Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Ein Ph2b zur Bewertung der klinischen Wirksamkeit und Sicherheit von Tildacerfont bei CAH bei Erwachsenen

18. Juni 2025 aktualisiert von: Spruce Biosciences

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Dosisfindungsstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von SPR001 (Tildacerfont) bei Erwachsenen mit klassischer angeborener Nebennierenhyperplasie

Eine Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit einer bis zu 70-wöchigen Behandlung mit Tildacerfont bei Patienten mit klassischer CAH, die zu Studienbeginn unter ihrem aktuellen GC-Regime erhöhte Biomarker aufweisen. Optionale Open-Label-Verlängerung der Behandlung bis zu 240 Wochen mit 200 mg Tildacerfont QD.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Studie, die die Wirksamkeit und Sicherheit von Tildacerfont testen wird. Die ersten 12 Wochen werden eine doppelblinde, placebokontrollierte Dosisfindungsstudie sein. In den folgenden 58 Wochen wird die Langzeitsicherheit von Tildacerfont bewertet. Optionale Open-Label-Verlängerung der Behandlung bis zu 240 Wochen mit 200 mg Tildacerfont QD.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

96

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Brisbane, Australien
        • Spruce Study Site
      • Elizabeth Vale, Australien
        • Spruce Study Site
      • Melbourne, Australien
        • Spruce Study Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Spruce Study Site
  • Brasilien
      • Brasília, Brasilien
        • Spruce Study Site
      • São Paulo, Brasilien
        • Spruce Study Site
  • Deutschland
      • Munich, Deutschland
        • Spruce Study Site
  • Dänemark
      • Aarhus, Dänemark
        • Spruce Study Site
      • Copenhagen, Dänemark
        • Spruce Study Site
  • Estland
      • Tallinn, Estland
        • Spruce Study Site
      • Tartu, Estland
        • Spruce Study Site
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Spruce Study Site
  • Italien
      • Milan, Italien
        • Spruce Study Site
      • Napoli, Italien
        • Spruce Study Site
      • Rome, Italien
        • Spruce Study Site
      • Torino, Italien
        • Spruce Study Site
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada, K1H7W9
        • Spruce Study Site
      • Sherbrooke, Kanada, J1H 5N4
        • Spruce Study Site
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada
        • Spruce Study Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
        • Spruce Study Site
  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von
        • Spruce Study Site
  • Lettland
      • Riga, Lettland
        • Spruce Study Site
  • Litauen
      • Kaunas, Litauen
        • Spruce Study Site
  • Niederlande
      • Nijmegen, Niederlande
        • Spruce Study Site
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Spruce Study Site
      • Warsaw, Polen
        • Spruce Study Site
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien
        • Spruce Study Site
  • Schweden
      • Falun, Schweden
        • Spruce Study Site
      • Stockholm, Schweden
        • Spruce Study Site
  • Schweiz
      • Saint Gallen, Schweiz
        • Spruce Study Site
      • Zürich, Schweiz
        • Spruce Study Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Spruce Study Site
      • Madrid, Spanien
        • Spruce Study Site
      • Sevilla, Spanien
        • Spruce Study Site
      • Tarragona, Spanien
        • Spruce Study Site
  • Truthahn
      • Istanbul, Truthahn
        • Spruce Study Site
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • Spruce Study Site
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Spruce Study Site
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Spruce Clinical Site
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Spruce Study Site
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Vereinigte Staaten, 80113
        • Spruce Study Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • Spruce Clinical Site
      • West Palm Beach, Florida, Vereinigte Staaten, 33401
        • Spruce Study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Spruce Study Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Spruce Clinical Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Spruce Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55454
        • Spruce Clinical Site
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Spruce Study Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89148
        • Spruce Clinical Site
    • North Carolina
      • Hickory, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28601
        • Spruce Study Site
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Vereinigte Staaten, 44718
        • Spruce Study Site
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
        • Spruce Study Site
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Spruce Study Site
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Spruce Study Site
    • Oregon
      • Bend, Oregon, Vereinigte Staaten, 97702
        • Spruce Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Spruce Study Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Spruce Study Site
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Vereinigte Staaten, 02903
        • Spruce Study Site
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Vereinigte Staaten, 28203
        • Spruce Study Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38163
        • Spruce Clinical Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78731
        • Spruce Study Site
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75093
        • Spruce Study Site
      • Edinburg, Texas, Vereinigte Staaten, 78539
        • Spruce Clinical Site
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Spruce Clinical Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Spruce Study Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Probanden über 18 Jahre einschließlich
  • Hat eine bekannte Kindheitsdiagnose einer klassischen CAH aufgrund eines 21-Hydroxylase-Mangels basierend auf einer genetischen Mutation in CYP21A2 und/oder einem dokumentierten erhöhten 17-OHP und wird derzeit mit HC, HC-Acetat, Prednison, Prednisolon, Methylprednisolon (oder einer Kombination der oben genannten GCs) behandelt )
  • Hat eine stabile supraphysiologische Dosis von GC-Ersatz ≥ 15 mg / Tag und ≤ 60 mg / Tag in HC-Äquivalenten erhalten
  • Bei Probanden mit der salzverschwendenden Form von CAH war der Proband vor dem Screening ≥ 1 Monat lang auf einer stabilen Dosis eines Mineralokortikoid-Ersatzes

Ausschlusskriterien:

  • Hat eine bekannte oder vermutete Diagnose einer anderen bekannten Form der klassischen CAH (nicht aufgrund eines 21-Hydroxylase-Mangels)
  • Hat eine Vorgeschichte, die bilaterale Adrenalektomie oder Hypopituitarismus umfasst
  • Hat eine Vorgeschichte von Allergie oder Überempfindlichkeit gegen Tildacerfont, einen seiner Hilfsstoffe oder einen anderen CRF1-Rezeptorantagonisten
  • Aktuelle Behandlung mit Dexamethason als GC-Therapie für CAH. Eine vorherige Behandlung mit Dexamethason ist zulässig, solange der Übergang zu einem alternativen GC-Regime (z. B. HC, Prednison oder Prednisolon) zu einer stabilen Dosis des GC-Ersatzes für ≥ 1 Monat vor dem Screening geführt hat.
  • Zeigt klinische Anzeichen oder Symptome einer Nebenniereninsuffizienz

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Tildacerfont Gruppe 1
Tildacerfont wird täglich über 12 Wochen in Dosisstufe 1 als Tablette zum Einnehmen verabreicht
Arzneimittel: Tildacerfont/Placebo
Tablette, täglich verabreicht
Andere Namen:
  • SPR001
Experimental: Tildacerfont Gruppe 2
Tildacerfont wird täglich über 12 Wochen in Dosisstufe 2 als Tablette zum Einnehmen verabreicht
Arzneimittel: Tildacerfont/Placebo
Tablette, täglich verabreicht
Andere Namen:
  • SPR001
Experimental: Tildacerfont-Gruppe 3
Tildacerfont wird täglich über 70 Wochen in Dosisstufe 3 als Tablette zum Einnehmen verabreicht
Arzneimittel: Tildacerfont/Placebo
Tablette, täglich verabreicht
Andere Namen:
  • SPR001
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo, das 12 Wochen lang täglich über eine Tablette zum Einnehmen verabreicht wird.
Arzneimittel: Tildacerfont/Placebo
Tablette, täglich verabreicht
Andere Namen:
  • SPR001

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Auswirkung von Tildacerfont bei der Reduzierung der A4 bei Teilnehmern mit klassischen angeborenen Nebennierenhyperplasie (CAH) über 12 Wochen
Zeitfenster: Grundlinie und 12 Wochen der Behandlung (Woche 18)
Bewertung der Dosisreaktion für die Änderung des Ausgangsliniens in Log A4 nach 12 Wochen bei doppelblindem Placebokontrollerbehandlung (Woche 18)
Grundlinie und 12 Wochen der Behandlung (Woche 18)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Auswirkung von Tildacerfont bei der Reduzierung der A4 bei Teilnehmern mit klassischer CAH über 12 Wochen
Zeitfenster: 12 Wochen
Absolute Änderung von der Basis in A4, wie durch Anwendung des Delta-Theorems auf die Log-Skala-Analyseergebnisse nach 12 Wochen auf doppelblinde, placebokontrollierte Behandlung (Woche 18) ermittelt. Die Ergebnisse zeigen den mittleren Behandlungseffekt von Dosis gegen Placebo. Ein negativer Wert stellt eine Verringerung der absoluten Konzentration im Vergleich zum Ausgangswert dar.
12 Wochen
Bewertung der Auswirkung von Tildacerfont bei der Reduzierung der A4 bei Teilnehmern mit klassischer CAH über 12 Wochen
Zeitfenster: 12 Wochen
Wechseln Sie von der Ausgangswert in A4, wie auf der Log-Skala nach 12 Wochen auf doppelblindem, placebokontrolliertem Behandlung (Woche 18) bewertet. Die Ergebnisse zeigen den mittleren % des Behandlungseffekts von Dosis gegen Placebo. Ein negativer Wert stellt eine % -Reduktion gegenüber dem Ausgangswert dar.
12 Wochen
Bewertung der Wirkung von Tildacerfont bei der Reduzierung von 17-OHP bei Teilnehmern mit klassischer CAH über 12 Wochen
Zeitfenster: 12 Wochen
Wechseln Sie von der Ausgangswert in 17-OHP, wie auf der Log-Skala nach 12 Wochen auf doppelblindem, placebokontrolliertem Behandlung (Woche 18) bewertet. Ein negativer Wert stellt eine % -Reduktion gegenüber dem Ausgangswert dar.
12 Wochen
Bewertung der Wirkung von Tildacerfont bei der Reduzierung von 17-OHP bei Teilnehmern mit klassischer CAH über 12 Wochen
Zeitfenster: 12 Wochen
Absolute Änderung von der Basislinie in 17-OHP, wie durch Anwendung des Delta-Theorems auf die Log-Skala-Analyseergebnisse nach 12 Wochen auf doppelblinde, placebokontrollierte Behandlung (Woche 18) ermittelt. Die Ergebnisse zeigen den mittleren Behandlungseffekt von Dosis gegen Placebo. Ein negativer Wert stellt eine Verringerung der absoluten Konzentration im Vergleich zum Ausgangswert dar.
12 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Spruce Biosciences

Ermittler

  • Hauptermittler: Kyriakie Sarafoglou, M.D, Dept. of Pediatrics, Divisions of Endocrinology and Genetics & Metabolism, Univ. of Minnesota

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. August 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

9. Februar 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

23. Mai 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Juni 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Juni 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. Juli 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

8. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Juni 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SPR001-203
  • CAHmelia 203 (Andere Kennung: Spruce Biosciences)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Angeborene Nebennierenhyperplasie

Klinische Studien zur Tildacerfont/Placebo

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Norway

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren