En Ph2b för att utvärdera klinisk effektivitet och säkerhet av Tildacerfont i vuxen CAH
18 juni 2025 uppdaterad av: Spruce Biosciences
En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, dosvarierande studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av SPR001 (Tildacerfont) hos vuxna patienter med klassisk medfödd binjurehyperplasi
En undersökning av effekten och säkerheten av upp till 70 veckors behandling med Tildacerfont hos patienter med klassisk CAH som har förhöjda biomarkörer vid baslinjen på sin nuvarande GC-regim.
Valfri öppen behandlingsförlängningstid upp till 240 veckor med 200 mg tildacerfont QD.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en studie som kommer att testa effektiviteten och säkerheten av Tildacerfont.
De första 12 veckorna kommer att vara en dubbelblind, placebokontrollerad, dosvarierande studie.
De följande 58 veckorna kommer att utvärdera den långsiktiga säkerheten för Tildacerfont.
Valfri öppen behandlingsförlängningstid upp till 240 veckor med 200 mg tildacerfont QD.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
96
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Brisbane, Australien
- Spruce Study Site
-
Elizabeth Vale, Australien
- Spruce Study Site
-
Melbourne, Australien
- Spruce Study Site
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Brasília, Brasilien
- Spruce Study Site
-
São Paulo, Brasilien
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Aarhus, Danmark
- Spruce Study Site
-
Copenhagen, Danmark
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Tallinn, Estland
- Spruce Study Site
-
Tartu, Estland
- Spruce Study Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
- Spruce Study Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Spruce Study Site
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Spruce Clinical Site
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- Spruce Study Site
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Förenta staterna, 80113
- Spruce Study Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
- Spruce Clinical Site
-
West Palm Beach, Florida, Förenta staterna, 33401
- Spruce Study Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Spruce Study Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Spruce Clinical Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- Spruce Study Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55454
- Spruce Clinical Site
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Spruce Study Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89148
- Spruce Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Hickory, North Carolina, Förenta staterna, 28601
- Spruce Study Site
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Förenta staterna, 44718
- Spruce Study Site
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45219
- Spruce Study Site
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Spruce Study Site
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
- Spruce Study Site
-
-
Oregon
-
Bend, Oregon, Förenta staterna, 97702
- Spruce Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Spruce Study Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
- Spruce Study Site
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Förenta staterna, 02903
- Spruce Study Site
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Förenta staterna, 28203
- Spruce Study Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38163
- Spruce Clinical Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78731
- Spruce Study Site
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75093
- Spruce Study Site
-
Edinburg, Texas, Förenta staterna, 78539
- Spruce Clinical Site
-
Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
- Spruce Clinical Site
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Milan, Italien
- Spruce Study Site
-
Napoli, Italien
- Spruce Study Site
-
Rome, Italien
- Spruce Study Site
-
Torino, Italien
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Istanbul, Kalkon
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Ottawa, Kanada, K1H7W9
- Spruce Study Site
-
Sherbrooke, Kanada, J1H 5N4
- Spruce Study Site
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada
- Spruce Study Site
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korea, Republiken av
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Riga, Lettland
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Kaunas, Litauen
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Nijmegen, Nederländerna
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Kraków, Polen
- Spruce Study Site
-
Warsaw, Polen
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumänien
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Saint Gallen, Schweiz
- Spruce Study Site
-
Zürich, Schweiz
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Spruce Study Site
-
Madrid, Spanien
- Spruce Study Site
-
Sevilla, Spanien
- Spruce Study Site
-
Tarragona, Spanien
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Falun, Sverige
- Spruce Study Site
-
Stockholm, Sverige
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Munich, Tyskland
- Spruce Study Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga och kvinnliga försökspersoner över 18 år, inklusive
- Har en känd barndomsdiagnos av klassisk CAH på grund av 21-hydroxylasbrist baserad på genetisk mutation i CYP21A2 och/eller dokumenterad förhöjd 17-OHP och för närvarande behandlad med HC, HC-acetat, prednison, prednisolon, metylprednisolon (eller en kombination av de tidigare nämnda GCs) )
- Har varit på en stabil suprafysiologisk dos av GC-ersättning ≥15 mg/dag och ≤60 mg/dag i HC-ekvivalenter
- För försökspersoner med den saltslösande formen av CAH, har försökspersonen varit på en stabil dos av mineralokortikoidersättning i ≥1 månad före screening
Exklusions kriterier:
- Har en känd eller misstänkt diagnos av någon annan känd form av klassisk CAH (inte på grund av 21-hydroxylasbrist)
- Har en historia som inkluderar bilateral adrenalektomi eller hypopituitarism
- Har en historia av allergi eller överkänslighet mot Tildacerfont, något av dess hjälpämnen eller någon annan CRF1-receptorantagonist
- Nuvarande behandling med dexametason som GC-terapi för CAH. Tidigare behandling med dexametason är tillåten så länge som övergången till en alternativ GC-regim (t.ex. HC, prednison eller prednisolon) har resulterat i en stabil dos av GC-ersättning i ≥1 månad före screening.
- Visar kliniska tecken eller symtom på binjurebarksvikt
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Tildacerfont grupp 1
Tildacerfont administreras dagligen via oral tablett i 12 veckor vid dosnivå 1
|
Tablett, administreras dagligen
Andra namn:
|
|
Experimentell: Tildacerfont grupp 2
Tildacerfont administreras dagligen via oral tablett i 12 veckor vid dosnivå 2
|
Tablett, administreras dagligen
Andra namn:
|
|
Experimentell: Tildacerfont grupp 3
Tildacerfont administreras dagligen via oral tablett i 70 veckor vid dosnivå 3
|
Tablett, administreras dagligen
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo administreras dagligen via oral tablett i 12 veckor.
|
Tablett, administreras dagligen
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
För att utvärdera effekten av Tildacerfont för att minska A4 hos deltagare med klassisk medfödd binjurhyperplasi (CAH) under 12 veckor
Tidsram: Baslinjen och 12 veckors behandling (vecka 18)
|
Bedömning av dosrespons för förändring från baslinjen i log A4 efter 12 veckor på dubbelblind placebokontrollerad behandling (vecka 18)
|
Baslinjen och 12 veckors behandling (vecka 18)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
För att utvärdera effekten av Tildacerfont för att minska A4 hos deltagare med klassisk CAH under 12 veckor
Tidsram: 12 veckor
|
Absolut förändring från baslinjen i A4, bestämd via tillämpning av delta-teoremet på logskalanalysresultaten efter 12 veckor på dubbelblind, placebokontrollerad behandling (vecka 18).
Resultaten visar genomsnittlig behandlingseffekt av dos vs placebo.
Ett negativt värde representerar en minskning av absolut koncentration jämfört med baslinjen.
|
12 veckor
|
|
För att utvärdera effekten av Tildacerfont för att minska A4 hos deltagare med klassisk CAH under 12 veckor
Tidsram: 12 veckor
|
Förändring från baslinjen i A4 enligt bedömning på logskskalan efter 12 veckor på dubbelblind, placebokontrollerad behandling (vecka 18).
Resultaten visar medelvärde % av behandlingseffekten av dos vs placebo.
Ett negativt värde representerar en % reduktion från baslinjen.
|
12 veckor
|
|
För att utvärdera effekten av Tildacerfont för att minska 17-OHP hos deltagare med klassisk CAH under 12 veckor
Tidsram: 12 veckor
|
Förändring från baslinjen i 17-OHP enligt bedömning på logskskalan efter 12 veckor på dubbelblind, placebokontrollerad behandling (vecka 18).
Ett negativt värde representerar en % reduktion från baslinjen.
|
12 veckor
|
|
För att utvärdera effekten av Tildacerfont för att minska 17-OHP hos deltagare med klassisk CAH under 12 veckor
Tidsram: 12 veckor
|
Absolut förändring från baslinjen i 17-OHP, bestämd via applicering av delta-teoremet på logskalanalysresultaten efter 12 veckor på dubbelblind, placebokontrollerad behandling (vecka 18).
Resultaten visar genomsnittlig behandlingseffekt av dos vs placebo.
Ett negativt värde representerar en minskning av absolut koncentration jämfört med baslinjen.
|
12 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Kyriakie Sarafoglou, M.D, Dept. of Pediatrics, Divisions of Endocrinology and Genetics & Metabolism, Univ. of Minnesota
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
26 augusti 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
9 februari 2024
Avslutad studie (Faktisk)
23 maj 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
25 juni 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 juni 2020
Första postat (Faktisk)
7 juli 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
8 juli 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 juni 2025
Senast verifierad
1 juni 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Urogenitala sjukdomar
- Sjukdomar i det endokrina systemet
- Patologiska processer
- Manliga urogenitala sjukdomar
- Kvinnliga urogenitala sjukdomar
- Kvinnliga urogenitala sjukdomar och graviditetskomplikationer
- Metabolism, medfödda fel
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Metaboliska sjukdomar
- Gonadal sjukdomar
- Medfödda abnormiteter
- Adrenal Gland Sjukdomar
- Störningar i sexuell utveckling
- Urogenitala abnormiteter
- Steroidmetabolism, medfödda fel
- Hyperplasi
- Binjurehyperplasi, medfödd
- Adrenogenitalt syndrom
- Binjurebark hyperfunktion
Andra studie-ID-nummer
- SPR001-203
- CAHmelia 203 (Annan identifierare: Spruce Biosciences)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .