Ph2b для оценки клинической эффективности и безопасности тилдацерфонта при ХАГ у взрослых
18 июня 2025 г. обновлено: Spruce Biosciences
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с диапазоном доз для оценки эффективности и безопасности SPR001 (Tildacerfont) у взрослых субъектов с классической врожденной гиперплазией надпочечников
Исследование эффективности и безопасности 70-недельного лечения препаратом Тильдацерфонт у пациентов с классической ВГН, у которых исходно были повышены биомаркеры при текущей схеме приема ГК.
Дополнительный период продления открытой терапии до 240 недель с 200 мг тилдацерфонта QD.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование, которое проверит эффективность и безопасность Tildacerfont.
Первые 12 недель будут двойным слепым плацебо-контролируемым исследованием с диапазоном доз.
В течение следующих 58 недель будет оцениваться долгосрочная безопасность Tildacerfont.
Дополнительный период продления открытой терапии до 240 недель с 200 мг тилдацерфонта QD.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
96
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Brisbane, Австралия
- Spruce Study Site
-
Elizabeth Vale, Австралия
- Spruce Study Site
-
Melbourne, Австралия
- Spruce Study Site
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Австралия, 6009
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Brasília, Бразилия
- Spruce Study Site
-
São Paulo, Бразилия
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Munich, Германия
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Aarhus, Дания
- Spruce Study Site
-
Copenhagen, Дания
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Dublin, Ирландия
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания
- Spruce Study Site
-
Madrid, Испания
- Spruce Study Site
-
Sevilla, Испания
- Spruce Study Site
-
Tarragona, Испания
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Milan, Италия
- Spruce Study Site
-
Napoli, Италия
- Spruce Study Site
-
Rome, Италия
- Spruce Study Site
-
Torino, Италия
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Ottawa, Канада, K1H7W9
- Spruce Study Site
-
Sherbrooke, Канада, J1H 5N4
- Spruce Study Site
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Канада
- Spruce Study Site
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Канада
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Seoul, Корея, Республика
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Riga, Латвия
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Kaunas, Литва
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Nijmegen, Нидерланды
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Kraków, Польша
- Spruce Study Site
-
Warsaw, Польша
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Bucharest, Румыния
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство
- Spruce Study Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
- Spruce Study Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Spruce Study Site
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
- Spruce Clinical Site
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- Spruce Study Site
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Соединенные Штаты, 80113
- Spruce Study Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
- Spruce Clinical Site
-
West Palm Beach, Florida, Соединенные Штаты, 33401
- Spruce Study Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Spruce Study Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Spruce Clinical Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Spruce Study Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55454
- Spruce Clinical Site
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
- Spruce Study Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89148
- Spruce Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Hickory, North Carolina, Соединенные Штаты, 28601
- Spruce Study Site
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Соединенные Штаты, 44718
- Spruce Study Site
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45219
- Spruce Study Site
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Spruce Study Site
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
- Spruce Study Site
-
-
Oregon
-
Bend, Oregon, Соединенные Штаты, 97702
- Spruce Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Spruce Study Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
- Spruce Study Site
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Соединенные Штаты, 02903
- Spruce Study Site
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Соединенные Штаты, 28203
- Spruce Study Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38163
- Spruce Clinical Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78731
- Spruce Study Site
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75093
- Spruce Study Site
-
Edinburg, Texas, Соединенные Штаты, 78539
- Spruce Clinical Site
-
Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
- Spruce Clinical Site
-
-
-
-
-
Istanbul, Турция
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Saint Gallen, Швейцария
- Spruce Study Site
-
Zürich, Швейцария
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Falun, Швеция
- Spruce Study Site
-
Stockholm, Швеция
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Tallinn, Эстония
- Spruce Study Site
-
Tartu, Эстония
- Spruce Study Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Испытуемые мужского и женского пола старше 18 лет включительно
- Имеет известный детский диагноз классической ВГН из-за дефицита 21-гидроксилазы, основанный на генетической мутации в CYP21A2 и/или задокументированном повышении 17-OHP, и в настоящее время лечится HC, ацетатом HC, преднизоном, преднизолоном, метилпреднизолоном (или комбинацией вышеупомянутых ГК) )
- Получал стабильную супрафизиологическую дозу заместительной терапии ГК ≥15 мг/день и ≤60 мг/день в эквиваленте ГК
- Субъекты с сольтеряющей формой ХАГ: субъекты получали стабильную дозу заместительной терапии минералокортикоидами в течение ≥1 месяца до скрининга.
Критерий исключения:
- Имеет известный или предполагаемый диагноз любой другой известной формы классической ВГН (не связанной с дефицитом 21-гидроксилазы)
- Имеет в анамнезе двустороннюю адреналэктомию или гипопитуитаризм.
- Имеет в анамнезе аллергию или гиперчувствительность к тилдацерфонту, любому из его вспомогательных веществ или любому другому антагонисту рецептора CRF1.
- Текущее лечение дексаметазоном в качестве ГК терапии ХАГ. Предварительное лечение дексаметазоном разрешено, если переход на альтернативный режим ГК (например, ГК, преднизолон или преднизолон) привел к стабильной дозе замены ГК в течение ≥1 месяца до скрининга.
- Показывает клинические признаки или симптомы надпочечниковой недостаточности
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Тильдасерфонт Группа 1
Тильдацерфонт вводили ежедневно в виде пероральных таблеток в течение 12 недель на уровне дозы 1.
|
Таблетка, вводимая ежедневно
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Тильдасерфонт Группа 2
Тильдацерфонт вводили ежедневно в виде пероральных таблеток в течение 12 недель на уровне дозы 2.
|
Таблетка, вводимая ежедневно
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Тильдасерфонт Группа 3
Тильдацерфонт вводили ежедневно в виде пероральных таблеток в течение 70 недель на уровне дозы 3.
|
Таблетка, вводимая ежедневно
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Плацебо вводили ежедневно в виде пероральных таблеток в течение 12 недель.
|
Таблетка, вводимая ежедневно
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Чтобы оценить влияние тилдасерфонта на снижение A4 у участников с классической врожденной гиперплазией надпочечников (CAH) в течение 12 недель
Временное ограничение: Базовый уровень и 12 недель лечения (18 неделей)
|
Оценка отклика дозы для изменения базовой линии в Log A4 после 12 недель на двойном слепом плацебо-контролируемом лечении (неделя 18)
|
Базовый уровень и 12 недель лечения (18 неделей)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Чтобы оценить эффект тилдасерфонта на сокращение А4 у участников с классическим CAH в течение 12 недель
Временное ограничение: 12 недель
|
Абсолютное изменение от базовой линии в A4, как определено путем применения теоремы Delta к анализу логарифмических шкалов, результаты через 12 недель при двойной слепой, плацебо-контролируемой обработке (неделя 18).
Результаты показывают средний эффект лечения дозы против плацебо.
Отрицательное значение представляет собой снижение абсолютной концентрации по сравнению с базовой линией.
|
12 недель
|
|
Чтобы оценить эффект тилдасерфонта на сокращение А4 у участников с классическим CAH в течение 12 недель
Временное ограничение: 12 недель
|
Изменение с базовой линии в A4, как оценивалось по шкале журнала через 12 недель на двойном слепом, плацебо-контролируемом лечении (неделя 18).
Результаты показывают средний % эффекта лечения дозы против плацебо.
Отрицательное значение представляет собой снижение % по сравнению с исходным уровнем.
|
12 недель
|
|
Чтобы оценить эффект тилдасерфонта на сокращение 17-ОНП у участников с классическим CAH в течение 12 недель
Временное ограничение: 12 недель
|
Изменение с исходного уровня в 17-ОНП, как оценивалось по шкале журнала через 12 недель при двойном слепом плацебо-контролируемом лечении (неделя 18).
Отрицательное значение представляет собой снижение % по сравнению с исходным уровнем.
|
12 недель
|
|
Чтобы оценить эффект тилдасерфонта на сокращение 17-ОНП у участников с классическим CAH в течение 12 недель
Временное ограничение: 12 недель
|
Абсолютное изменение от исходного уровня в 17-OHP, как определено путем применения теоремы дельты к анализу логарифмической шкалы, результаты через 12 недель при двойной слепой плацебо-контролируемой обработке (неделя 18).
Результаты показывают средний эффект лечения дозы против плацебо.
Отрицательное значение представляет собой снижение абсолютной концентрации по сравнению с базовой линией.
|
12 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Kyriakie Sarafoglou, M.D, Dept. of Pediatrics, Divisions of Endocrinology and Genetics & Metabolism, Univ. of Minnesota
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
26 августа 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
9 февраля 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
23 мая 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
25 июня 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
30 июня 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
7 июля 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
8 июля 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
18 июня 2025 г.
Последняя проверка
1 июня 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Урогенитальные заболевания
- Заболевания эндокринной системы
- Патологические процессы
- Мужские мочеполовые заболевания
- Женские урогенитальные заболевания
- Женские мочеполовые заболевания и осложнения беременности
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболические заболевания
- Заболевания гонад
- Врожденные аномалии
- Заболевания надпочечников
- Нарушения полового развития
- Урогенитальные аномалии
- Метаболизм стероидов, врожденные ошибки
- Гиперплазия
- Гиперплазия надпочечников, врожденная
- Адреногенитальный синдром
- Надпочечниковая гиперфункция
Другие идентификационные номера исследования
- SPR001-203
- CAHmelia 203 (Другой идентификатор: Spruce Biosciences)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .