Ph2b do oceny skuteczności klinicznej i bezpieczeństwa Tildacerfont w CAH u dorosłych
18 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Spruce Biosciences
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie z różnymi dawkami w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa SPR001 (Tildacerfont) u dorosłych pacjentów z klasycznym wrodzonym przerostem nadnerczy
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa trwającego do 70 tygodni leczenia preparatem Tildacerfont u osób z klasycznym CAH, u których w punkcie wyjściowym przy obecnym schemacie GKS miały podwyższone biomarkery.
Opcjonalny okres przedłużenia leczenia metodą otwartej próby do 240 tygodni z zastosowaniem dawki 200 mg tildacerfont QD.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to badanie, które przetestuje skuteczność i bezpieczeństwo Tildacerfont.
Pierwsze 12 tygodni będzie podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo badaniem z różnymi dawkami.
W ciągu następnych 58 tygodni zostanie ocenione długoterminowe bezpieczeństwo Tildacerfont.
Opcjonalny okres przedłużenia leczenia metodą otwartej próby do 240 tygodni z zastosowaniem dawki 200 mg tildacerfont QD.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
96
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Brisbane, Australia
- Spruce Study Site
-
Elizabeth Vale, Australia
- Spruce Study Site
-
Melbourne, Australia
- Spruce Study Site
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Brasília, Brazylia
- Spruce Study Site
-
São Paulo, Brazylia
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Aarhus, Dania
- Spruce Study Site
-
Copenhagen, Dania
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Tallinn, Estonia
- Spruce Study Site
-
Tartu, Estonia
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania
- Spruce Study Site
-
Madrid, Hiszpania
- Spruce Study Site
-
Sevilla, Hiszpania
- Spruce Study Site
-
Tarragona, Hiszpania
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Nijmegen, Holandia
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Istanbul, Indyk
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Dublin, Irlandia
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Ottawa, Kanada, K1H7W9
- Spruce Study Site
-
Sherbrooke, Kanada, J1H 5N4
- Spruce Study Site
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada
- Spruce Study Site
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Kaunas, Litwa
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Munich, Niemcy
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Kraków, Polska
- Spruce Study Site
-
Warsaw, Polska
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Seoul, Republika Korei
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumunia
- Spruce Study Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
- Spruce Study Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Spruce Study Site
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Spruce Clinical Site
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- Spruce Study Site
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Stany Zjednoczone, 80113
- Spruce Study Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
- Spruce Clinical Site
-
West Palm Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 33401
- Spruce Study Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Spruce Study Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Spruce Clinical Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Spruce Study Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
- Spruce Clinical Site
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Spruce Study Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89148
- Spruce Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Hickory, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28601
- Spruce Study Site
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Stany Zjednoczone, 44718
- Spruce Study Site
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
- Spruce Study Site
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Spruce Study Site
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- Spruce Study Site
-
-
Oregon
-
Bend, Oregon, Stany Zjednoczone, 97702
- Spruce Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Spruce Study Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
- Spruce Study Site
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02903
- Spruce Study Site
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
- Spruce Study Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38163
- Spruce Clinical Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78731
- Spruce Study Site
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75093
- Spruce Study Site
-
Edinburg, Texas, Stany Zjednoczone, 78539
- Spruce Clinical Site
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
- Spruce Clinical Site
-
-
-
-
-
Saint Gallen, Szwajcaria
- Spruce Study Site
-
Zürich, Szwajcaria
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Falun, Szwecja
- Spruce Study Site
-
Stockholm, Szwecja
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Milan, Włochy
- Spruce Study Site
-
Napoli, Włochy
- Spruce Study Site
-
Rome, Włochy
- Spruce Study Site
-
Torino, Włochy
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Riga, Łotwa
- Spruce Study Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni i kobiety powyżej 18 roku życia włącznie
- Ma znane rozpoznanie w dzieciństwie klasycznego CAH spowodowanego niedoborem 21-hydroksylazy w oparciu o mutację genetyczną w CYP21A2 i/lub udokumentowany podwyższony poziom 17-OHP i obecnie jest leczony HC, octanem HC, prednizonem, prednizolonem, metyloprednizolonem (lub kombinacją wyżej wymienionych GC )
- Otrzymywał stabilną ponadfizjologiczną dawkę zastępczego GKS ≥15 mg/dobę i ≤60 mg/dobę w ekwiwalentach HC
- W przypadku pacjentów z postacią CAH powodującą utratę soli, pacjent otrzymywał stabilną dawkę substytucyjnego mineralokortykoidu przez ≥1 miesiąc przed badaniem przesiewowym
Kryteria wyłączenia:
- Ma znane lub podejrzewane rozpoznanie jakiejkolwiek innej znanej postaci klasycznego CAH (niez powodu niedoboru 21-hydroksylazy)
- Ma historię, która obejmuje obustronną adrenalektomię lub niedoczynność przysadki
- Ma historię alergii lub nadwrażliwości na Tildacerfont, którąkolwiek z jego substancji pomocniczych lub jakiegokolwiek innego antagonistę receptora CRF1
- Aktualne leczenie deksametazonem jako terapia GC w CAH. Dozwolone jest wcześniejsze leczenie deksametazonem, o ile zmiana na alternatywny schemat GKS (np. HC, prednizon lub prednizolon) doprowadziła do uzyskania stabilnej dawki zastępczej GKS przez ≥1 miesiąc przed badaniem przesiewowym.
- Wykazuje kliniczne oznaki lub objawy niewydolności kory nadnerczy
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Grupa Tildacerfont 1
Tildacerfont podawany codziennie w postaci tabletki doustnej przez 12 tygodni na poziomie dawki 1
|
Tabletka, podawana codziennie
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Grupa Tildacerfont 2
Tildacerfont podawany codziennie w postaci tabletki doustnej przez 12 tygodni na poziomie dawki 2
|
Tabletka, podawana codziennie
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Grupa Tildacerfont 3
Tildacerfont podawany codziennie w postaci tabletki doustnej przez 70 tygodni na poziomie dawki 3
|
Tabletka, podawana codziennie
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Placebo podawane codziennie w postaci tabletki doustnej przez 12 tygodni.
|
Tabletka, podawana codziennie
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Aby ocenić wpływ Tildacerfont na zmniejszenie A4 u uczestników z klasycznym wrodzonym rozrostem nadnerczy (CAH) w ciągu 12 tygodni
Ramy czasowe: Linia wyjściowa i 12 tygodni leczenia (tydzień 18)
|
Ocena odpowiedzi dawki na zmianę od wartości wyjściowej w log A4 po 12 tygodniach na podwójnie zaślepionym leczeniu placebo (tydzień 18)
|
Linia wyjściowa i 12 tygodni leczenia (tydzień 18)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Aby ocenić wpływ Tildacefont na zmniejszenie A4 u uczestników z klasycznym CAH w ciągu 12 tygodni
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej w A4, określona poprzez zastosowanie twierdzenia Delta do wyników analizy skali logarytmicznej po 12 tygodniach na podwójnie ślepy, kontrolowane placebo leczenie (tydzień 18).
Wyniki pokazują średni efekt leczenia dawki vs placebo.
Wartość ujemna stanowi zmniejszenie bezwzględnego stężenia w porównaniu do wartości wyjściowej.
|
12 tygodni
|
|
Aby ocenić wpływ Tildacefont na zmniejszenie A4 u uczestników z klasycznym CAH w ciągu 12 tygodni
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Zmiana od wartości wyjściowej w A4, jak oceniono w skali logarytmicznej po 12 tygodniach na podwójnie ślepej ślepej, kontrolowanym placebo leczeniu (tydzień 18).
Wyniki pokazują średni % działań leczenia dawki vs placebo.
Wartość ujemna stanowi % redukcję w stosunku do wartości wyjściowej.
|
12 tygodni
|
|
Aby ocenić wpływ Tildacefont na zmniejszenie 17-OHP u uczestników z klasycznym CAH w ciągu 12 tygodni
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Zmiana od wartości wyjściowej w 17-OHP, jak oceniono w skali logarytmicznej po 12 tygodniach na podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo leczeniu (tydzień 18).
Wartość ujemna stanowi % redukcję w stosunku do wartości wyjściowej.
|
12 tygodni
|
|
Aby ocenić wpływ Tildacefont na zmniejszenie 17-OHP u uczestników z klasycznym CAH w ciągu 12 tygodni
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej w 17-OHP określona poprzez zastosowanie twierdzenia Delta do wyników analizy skali logarytmicznej po 12 tygodniach na podwójnie ślepy, kontrolowanym placebo leczenie (tydzień 18).
Wyniki pokazują średni efekt leczenia dawki vs placebo.
Wartość ujemna stanowi zmniejszenie bezwzględnego stężenia w porównaniu do wartości wyjściowej.
|
12 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Kyriakie Sarafoglou, M.D, Dept. of Pediatrics, Divisions of Endocrinology and Genetics & Metabolism, Univ. of Minnesota
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
26 sierpnia 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
9 lutego 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
23 maja 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
25 czerwca 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
30 czerwca 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
7 lipca 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
8 lipca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
18 czerwca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu moczowo-płciowego
- Choroby układu hormonalnego
- Procesy patologiczne
- Choroby układu moczowo-płciowego u mężczyzn
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet i powikłania ciąży
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Zaburzenia gonad
- Wady wrodzone
- Choroby nadnerczy
- Zaburzenia rozwoju płciowego
- Zaburzenia układu moczowo-płciowego
- Metabolizm sterydów, błędy wrodzone
- Rozrost
- Przerost nadnerczy, wrodzony
- Zespół nadnerczy
- Nadczynność kory nadnerczy
Inne numery identyfikacyjne badania
- SPR001-203
- CAHmelia 203 (Inny identyfikator: Spruce Biosciences)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .