Ph2b Tildacerfontin kliinisen tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuisten CAH:ssa
keskiviikko 18. kesäkuuta 2025 päivittänyt: Spruce Biosciences
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, annosvaihtelututkimus SPR001:n (Tildacerfont) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuisilla koehenkilöillä, joilla on klassinen synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia
Tutkimus jopa 70 viikon Tildacerfont-hoidon tehokkuudesta ja turvallisuudesta potilailla, joilla on klassinen CAH, joilla on kohonneet biomarkkerit lähtötilanteessa nykyisessä GC-ohjelmassaan.
Valinnainen avoimen hoidon jatkoaika jopa 240 viikkoon 200 mg tildacerfont QD:llä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on tutkimus, jossa testataan Tildacerfontin tehoa ja turvallisuutta.
Ensimmäiset 12 viikkoa ovat kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, annosvaihtelututkimus.
Seuraavat 58 viikkoa arvioivat Tildacerfontin pitkän aikavälin turvallisuutta.
Valinnainen avoimen hoidon jatkoaika jopa 240 viikkoon 200 mg tildacerfont QD:llä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
96
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Nijmegen, Alankomaat
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Brisbane, Australia
- Spruce Study Site
-
Elizabeth Vale, Australia
- Spruce Study Site
-
Melbourne, Australia
- Spruce Study Site
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Brasília, Brasilia
- Spruce Study Site
-
São Paulo, Brasilia
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Spruce Study Site
-
Madrid, Espanja
- Spruce Study Site
-
Sevilla, Espanja
- Spruce Study Site
-
Tarragona, Espanja
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Milan, Italia
- Spruce Study Site
-
Napoli, Italia
- Spruce Study Site
-
Rome, Italia
- Spruce Study Site
-
Torino, Italia
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Ottawa, Kanada, K1H7W9
- Spruce Study Site
-
Sherbrooke, Kanada, J1H 5N4
- Spruce Study Site
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada
- Spruce Study Site
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korean tasavalta
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Riga, Latvia
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Kaunas, Liettua
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Kraków, Puola
- Spruce Study Site
-
Warsaw, Puola
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Bucharest, Romania
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Falun, Ruotsi
- Spruce Study Site
-
Stockholm, Ruotsi
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Munich, Saksa
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Saint Gallen, Sveitsi
- Spruce Study Site
-
Zürich, Sveitsi
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Aarhus, Tanska
- Spruce Study Site
-
Copenhagen, Tanska
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Istanbul, Turkki
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Tallinn, Viro
- Spruce Study Site
-
Tartu, Viro
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Spruce Study Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- Spruce Study Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Spruce Study Site
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Spruce Clinical Site
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- Spruce Study Site
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Yhdysvallat, 80113
- Spruce Study Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- Spruce Clinical Site
-
West Palm Beach, Florida, Yhdysvallat, 33401
- Spruce Study Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Spruce Study Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Spruce Clinical Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Spruce Study Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
- Spruce Clinical Site
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Spruce Study Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89148
- Spruce Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Hickory, North Carolina, Yhdysvallat, 28601
- Spruce Study Site
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Yhdysvallat, 44718
- Spruce Study Site
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
- Spruce Study Site
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Spruce Study Site
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- Spruce Study Site
-
-
Oregon
-
Bend, Oregon, Yhdysvallat, 97702
- Spruce Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Spruce Study Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Spruce Study Site
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02903
- Spruce Study Site
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 28203
- Spruce Study Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38163
- Spruce Clinical Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78731
- Spruce Study Site
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75093
- Spruce Study Site
-
Edinburg, Texas, Yhdysvallat, 78539
- Spruce Clinical Site
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Spruce Clinical Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Yli 18-vuotiaat miehet ja naiset mukaan lukien
- Hänellä on tiedossa lapsuudessa diagnosoitu klassinen CAH, joka johtuu 21-hydroksylaasipuutteesta, joka perustuu CYP21A2:n geneettiseen mutaatioon ja/tai dokumentoituun kohonneeseen 17-OHP-arvoon ja on tällä hetkellä hoidettu HC:llä, HC-asetaatilla, prednisonilla, prednisolonilla, metyyliprednisolonilla (tai edellä mainittujen GC:iden yhdistelmällä) )
- on ollut vakaalla suprafysiologisella GC-korvausannoksella ≥15 mg/vrk ja ≤60 mg/vrk HC-ekvivalentteina
- Koehenkilöillä, joilla on suolaa hukkaava CAH-muoto, koehenkilö on ollut vakaalla annoksella mineralokortikoidikorvaushoitoa vähintään 1 kuukauden ajan ennen seulontaa
Poissulkemiskriteerit:
- Hänellä on tunnettu tai epäilty diagnoosi jostain muusta klassisen CAH:n muodosta (ei johdu 21-hydroksylaasin puutteesta)
- Hänellä on ollut kahdenvälinen lisämunuaisen poisto tai hypopituitarismi
- on aiemmin ollut allergia tai yliherkkyys Tildacerfontille, jollekin sen apuaineelle tai jollekin muulle CRF1-reseptorin salpaajalle
- Nykyinen deksametasonihoito CAH:n GC-hoitona. Aiempi hoito deksametasonilla on sallittua niin kauan kuin siirtyminen vaihtoehtoiseen GC-hoitoon (esim. HC, prednisoni tai prednisoloni) on johtanut vakaaseen GC-korvausannokseen ≥ 1 kuukauden ajan ennen seulontaa.
