Un Ph2b para evaluar la eficacia clínica y la seguridad de Tildacerfont en CAH en adultos
18 de junio de 2025 actualizado por: Spruce Biosciences
Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de rango de dosis para evaluar la eficacia y seguridad de SPR001 (Tildacerfont) en sujetos adultos con hiperplasia suprarrenal congénita clásica
Una investigación de la eficacia y seguridad de hasta 70 semanas de tratamiento con Tildacerfont en sujetos con CAH clásica que tienen biomarcadores elevados al inicio del régimen de GC actual.
Período de extensión de tratamiento de etiqueta abierta opcional de hasta 240 semanas con 200 mg de tildacerfont QD.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio que pondrá a prueba la eficacia y seguridad de Tildacerfont.
Las primeras 12 semanas serán un estudio de rango de dosis, doble ciego, controlado con placebo.
Las siguientes 58 semanas evaluarán la seguridad a largo plazo de Tildacerfont.
Período de extensión de tratamiento de etiqueta abierta opcional de hasta 240 semanas con 200 mg de tildacerfont QD.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
96
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Munich, Alemania
- Spruce Study Site
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Brisbane, Australia
- Spruce Study Site
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Elizabeth Vale, Australia
- Spruce Study Site
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Melbourne, Australia
- Spruce Study Site
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Spruce Study Site
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Brasília, Brasil
- Spruce Study Site
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São Paulo, Brasil
- Spruce Study Site
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Ottawa, Canadá, K1H7W9
- Spruce Study Site
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Sherbrooke, Canadá, J1H 5N4
- Spruce Study Site
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Newfoundland and Labrador
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St. John's, Newfoundland and Labrador, Canadá
- Spruce Study Site
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Ontario
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London, Ontario, Canadá
- Spruce Study Site
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Seoul, Corea, república de
- Spruce Study Site
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Aarhus, Dinamarca
- Spruce Study Site
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Copenhagen, Dinamarca
- Spruce Study Site
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Barcelona, España
- Spruce Study Site
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Madrid, España
- Spruce Study Site
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Sevilla, España
- Spruce Study Site
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Tarragona, España
- Spruce Study Site
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- Spruce Study Site
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Spruce Study Site
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Spruce Clinical Site
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- Spruce Study Site
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Colorado
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Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
- Spruce Study Site
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- Spruce Clinical Site
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West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33401
- Spruce Study Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Spruce Study Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Spruce Clinical Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Spruce Study Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
- Spruce Clinical Site
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Spruce Study Site
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89148
- Spruce Clinical Site
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North Carolina
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Hickory, North Carolina, Estados Unidos, 28601
- Spruce Study Site
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Ohio
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Canton, Ohio, Estados Unidos, 44718
- Spruce Study Site
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
- Spruce Study Site
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Spruce Study Site
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Spruce Study Site
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Oregon
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Bend, Oregon, Estados Unidos, 97702
- Spruce Clinical Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Spruce Study Site
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Spruce Study Site
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Rhode Island
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Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
- Spruce Study Site
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South Carolina
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Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 28203
- Spruce Study Site
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38163
- Spruce Clinical Site
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78731
- Spruce Study Site
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75093
- Spruce Study Site
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Edinburg, Texas, Estados Unidos, 78539
- Spruce Clinical Site
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Spruce Clinical Site
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Tallinn, Estonia
- Spruce Study Site
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Tartu, Estonia
- Spruce Study Site
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Dublin, Irlanda
- Spruce Study Site
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Milan, Italia
- Spruce Study Site
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Napoli, Italia
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Rome, Italia
- Spruce Study Site
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Torino, Italia
- Spruce Study Site
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Riga, Letonia
- Spruce Study Site
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Kaunas, Lituania
- Spruce Study Site
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Istanbul, Pavo
- Spruce Study Site
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Nijmegen, Países Bajos
- Spruce Study Site
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Kraków, Polonia
- Spruce Study Site
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Warsaw, Polonia
- Spruce Study Site
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Birmingham, Reino Unido
- Spruce Study Site
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Bucharest, Rumania
- Spruce Study Site
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Falun, Suecia
- Spruce Study Site
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Stockholm, Suecia
- Spruce Study Site
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Saint Gallen, Suiza
- Spruce Study Site
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Zürich, Suiza
- Spruce Study Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos masculinos y femeninos mayores de 18 años, inclusive
- Tiene un diagnóstico infantil conocido de CAH clásica debido a la deficiencia de 21-hidroxilasa basada en una mutación genética en CYP21A2 y/o 17-OHP elevado documentado y actualmente tratado con HC, acetato de HC, prednisona, prednisolona, metilprednisolona (o una combinación de los GC antes mencionados )
- Ha estado en una dosis suprafisiológica estable de reemplazo de GC ≥15 mg/día y ≤60 mg/día en equivalentes de HC
- Para sujetos con la forma perdedora de sal de CAH, el sujeto ha estado en una dosis estable de reemplazo de mineralocorticoides durante ≥1 mes antes de la selección
Criterio de exclusión:
- Tiene un diagnóstico conocido o sospechado de cualquier otra forma conocida de CAH clásica (no debido a la deficiencia de 21 hidroxilasa)
- Tiene antecedentes que incluyen adrenalectomía bilateral o hipopituitarismo
- Tiene antecedentes de alergia o hipersensibilidad a Tildacerfont, cualquiera de sus excipientes o cualquier otro antagonista del receptor CRF1
- Tratamiento actual con dexametasona como terapia GC para CAH. Se permite el tratamiento previo con dexametasona siempre que la transición a un régimen alternativo de GC (p. ej., HC, prednisona o prednisolona) haya resultado en una dosis estable de reemplazo de GC durante ≥1 mes antes de la selección.
- Muestra signos o síntomas clínicos de insuficiencia suprarrenal
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Tildacerfont Grupo 1
Tildacerfont administrado diariamente a través de una tableta oral durante 12 semanas en el nivel de dosis 1
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Tableta, administrada diariamente
Otros nombres:
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Experimental: Tildacerfont Grupo 2
Tildacerfont administrado diariamente a través de una tableta oral durante 12 semanas en el nivel de dosis 2
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Tableta, administrada diariamente
Otros nombres:
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Experimental: Tildacerfont Grupo 3
Tildacerfont administrado diariamente a través de una tableta oral durante 70 semanas en el nivel de dosis 3
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Tableta, administrada diariamente
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Placebo administrado diariamente a través de una tableta oral durante 12 semanas.
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Tableta, administrada diariamente
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluar el efecto de Tildacerfont en la reducción de A4 en participantes con hiperplasia suprarrenal congénita clásica (CAH) durante 12 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base y 12 semanas de tratamiento (semana 18)
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Evaluación de la respuesta a la dosis para el cambio desde el inicio en el log A4 después de 12 semanas en tratamiento doble ciego controlado con placebo (Semana 18)
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Línea de base y 12 semanas de tratamiento (semana 18)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Para evaluar el efecto de Tildacerfont en la reducción de A4 en los participantes con CAH clásico durante 12 semanas
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Cambio absoluto desde el inicio en A4 según lo determinado mediante la aplicación del teorema delta a los resultados del análisis de la escala logarítmica después de 12 semanas en el tratamiento doble ciego y controlado con placebo (Semana 18).
Los resultados muestran el efecto medio del tratamiento de la dosis versus placebo.
Un valor negativo representa una reducción en la concentración absoluta en comparación con la línea de base.
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12 semanas
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Para evaluar el efecto de Tildacerfont en la reducción de A4 en los participantes con CAH clásico durante 12 semanas
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Cambie desde el inicio en A4 como se evalúa en la escala de registro después de 12 semanas en tratamiento doble ciego controlado con placebo (Semana 18).
Los resultados muestran el % medio del efecto del tratamiento de la dosis versus placebo.
Un valor negativo representa un % de reducción desde el inicio.
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12 semanas
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Evaluar el efecto de Tildacerfont en la reducción de 17-OHP en participantes con CAH clásico durante 12 semanas
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Cambie de la línea de base en 17-OHP según lo evaluado en la escala de registro después de 12 semanas en tratamiento doble ciego, controlado con placebo (Semana 18).
Un valor negativo representa un % de reducción desde el inicio.
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12 semanas
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Evaluar el efecto de Tildacerfont en la reducción de 17-OHP en participantes con CAH clásico durante 12 semanas
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Cambio absoluto desde el inicio en 17-OHP según lo determinado mediante la aplicación del teorema delta a los resultados del análisis de la escala logarítmica después de 12 semanas en el tratamiento doble ciego, controlado con placebo (Semana 18).
Los resultados muestran el efecto medio del tratamiento de la dosis versus placebo.
Un valor negativo representa una reducción en la concentración absoluta en comparación con la línea de base.
|
12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Kyriakie Sarafoglou, M.D, Dept. of Pediatrics, Divisions of Endocrinology and Genetics & Metabolism, Univ. of Minnesota
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
26 de agosto de 2020
Finalización primaria (Actual)
9 de febrero de 2024
Finalización del estudio (Actual)
23 de mayo de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de junio de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de junio de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
7 de julio de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
8 de julio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de junio de 2025
Última verificación
1 de junio de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades del sistema endocrino
- Procesos Patológicos
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Trastornos gonadales
- Anomalías congénitas
- Enfermedades de las glándulas suprarrenales
- Trastornos del desarrollo sexual
- Anomalías urogenitales
- Metabolismo de esteroides, errores congénitos
- Hiperplasia
- Hiperplasia Suprarrenal Congénita
- Síndrome adrenogenital
- Hiperfunción adrenocortical
Otros números de identificación del estudio
- SPR001-203
- CAHmelia 203 (Otro identificador: Spruce Biosciences)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .