- Tem uma história que inclui adrenalectomia bilateral ou hipopituitarismo
- Tem histórico de alergia ou hipersensibilidade ao Tildacerfont, a qualquer um de seus excipientes ou a qualquer outro antagonista do receptor CRF1
- Tratamento atual com dexametasona como terapia GC para HAC. O tratamento prévio com dexametasona é permitido desde que a transição para um regime alternativo de GC (por exemplo, HC, prednisona ou prednisolona) tenha resultado em uma dose estável de substituição de GC por ≥1 mês antes da triagem.
- Mostra sinais ou sintomas clínicos de insuficiência adrenal
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Tildacerfont Grupo 1
Tildacerfont administrado diariamente via comprimido oral por 12 semanas no nível de dose 1
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Comprimido, administrado diariamente
Outros nomes:
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Experimental: Tildacerfont Grupo 2
Tildacerfont administrado diariamente via comprimido oral por 12 semanas no nível de dose 2
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Comprimido, administrado diariamente
Outros nomes:
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Experimental: Tildacerfont Grupo 3
Tildacerfont administrado diariamente via comprimido oral por 70 semanas no nível de dose 3
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Comprimido, administrado diariamente
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
Placebo administrado diariamente via comprimido oral por 12 semanas.
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Comprimido, administrado diariamente
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Para avaliar o efeito do tildacerfont na redução do A4 em participantes com hiperplasia adrenal congênita clássica (CAH) durante 12 semanas
Prazo: Linha de base e 12 semanas de tratamento (semana 18)
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Avaliação da resposta da dose para alteração da linha de base no log A4 após 12 semanas em tratamento controlado por placebo duplo-cego (semana 18)
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Linha de base e 12 semanas de tratamento (semana 18)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Para avaliar o efeito do Tildacerfont na redução do A4 em participantes com CAH clássico em 12 semanas
Prazo: 12 semanas
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Mudança absoluta da linha de base no A4, conforme determinado através da aplicação do teorema delta para os resultados da análise da escala de log após 12 semanas em tratamento duplo-cego e controlado por placebo (semana 18).
Os resultados mostram o efeito médio do tratamento da dose vs placebo.
Um valor negativo representa uma redução na concentração absoluta em comparação à linha de base.
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12 semanas
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Para avaliar o efeito do Tildacerfont na redução do A4 em participantes com CAH clássico em 12 semanas
Prazo: 12 semanas
|
Mudança da linha de base no A4, avaliada na escala de log após 12 semanas em tratamento duplo-cego, controlado por placebo (semana 18).
Os resultados mostram % média do efeito do tratamento da dose versus placebo.
Um valor negativo representa uma redução % da linha de base.
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12 semanas
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Para avaliar o efeito do Tildacerfont na redução de 17-OHP em participantes com CAH clássico em 12 semanas
Prazo: 12 semanas
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Mudança da linha de base em 17-OHP, avaliada na escala de toras após 12 semanas em tratamento duplo-cego, controlado por placebo (semana 18).
Um valor negativo representa uma redução % da linha de base.
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12 semanas
|
|
Para avaliar o efeito do Tildacerfont na redução de 17-OHP em participantes com CAH clássico em 12 semanas
Prazo: 12 semanas
|
Mudança absoluta da linha de base no 17-OHP, conforme determinado através da aplicação do teorema delta aos resultados da análise da escala de log após 12 semanas em tratamento duplo-cego e controlado por placebo (semana 18).
Os resultados mostram o efeito médio do tratamento da dose vs placebo.
Um valor negativo representa uma redução na concentração absoluta em comparação à linha de base.
|
12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Kyriakie Sarafoglou, M.D, Dept. of Pediatrics, Divisions of Endocrinology and Genetics & Metabolism, Univ. of Minnesota
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
26 de agosto de 2020
Conclusão Primária (Real)
9 de fevereiro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
23 de maio de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
25 de junho de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de junho de 2020
Primeira postagem (Real)
7 de julho de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
8 de julho de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de junho de 2025
Última verificação
1 de junho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças urogenitais
- Doenças do Sistema Endócrino
- Processos Patológicos
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Distúrbios Gonadais
- Anomalias congénitas
- Doenças da Glândula Adrenal
- Distúrbios do Desenvolvimento Sexual
- Anormalidades urogenitais
- Metabolismo de Esteroides, Erros Inatos
- Hiperplasia
- Hiperplasia Adrenal Congênita
- Síndrome Adrenogenital
- Hiperfunção Adrenocortical
Outros números de identificação do estudo
- SPR001-203
- CAHmelia 203 (Outro identificador: Spruce Biosciences)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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