- Näyttää lisämunuaisten vajaatoiminnan kliinisiä merkkejä tai oireita
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Tildacerfont Ryhmä 1
Tildacerfontia annetaan päivittäin suun kautta otettavana tablettina 12 viikon ajan annostasolla 1
|
Tabletti, päivittäin
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Tildacerfont ryhmä 2
Tildacerfontia annetaan päivittäin suun kautta otettavana tablettina 12 viikon ajan annostasolla 2
|
Tabletti, päivittäin
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Tildacerfont Ryhmä 3
Tildacerfontia annetaan päivittäin suun kautta otettavina tabletteina 70 viikon ajan annostasolla 3
|
Tabletti, päivittäin
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Plaseboa annetaan päivittäin suun kautta otettavina tabletteina 12 viikon ajan.
|
Tabletti, päivittäin
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
TildacerFontin vaikutuksen arvioimiseksi A4: n vähentämisessä osallistujilla, joilla on klassinen synnynnäinen lisämunuainen hyperplasia (CAH) 12 viikon ajan
Aikaikkuna: Perustaso ja 12 viikkoa (viikko 18)
|
Annosvasteen arviointi muutokselle lähtötasosta log A4: ssä 12 viikon kuluttua kaksoissokkoutetusta lumelääkekontrolloidusta hoidosta (viikko 18)
|
Perustaso ja 12 viikkoa (viikko 18)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioida TildacerFontin vaikutusta vähentämään A4: tä osallistujiin, joilla on klassinen CAH 12 viikon ajan
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Absoluuttinen muutos lähtötasosta A4: stä määritettynä Delta-lauseen avulla log-asteikon analyysin tuloksiin 12 viikon kuluttua kaksoissokkoutetussa, lumelääkekontrolloidussa hoidossa (viikko 18).
Tulokset osoittavat annoksen keskimääräisen hoidon vaikutuksen lumelääkkeen.
Negatiivinen arvo edustaa absoluuttisen konsentraation vähenemistä lähtötasoon verrattuna.
|
12 viikkoa
|
|
Arvioida TildacerFontin vaikutusta vähentämään A4: tä osallistujiin, joilla on klassinen CAH 12 viikon ajan
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Muutos lähtötasosta A4: ssä, kuten log-asteikolla arvioidaan 12 viikon kuluttua kaksoissokkoutetusta, lumelääkekontrolloidusta hoidosta (viikko 18).
Tulokset osoittavat keskimääräisen % annoksen ja lumelääkkeen hoidon vaikutuksesta.
Negatiivinen arvo edustaa prosentuaalista vähennystä lähtötasosta.
|
12 viikkoa
|
|
Arvioida TildacerFontin vaikutusta vähentämään 17-OHP: tä osallistujilla, joilla on klassinen CAH, yli 12 viikon ajan
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Muutos lähtötasosta 17 OHP: ssä, kuten arvioidaan log-asteikolla 12 viikon kuluttua kaksoissokkoutetussa, lumelääkekontrolloidussa hoidossa (viikko 18).
Negatiivinen arvo edustaa prosentuaalista vähennystä lähtötasosta.
|
12 viikkoa
|
|
Arvioida TildacerFontin vaikutusta vähentämään 17-OHP: tä osallistujilla, joilla on klassinen CAH, yli 12 viikon ajan
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Absoluuttinen muutos lähtötasosta 17 OHP: ssä määritettynä Delta-lauseen avulla log-asteikon analyysituloksiin 12 viikon kuluttua kaksoissokkoutetussa, lumelääkekontrolloidussa hoidossa (viikko 18).
Tulokset osoittavat annoksen keskimääräisen hoidon vaikutuksen lumelääkkeen.
Negatiivinen arvo edustaa absoluuttisen konsentraation vähenemistä lähtötasoon verrattuna.
|
12 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Kyriakie Sarafoglou, M.D, Dept. of Pediatrics, Divisions of Endocrinology and Genetics & Metabolism, Univ. of Minnesota
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 26. elokuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 9. helmikuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 23. toukokuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 25. kesäkuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 30. kesäkuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 7. heinäkuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Tiistai 8. heinäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 18. kesäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urogenitaaliset sairaudet
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Patologiset prosessit
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Sukurauhasten häiriöt
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Lisämunuaisten sairaudet
- Seksuaalisen kehityksen häiriöt
- Urogenitaaliset poikkeavuudet
- Steroidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Hyperplasia
- Lisämunuaisen hyperplasia, synnynnäinen
- Adrenogenitaalinen oireyhtymä
- Lisämunuaiskuoren hyperfunktio
Muut tutkimustunnusnumerot
- SPR001-203
- CAHmelia 203 (Muu tunniste: Spruce Biosciences)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .