En Ph2b for å evaluere klinisk effekt og sikkerhet av Tildacerfont i voksen CAH
18. juni 2025 oppdatert av: Spruce Biosciences
En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, dosevarierende studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til SPR001 (Tildacerfont) hos voksne personer med klassisk medfødt binyrehyperplasi
En undersøkelse av effekt og sikkerhet av opptil 70 ukers behandling med Tildacerfont hos personer med klassisk CAH som har forhøyede biomarkører ved baseline på sitt nåværende GC-regime.
Valgfri åpen behandlingsforlengelsesperiode på opptil 240 uker med 200 mg tildacerfont QD.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en studie som skal teste effekten og sikkerheten til Tildacerfont.
De første 12 ukene vil være en dobbeltblind, placebokontrollert, dosevarierende studie.
De følgende 58 ukene vil vurdere den langsiktige sikkerheten til Tildacerfont.
Valgfri åpen behandlingsforlengelsesperiode på opptil 240 uker med 200 mg tildacerfont QD.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
96
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Brisbane, Australia
- Spruce Study Site
-
Elizabeth Vale, Australia
- Spruce Study Site
-
Melbourne, Australia
- Spruce Study Site
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Brasília, Brasil
- Spruce Study Site
-
São Paulo, Brasil
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Ottawa, Canada, K1H7W9
- Spruce Study Site
-
Sherbrooke, Canada, J1H 5N4
- Spruce Study Site
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada
- Spruce Study Site
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Aarhus, Danmark
- Spruce Study Site
-
Copenhagen, Danmark
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Tallinn, Estland
- Spruce Study Site
-
Tartu, Estland
- Spruce Study Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
- Spruce Study Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Spruce Study Site
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- Spruce Clinical Site
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- Spruce Study Site
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Forente stater, 80113
- Spruce Study Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33612
- Spruce Clinical Site
-
West Palm Beach, Florida, Forente stater, 33401
- Spruce Study Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Spruce Study Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Spruce Clinical Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- Spruce Study Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55454
- Spruce Clinical Site
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Spruce Study Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89148
- Spruce Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Hickory, North Carolina, Forente stater, 28601
- Spruce Study Site
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Forente stater, 44718
- Spruce Study Site
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
- Spruce Study Site
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Spruce Study Site
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
- Spruce Study Site
-
-
Oregon
-
Bend, Oregon, Forente stater, 97702
- Spruce Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Spruce Study Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
- Spruce Study Site
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Forente stater, 02903
- Spruce Study Site
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Forente stater, 28203
- Spruce Study Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forente stater, 38163
- Spruce Clinical Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forente stater, 78731
- Spruce Study Site
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75093
- Spruce Study Site
-
Edinburg, Texas, Forente stater, 78539
- Spruce Clinical Site
-
Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
- Spruce Clinical Site
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Milan, Italia
- Spruce Study Site
-
Napoli, Italia
- Spruce Study Site
-
Rome, Italia
- Spruce Study Site
-
Torino, Italia
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korea, Republikken
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Riga, Latvia
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Kaunas, Litauen
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Nijmegen, Nederland
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Kraków, Polen
- Spruce Study Site
-
Warsaw, Polen
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Bucharest, Romania
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania
- Spruce Study Site
-
Madrid, Spania
- Spruce Study Site
-
Sevilla, Spania
- Spruce Study Site
-
Tarragona, Spania
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Saint Gallen, Sveits
- Spruce Study Site
-
Zürich, Sveits
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Falun, Sverige
- Spruce Study Site
-
Stockholm, Sverige
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Istanbul, Tyrkia
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Munich, Tyskland
- Spruce Study Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner over 18 år, inkludert
- Har en kjent barnediagnose av klassisk CAH på grunn av 21-hydroksylase-mangel basert på genetisk mutasjon i CYP21A2 og/eller dokumentert forhøyet 17-OHP og behandles for tiden med HC, HC-acetat, prednison, prednisolon, metylprednisolon (eller en kombinasjon av de nevnte GC-ene) )
- Har vært på en stabil suprafysiologisk dose av GC-erstatning ≥15 mg/dag og ≤60 mg/dag i HC-ekvivalenter
- For forsøkspersoner med saltsvinnende form av CAH, har forsøkspersonen vært på en stabil dose mineralokortikoid-erstatning i ≥1 måned før screening
Ekskluderingskriterier:
- Har en kjent eller mistenkt diagnose av en annen kjent form for klassisk CAH (ikke på grunn av 21 hydroksylase-mangel)
- Har en historie som inkluderer bilateral adrenalektomi eller hypopituitarisme
- Har en historie med allergi eller overfølsomhet overfor Tildacerfont, noen av dets hjelpestoffer eller andre CRF1-reseptorantagonister
- Nåværende behandling med deksametason som GC-behandling for CAH. Tidligere behandling med deksametason er tillatt så lenge overgangen til et alternativt GC-regime (f.eks. HC, prednison eller prednisolon) har resultert i en stabil dose GC-erstatning i ≥1 måned før screening.
- Viser kliniske tegn eller symptomer på binyrebarksvikt
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Tildacerfont gruppe 1
Tildacerfont administrert daglig via oral tablett i 12 uker ved dosenivå 1
|
Tablett, administrert daglig
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Tildacerfont gruppe 2
Tildacerfont administrert daglig via oral tablett i 12 uker ved dosenivå 2
|
Tablett, administrert daglig
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Tildacerfont gruppe 3
Tildacerfont administrert daglig via oral tablett i 70 uker ved dosenivå 3
|
Tablett, administrert daglig
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo administrert daglig via oral tablett i 12 uker.
|
Tablett, administrert daglig
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å evaluere effekten av Tildacerfont i å redusere A4 hos deltakere med klassisk medfødt adrenal hyperplasi (CAH) i løpet av 12 uker
Tidsramme: Baseline og 12 ukers behandling (uke 18)
|
Vurdering av doserespons for endring fra baseline i log A4 etter 12 uker på dobbeltblind placebokontrollert behandling (uke 18)
|
Baseline og 12 ukers behandling (uke 18)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å evaluere effekten av Tildacerfont i å redusere A4 hos deltakere med klassisk CAH i løpet av 12 uker
Tidsramme: 12 uker
|
Absolutt endring fra baseline i A4 som bestemt ved anvendelse av Delta-teoremet til logeskalaanalyseresultatene etter 12 uker på dobbeltblind, placebokontrollert behandling (uke 18).
Resultatene viser gjennomsnittlig behandlingseffekt av dose vs placebo.
En negativ verdi representerer en reduksjon i absolutt konsentrasjon sammenlignet med baseline.
|
12 uker
|
|
For å evaluere effekten av Tildacerfont i å redusere A4 hos deltakere med klassisk CAH i løpet av 12 uker
Tidsramme: 12 uker
|
Endring fra baseline i A4 som vurdert på loggskalaen etter 12 uker på dobbeltblind, placebokontrollert behandling (uke 18).
Resultatene viser gjennomsnittlig % av behandlingseffekten av dose vs placebo.
En negativ verdi representerer en % reduksjon fra baseline.
|
12 uker
|
|
For å evaluere effekten av Tildacerfont i å redusere 17-OHP hos deltakere med klassisk CAH i løpet av 12 uker
Tidsramme: 12 uker
|
Endring fra baseline i 17-OHP som vurdert på loggskalaen etter 12 uker på dobbeltblind, placebokontrollert behandling (uke 18).
En negativ verdi representerer en % reduksjon fra baseline.
|
12 uker
|
|
For å evaluere effekten av Tildacerfont i å redusere 17-OHP hos deltakere med klassisk CAH i løpet av 12 uker
Tidsramme: 12 uker
|
Absolutt endring fra baseline i 17-OHP som bestemt ved anvendelse av Delta-teoremet til logeskalaanalyseresultatene etter 12 uker på dobbeltblind, placebokontrollert behandling (uke 18).
Resultatene viser gjennomsnittlig behandlingseffekt av dose vs placebo.
En negativ verdi representerer en reduksjon i absolutt konsentrasjon sammenlignet med baseline.
|
12 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Kyriakie Sarafoglou, M.D, Dept. of Pediatrics, Divisions of Endocrinology and Genetics & Metabolism, Univ. of Minnesota
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
26. august 2020
Primær fullføring (Faktiske)
9. februar 2024
Studiet fullført (Faktiske)
23. mai 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
25. juni 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. juni 2020
Først lagt ut (Faktiske)
7. juli 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
8. juli 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. juni 2025
Sist bekreftet
1. juni 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Urogenitale sykdommer
- Sykdommer i det endokrine systemet
- Patologiske prosesser
- Mannlige urogenitale sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer og graviditetskomplikasjoner
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Gonadal lidelser
- Medfødte abnormiteter
- Binyresykdommer
- Forstyrrelser i kjønnsutvikling
- Urogenitale abnormiteter
- Steroidmetabolisme, medfødte feil
- Hyperplasi
- Adrenal hyperplasi, medfødt
- Adrenogenital syndrom
- Binyrebark hyperfunksjon
Andre studie-ID-numre
- SPR001-203
- CAHmelia 203 (Annen identifikator: Spruce Biosciences)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .