成人 CAH における Tildacerfont の臨床的有効性と安全性を評価する Ph2b
2024年1月4日 更新者：Spruce Biosciences
古典的な先天性副腎過形成症の成人被験者におけるSPR001（Tildacerfont）の有効性と安全性を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照用量範囲研究
現在の GC レジメンのベースラインでバイオマーカーが上昇している古典的 CAH の被験者を対象とした、Tildacerfont による最大 70 週間の治療の有効性と安全性の調査。
オプションの非盲検治療延長期間は、200mg tildacerfont QD で最大 240 週間です。
調査の概要
詳細な説明
これは、Tildacerfont の有効性と安全性をテストする研究です。
最初の 12 週間は、二重盲検、プラセボ対照、用量範囲試験です。
次の 58 週間は、Tildacerfont の長期的な安全性を評価します。
オプションの非盲検治療延長期間は、200mg tildacerfont QD で最大 240 週間です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
96
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin、アイルランド
- Spruce Study Site
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
- Spruce Study Site
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Spruce Study Site
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Orange、California、アメリカ、92868
- Spruce Clinical Site
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- Spruce Study Site
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Colorado
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Englewood、Colorado、アメリカ、80113
- Spruce Study Site
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- Spruce Clinical Site
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West Palm Beach、Florida、アメリカ、33401
- Spruce Study Site
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Spruce Study Site
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Spruce Clinical Site
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Spruce Study Site
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55454
- Spruce Clinical Site
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Spruce Study Site
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ、89148
- Spruce Clinical Site
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North Carolina
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Hickory、North Carolina、アメリカ、28601
- Spruce Study Site
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Ohio
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Canton、Ohio、アメリカ、44718
- Spruce Study Site
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
- Spruce Study Site
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Spruce Study Site
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- Spruce Study Site
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Oregon
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Bend、Oregon、アメリカ、97702
- Spruce Clinical Site
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Spruce Study Site
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- Spruce Study Site
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Rhode Island
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Providence、Rhode Island、アメリカ、02903
- Spruce Study Site
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South Carolina
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Columbia、South Carolina、アメリカ、28203
- Spruce Study Site
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38163
- Spruce Clinical Site
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78731
- Spruce Study Site
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Dallas、Texas、アメリカ、75093
- Spruce Study Site
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Edinburg、Texas、アメリカ、78539
- Spruce Clinical Site
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Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Spruce Clinical Site
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Birmingham、イギリス
- Spruce Study Site
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Milan、イタリア
- Spruce Study Site
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Napoli、イタリア
- Spruce Study Site
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Rome、イタリア
- Spruce Study Site
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Torino、イタリア
- Spruce Study Site
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Tallinn、エストニア
- Spruce Study Site
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Tartu、エストニア
- Spruce Study Site
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Nijmegen、オランダ
- Spruce Study Site
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Brisbane、オーストラリア
- Spruce Study Site
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Elizabeth Vale、オーストラリア
- Spruce Study Site
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Melbourne、オーストラリア
- Spruce Study Site
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Western Australia
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Nedlands、Western Australia、オーストラリア、6009
- Spruce Study Site
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Ottawa、カナダ、K1H7W9
- Spruce Study Site
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Sherbrooke、カナダ、J1H 5N4
- Spruce Study Site
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Newfoundland and Labrador
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St. John's、Newfoundland and Labrador、カナダ
- Spruce Study Site
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Ontario
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London、Ontario、カナダ
- Spruce Study Site
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Saint Gallen、スイス
- Spruce Study Site
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Zürich、スイス
- Spruce Study Site
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Falun、スウェーデン
- Spruce Study Site
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Stockholm、スウェーデン
- Spruce Study Site
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Barcelona、スペイン
- Spruce Study Site
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Madrid、スペイン
- Spruce Study Site
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Sevilla、スペイン
- Spruce Study Site
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Tarragona、スペイン
- Spruce Study Site
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Aarhus、デンマーク
- Spruce Study Site
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Copenhagen、デンマーク
- Spruce Study Site
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Munich、ドイツ
- Spruce Study Site
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Brasília、ブラジル
- Spruce Study Site
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São Paulo、ブラジル
- Spruce Study Site
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Kraków、ポーランド
- Spruce Study Site
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Warsaw、ポーランド
- Spruce Study Site
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Riga、ラトビア
- Spruce Study Site
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Kaunas、リトアニア
- Spruce Study Site
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Bucharest、ルーマニア
- Spruce Study Site
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Istanbul、七面鳥
- Spruce Study Site
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Seoul、大韓民国
- Spruce Study Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18歳以上の男女被験者
- -CYP21A2の遺伝子変異に基づく21-ヒドロキシラーゼ欠損症による古典的CAHの既知の小児期診断および/または文書化された17-OHPの上昇があり、現在HC、HCアセテート、プレドニゾン、プレドニゾロン、メチルプレドニゾロン（または前述のGCの組み合わせ）で治療されています)
- -安定した超生理学的用量のGC置換を行っている ≥15 mg /日およびHC当量で≤60 mg /日
- -塩分喪失型のCAHの被験者の場合、被験者はスクリーニング前の1か月以上にわたって安定した用量のミネラルコルチコイド補充を受けています
除外基準:
- -他の既知の型の古典的CAHの診断が既知または疑われる（21ヒドロキシラーゼ欠乏によるものではない）
- -両側副腎摘出術または下垂体機能低下症を含む病歴がある
- -Tildacerfont、その賦形剤、またはその他のCRF1受容体拮抗薬に対するアレルギーまたは過敏症の病歴がある
- -CAHのGC療法としてデキサメタゾンによる現在の治療。 デキサメタゾンによる前治療は、代替 GC レジメン（例、HC、プレドニゾン、またはプレドニゾロン）への移行により、スクリーニング前の 1 か月以上にわたって GC 置換の安定した用量が得られた場合に限り許可されます。
- 副腎不全の臨床徴候または症状を示す
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：Tildacerfont グループ 1
Tildacerfont を経口錠剤で 12 週間、用量レベル 1 で毎日投与
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錠剤、毎日投与
他の名前：
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実験的：Tildacerfont グループ 2
Tildacerfont を経口錠剤で 12 週間、用量レベル 2 で毎日投与
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錠剤、毎日投与
他の名前：
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実験的：Tildacerfont グループ 3
Tildacerfont を経口錠剤で 70 週間、用量レベル 3 で毎日投与
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錠剤、毎日投与
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボを経口錠剤で 12 週間毎日投与。
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錠剤、毎日投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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アンドロステンジオンの変化
時間枠：12週間
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アンドロステンジオンの変化率
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12週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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A4レベルの低下を達成した被験者の割合
時間枠：12週間
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A4≦ULNを達成した被験者の割合
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12週間
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17-OHPの減少を達成した被験者の割合
時間枠：12週間
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17-OHP≦1200ng/dLを達成した被験者の割合
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12週間
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男性の CAH 被験者における TART の低減効果
時間枠：12週間
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ベースラインからのTARTの病変体積の変化
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12週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Kyriakie Sarafoglou, M.D、Dept. of Pediatrics, Divisions of Endocrinology and Genetics & Metabolism, Univ. of Minnesota
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年8月26日
一次修了 (推定)
2024年3月1日
研究の完了 (推定)
2029年11月1日
試験登録日
最初に提出
2020年6月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年6月30日
最初の投稿 (実際)
2020年7月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年1月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年1月4日
最終確認日
2024年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SPR001-203
- CAHmelia 203 (その他の識別子：Spruce Biosciences)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
Tildacerfont/プラセボの臨床試験
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Palacky University完了
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Spruce Biosciences積極的、募集していない先天性副腎過形成アメリカ, オーストラリア, ブラジル, エストニア, ドイツ, 大韓民国, ラトビア, リトアニア, ポーランド, ルーマニア, スペイン, スウェーデン, 七面鳥, カナダ, イタリア, イギリス
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Advice Pharma Group srl積極的、募集していない肥満 | 栄養障害 | 体重 | 減量 | 食生活 | 太りすぎと肥満 | 健康行動 | ダイエット、健康 | ダイエット習慣 | ライフスタイル | 栄養、健康 | 行動障害イタリア
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Universidade Federal do ParaConselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico完了
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University Hospital, Strasbourg, France積極的、募集していない