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Un Ph2b per valutare l'efficacia clinica e la sicurezza di Tildacerfont nella CAH per adulti

18 giugno 2025 aggiornato da: Spruce Biosciences

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dosaggio variabile per valutare l'efficacia e la sicurezza di SPR001 (Tildacerfont) in soggetti adulti con iperplasia surrenale congenita classica

Un'indagine sull'efficacia e la sicurezza fino a 70 settimane di trattamento con Tildacerfont in soggetti con CAH classica che hanno biomarcatori elevati al basale con il loro attuale regime GC. Periodo di estensione opzionale del trattamento in aperto fino a 240 settimane con 200 mg di tildacerfont QD.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio che testerà l'efficacia e la sicurezza di Tildacerfont. Le prime 12 settimane saranno uno studio in doppio cieco, controllato con placebo, con dosaggio variabile. Le successive 58 settimane valuteranno la sicurezza a lungo termine di Tildacerfont. Periodo di estensione opzionale del trattamento in aperto fino a 240 settimane con 200 mg di tildacerfont QD.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

96

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Brisbane, Australia
        • Spruce Study Site
      • Elizabeth Vale, Australia
        • Spruce Study Site
      • Melbourne, Australia
        • Spruce Study Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Spruce Study Site
  • Brasile
      • Brasília, Brasile
        • Spruce Study Site
      • São Paulo, Brasile
        • Spruce Study Site
  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1H7W9
        • Spruce Study Site
      • Sherbrooke, Canada, J1H 5N4
        • Spruce Study Site
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada
        • Spruce Study Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • Spruce Study Site
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di
        • Spruce Study Site
  • Danimarca
      • Aarhus, Danimarca
        • Spruce Study Site
      • Copenhagen, Danimarca
        • Spruce Study Site
  • Estonia
      • Tallinn, Estonia
        • Spruce Study Site
      • Tartu, Estonia
        • Spruce Study Site
  • Germania
      • Munich, Germania
        • Spruce Study Site
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Spruce Study Site
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Spruce Study Site
      • Napoli, Italia
        • Spruce Study Site
      • Rome, Italia
        • Spruce Study Site
      • Torino, Italia
        • Spruce Study Site
  • Lettonia
      • Riga, Lettonia
        • Spruce Study Site
  • Lituania
      • Kaunas, Lituania
        • Spruce Study Site
  • Olanda
      • Nijmegen, Olanda
        • Spruce Study Site
  • Polonia
      • Kraków, Polonia
        • Spruce Study Site
      • Warsaw, Polonia
        • Spruce Study Site
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Spruce Study Site
  • Romania
      • Bucharest, Romania
        • Spruce Study Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Spruce Study Site
      • Madrid, Spagna
        • Spruce Study Site
      • Sevilla, Spagna
        • Spruce Study Site
      • Tarragona, Spagna
        • Spruce Study Site
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • Spruce Study Site
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Spruce Study Site
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Spruce Clinical Site
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Spruce Study Site
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80113
        • Spruce Study Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Spruce Clinical Site
      • West Palm Beach, Florida, Stati Uniti, 33401
        • Spruce Study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Spruce Study Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Spruce Clinical Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Spruce Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • Spruce Clinical Site
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Spruce Study Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89148
        • Spruce Clinical Site
    • North Carolina
      • Hickory, North Carolina, Stati Uniti, 28601
        • Spruce Study Site
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Stati Uniti, 44718
        • Spruce Study Site
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • Spruce Study Site
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Spruce Study Site
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Spruce Study Site
    • Oregon
      • Bend, Oregon, Stati Uniti, 97702
        • Spruce Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Spruce Study Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Spruce Study Site
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903
        • Spruce Study Site
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Spruce Study Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38163
        • Spruce Clinical Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78731
        • Spruce Study Site
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75093
        • Spruce Study Site
      • Edinburg, Texas, Stati Uniti, 78539
        • Spruce Clinical Site
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Spruce Clinical Site
  • Svezia
      • Falun, Svezia
        • Spruce Study Site
      • Stockholm, Svezia
        • Spruce Study Site
  • Svizzera
      • Saint Gallen, Svizzera
        • Spruce Study Site
      • Zürich, Svizzera
        • Spruce Study Site
  • Tacchino
      • Istanbul, Tacchino
        • Spruce Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti maschi e femmine di età superiore ai 18 anni inclusi
  • Ha una diagnosi infantile nota di CAH classica dovuta a deficit di 21-idrossilasi basata su mutazione genetica nel CYP21A2 e/o livelli elevati documentati di 17-OHP ed è attualmente in trattamento con HC, HC acetato, prednisone, prednisolone, metilprednisolone (o una combinazione dei suddetti GC )
  • Ha assunto una dose sovrafisiologica stabile di sostituzione di GC ≥15 mg/die e ≤60 mg/die in equivalenti di HC
  • Per i soggetti con la forma di CAH con perdita di sali, il soggetto ha assunto una dose stabile di sostituzione dei mineralcorticoidi per ≥1 mese prima dello screening

