Ph2b k vyhodnocení klinické účinnosti a bezpečnosti Tildacerfont u dospělých CAH
18. června 2025 aktualizováno: Spruce Biosciences
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s rozsahem dávek k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti SPR001 (Tildacerfont) u dospělých jedinců s klasickou vrozenou adrenální hyperplazií
Zkoumání účinnosti a bezpečnosti až 70týdenní léčby přípravkem Tildacerfont u jedinců s klasickou CAH, kteří mají zvýšené biomarkery na začátku svého současného režimu GC.
Volitelné otevřené období prodloužení léčby až na 240 týdnů s 200 mg tildacerfont QD.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je studie, která bude testovat účinnost a bezpečnost přípravku Tildacerfont.
Prvních 12 týdnů bude dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s rozsahem dávek.
Následujících 58 týdnů posoudí dlouhodobou bezpečnost přípravku Tildacerfont.
Volitelné otevřené období prodloužení léčby až na 240 týdnů s 200 mg tildacerfont QD.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
96
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Brisbane, Austrálie
- Spruce Study Site
-
Elizabeth Vale, Austrálie
- Spruce Study Site
-
Melbourne, Austrálie
- Spruce Study Site
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6009
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Brasília, Brazílie
- Spruce Study Site
-
São Paulo, Brazílie
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Aarhus, Dánsko
- Spruce Study Site
-
Copenhagen, Dánsko
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Tallinn, Estonsko
- Spruce Study Site
-
Tartu, Estonsko
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Nijmegen, Holandsko
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Dublin, Irsko
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Milan, Itálie
- Spruce Study Site
-
Napoli, Itálie
- Spruce Study Site
-
Rome, Itálie
- Spruce Study Site
-
Torino, Itálie
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Ottawa, Kanada, K1H7W9
- Spruce Study Site
-
Sherbrooke, Kanada, J1H 5N4
- Spruce Study Site
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada
- Spruce Study Site
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korejská republika
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Istanbul, Krocan
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Kaunas, Litva
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Riga, Lotyšsko
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Munich, Německo
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Kraków, Polsko
- Spruce Study Site
-
Warsaw, Polsko
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumunsko
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království
- Spruce Study Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
- Spruce Study Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Spruce Study Site
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- Spruce Clinical Site
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- Spruce Study Site
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Spojené státy, 80113
- Spruce Study Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- Spruce Clinical Site
-
West Palm Beach, Florida, Spojené státy, 33401
- Spruce Study Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Spruce Study Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Spruce Clinical Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Spruce Study Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
- Spruce Clinical Site
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Spruce Study Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89148
- Spruce Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Hickory, North Carolina, Spojené státy, 28601
- Spruce Study Site
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Spojené státy, 44718
- Spruce Study Site
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
- Spruce Study Site
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Spruce Study Site
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
- Spruce Study Site
-
-
Oregon
-
Bend, Oregon, Spojené státy, 97702
- Spruce Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Spruce Study Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
- Spruce Study Site
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903
- Spruce Study Site
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Spojené státy, 28203
- Spruce Study Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38163
- Spruce Clinical Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78731
- Spruce Study Site
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75093
- Spruce Study Site
-
Edinburg, Texas, Spojené státy, 78539
- Spruce Clinical Site
-
Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
- Spruce Clinical Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
- Spruce Study Site
-
Madrid, Španělsko
- Spruce Study Site
-
Sevilla, Španělsko
- Spruce Study Site
-
Tarragona, Španělsko
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Falun, Švédsko
- Spruce Study Site
-
Stockholm, Švédsko
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Saint Gallen, Švýcarsko
- Spruce Study Site
-
Zürich, Švýcarsko
- Spruce Study Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži a ženy starší 18 let včetně
- Má známou dětskou diagnózu klasické CAH v důsledku deficitu 21-hydroxylázy na základě genetické mutace v CYP21A2 a/nebo dokumentovaného zvýšení 17-OHP a v současné době je léčen HC, HC acetátem, prednisonem, prednisolonem, methylprednisolonem (nebo kombinací výše uvedených GC )
- Byl na stabilní suprafyziologické dávce náhrady GC ≥15 mg/den a ≤60 mg/den v ekvivalentech HC
- U subjektů s formou CAH s plýtváním solí byl subjekt před screeningem na stabilní dávce substituce mineralokortikoidů po dobu ≥ 1 měsíce
Kritéria vyloučení:
- Má známou nebo suspektní diagnózu jakékoli jiné známé formy klasické CAH (ne kvůli nedostatku 21 hydroxylázy)
- Má anamnézu, která zahrnuje bilaterální adrenalektomii nebo hypopituitarismus
- Má v anamnéze alergii nebo přecitlivělost na Tildacerfont, kteroukoli z jeho pomocných látek nebo jiného antagonistu receptoru CRF1
- Současná léčba dexamethasonem jako GC terapie CAH. Předchozí léčba dexamethasonem je povolena, pokud přechod na alternativní režim GC (např. HC, prednison nebo prednisolon) vedl ke stabilní dávce náhrady GC po dobu ≥ 1 měsíce před screeningem.
- Vykazuje klinické známky nebo příznaky adrenální insuficience
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Skupina Tildacerfont 1
Tildacerfont podávaný denně prostřednictvím perorální tablety po dobu 12 týdnů v dávce 1
|
Tableta, podávaná denně
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Skupina Tildacerfont 2
Tildacerfont podávaný denně prostřednictvím perorální tablety po dobu 12 týdnů v dávce 2
|
Tableta, podávaná denně
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Skupina Tildacerfont 3
Tildacerfont podávaný denně prostřednictvím perorální tablety po dobu 70 týdnů v dávce 3
|
Tableta, podávaná denně
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Placebo podávané denně prostřednictvím perorální tablety po dobu 12 týdnů.
|
Tableta, podávaná denně
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyhodnotit účinek TildacerFont při snižování A4 u účastníků s klasickou vrozenou nadledvinovou hyperplázií (CAH) po dobu 12 týdnů
Časové okno: Základní linie a 12 týdnů léčby (18. týden)
|
Posouzení odezvy dávky pro změnu ze základní linie v log A4 po 12 týdnech při dvojitě slepém placebem kontrolovaném ošetření (týden 18)
|
Základní linie a 12 týdnů léčby (18. týden)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Chcete -li vyhodnotit účinek TildacerFont při snižování A4 u účastníků s klasickým CAH po dobu 12 týdnů
Časové okno: 12 týdnů
|
Absolutní změna z výchozí hodnoty v A4, jak bylo stanoveno aplikací věty delta na výsledky analýzy měřítka protokolu po 12 týdnech při dvojitě zaslepené, placebem kontrolované ošetření (týden 18).
Výsledky ukazují průměrný účinek léčby dávky vs. placebo.
Záporná hodnota představuje snížení absolutní koncentrace ve srovnání s výchozím hodnotou.
|
12 týdnů
|
|
Chcete -li vyhodnotit účinek TildacerFont při snižování A4 u účastníků s klasickým CAH po dobu 12 týdnů
Časové okno: 12 týdnů
|
Změna z výchozí hodnoty v A4, jak je hodnoceno na měřítku protokolu po 12 týdnech při dvojitě slepém léčbě placebem (týden 18).
Výsledky ukazují, že průměr % účinku léčby dávky vs. placebo.
Záporná hodnota představuje snížení % z výchozí hodnoty.
|
12 týdnů
|
|
Chcete-li vyhodnotit účinek TildacerFont při snižování 17-OHP u účastníků s klasickým CAH po dobu 12 týdnů
Časové okno: 12 týdnů
|
Změna z výchozí hodnoty v 17-OHP, jak bylo hodnoceno na měřítku log po 12 týdnech při dvojitě zaslepené, placebem kontrolované léčbě (týden 18).
Záporná hodnota představuje snížení % z výchozí hodnoty.
|
12 týdnů
|
|
Chcete-li vyhodnotit účinek TildacerFont při snižování 17-OHP u účastníků s klasickým CAH po dobu 12 týdnů
Časové okno: 12 týdnů
|
Absolutní změna z výchozí hodnoty v 17-OHP, jak bylo stanoveno aplikací delta věty na výsledky analýzy měřítka po 12 týdnech při dvojitě slepé, placebem kontrolované léčbě (týden 18).
Výsledky ukazují průměrný účinek léčby dávky vs. placebo.
Záporná hodnota představuje snížení absolutní koncentrace ve srovnání s výchozím hodnotou.
|
12 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Kyriakie Sarafoglou, M.D, Dept. of Pediatrics, Divisions of Endocrinology and Genetics & Metabolism, Univ. of Minnesota
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
26. srpna 2020
Primární dokončení (Aktuální)
9. února 2024
Dokončení studie (Aktuální)
23. května 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
25. června 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
30. června 2020
První zveřejněno (Aktuální)
7. července 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
8. července 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. června 2025
Naposledy ověřeno
1. června 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Urogenitální onemocnění
- Onemocnění endokrinního systému
- Patologické procesy
- Mužská urogenitální onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění a těhotenské komplikace
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Gonadální poruchy
- Vrozené vady
- Onemocnění nadledvinek
- Poruchy pohlavního vývoje
- Urogenitální abnormality
- Metabolismus steroidů, vrozené chyby
- Hyperplazie
- Hyperplazie nadledvin, vrozená
- Adrenogenitální syndrom
- Adrenokortikální hyperfunkce
Další identifikační čísla studie
- SPR001-203
- CAHmelia 203 (Jiný identifikátor: Spruce Biosciences)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Vrozená hyperplazie nadledvin
-
QLT Inc.DokončenoLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Spojené státy, Kanada, Německo, Holandsko, Spojené království
-
QLT Inc.DokončenoLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Kanada, Spojené státy, Německo, Holandsko, Spojené království
Klinické studie na Tildacerfont/Placebo
-
Spruce BiosciencesUkončenoSyndrom polycystických vaječníkůSpojené státy
-
Spruce BiosciencesUkončenoVrozená hyperplazie nadledvin | 21-OHDSpojené státy
-
Spruce BiosciencesUkončenoVrozená hyperplazie nadledvinSpojené státy, Austrálie, Brazílie, Estonsko, Německo, Lotyšsko, Litva, Polsko, Rumunsko, Španělsko, Švédsko, Kanada, Itálie, Spojené království, Jižní Korea, Turecko (Türkiye)