Criteri di esclusione:

  • Ha una diagnosi nota o sospetta di qualsiasi altra forma nota di CAH classica (non dovuta a deficit di 21 idrossilasi)
  • Ha una storia che include adrenalectomia bilaterale o ipopituitarismo
  • Ha una storia di allergia o ipersensibilità a Tildacerfont, a uno qualsiasi dei suoi eccipienti o a qualsiasi altro antagonista del recettore CRF1
  • Attuale trattamento con desametasone come terapia GC per CAH. Il trattamento precedente con desametasone è consentito purché la transizione a un regime alternativo di GC (p. es., HC, prednisone o prednisolone) abbia portato a una dose stabile di sostituzione di GC per ≥1 mese prima dello screening.
  • Mostra segni clinici o sintomi di insufficienza surrenalica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Tildacerfont Gruppo 1
Tildacerfont somministrato quotidianamente tramite compressa orale per 12 settimane al livello di dose 1
Droga: Tildacerfont/Placebo
Tablet, somministrato quotidianamente
Altri nomi:
  • SPR001
Sperimentale: Tildacerfont Gruppo 2
Tildacerfont somministrato quotidianamente tramite compressa orale per 12 settimane al livello di dose 2
Droga: Tildacerfont/Placebo
Tablet, somministrato quotidianamente
Altri nomi:
  • SPR001
Sperimentale: Gruppo Tildacerfont 3
Tildacerfont somministrato quotidianamente tramite compressa orale per 70 settimane al livello di dose 3
Droga: Tildacerfont/Placebo
Tablet, somministrato quotidianamente
Altri nomi:
  • SPR001
Comparatore placebo: Placebo
Placebo somministrato giornalmente tramite compressa orale per 12 settimane.
Droga: Tildacerfont/Placebo
Tablet, somministrato quotidianamente
Altri nomi:
  • SPR001

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare l'effetto di Tildacerfont nel ridurre la A4 nei partecipanti con classica iperplasia surrenale congenita (CAH) per 12 settimane
Lasso di tempo: Basale e 12 settimane di trattamento (settimana 18)
Valutazione della risposta alla dose per il cambiamento rispetto al basale nel registro A4 dopo 12 settimane sul trattamento controllato con placebo in doppio cieco (settimana 18)
Basale e 12 settimane di trattamento (settimana 18)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare l'effetto di Tildacerfont nel ridurre la A4 nei partecipanti con CAH classico per 12 settimane
Lasso di tempo: 12 settimane
La variazione assoluta dal basale in A4 determinata tramite l'applicazione del teorema delta ai risultati dell'analisi della scala di tronchi dopo 12 settimane in trattamento in doppio cieco e controllato con placebo (settimana 18). I risultati mostrano un effetto terapeutico medio della dose vs placebo. Un valore negativo rappresenta una riduzione della concentrazione assoluta rispetto al basale.
12 settimane
Per valutare l'effetto di Tildacerfont nel ridurre la A4 nei partecipanti con CAH classico per 12 settimane
Lasso di tempo: 12 settimane
Modifica dal basale in A4 come valutato sulla scala dei registri dopo 12 settimane in trattamento in doppio cieco e controllato con placebo (settimana 18). I risultati mostrano % media dell'effetto del trattamento della dose vs placebo. Un valore negativo rappresenta una riduzione % dal basale.
12 settimane
Per valutare l'effetto di Tildacerfont nel ridurre i 17-OHP nei partecipanti con CAH classica per 12 settimane
Lasso di tempo: 12 settimane
Modifica dal basale in 17-OHP come valutato sulla scala del registro dopo 12 settimane in trattamento in doppio cieco e controllato con placebo (settimana 18). Un valore negativo rappresenta una riduzione % dal basale.
12 settimane
Per valutare l'effetto di Tildacerfont nel ridurre i 17-OHP nei partecipanti con CAH classica per 12 settimane
Lasso di tempo: 12 settimane
Modifica assoluta dal basale nel 17-OHP come determinato tramite l'applicazione del teorema delta ai risultati dell'analisi della scala di tronchi dopo 12 settimane in trattamento in doppio cieco e controllato con placebo (settimana 18). I risultati mostrano un effetto terapeutico medio della dose vs placebo. Un valore negativo rappresenta una riduzione della concentrazione assoluta rispetto al basale.
12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Spruce Biosciences

Investigatori

  • Investigatore principale: Kyriakie Sarafoglou, M.D, Dept. of Pediatrics, Divisions of Endocrinology and Genetics & Metabolism, Univ. of Minnesota

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 agosto 2020

Completamento primario (Effettivo)

9 febbraio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

23 maggio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 giugno 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 giugno 2020

Primo Inserito (Effettivo)

7 luglio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

8 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 giugno 2025

Ultimo verificato

1 giugno 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SPR001-203
  • CAHmelia 203 (Altro identificatore: Spruce Biosciences)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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