Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een Ph2b om de klinische werkzaamheid en veiligheid van Tildacerfont bij volwassen CAH te evalueren

4 januari 2024 bijgewerkt door: Spruce Biosciences

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, dosisafhankelijke studie om de werkzaamheid en veiligheid van SPR001 (Tildacerfont) te evalueren bij volwassen proefpersonen met klassieke congenitale bijnierhyperplasie

Een onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van maximaal 70 weken behandeling met Tildacerfont bij proefpersonen met klassieke CAH die verhoogde biomarkers hebben bij aanvang van hun huidige GC-regime. Optionele verlengingsperiode open-label behandeling tot 240 weken met 200 mg tildacerfont QD.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een studie die de werkzaamheid en veiligheid van Tildacerfont zal testen. De eerste 12 weken zullen een dubbelblinde, placebogecontroleerde, dosisafhankelijke studie zijn. De volgende 58 weken zullen de veiligheid van Tildacerfont op lange termijn beoordelen. Optionele verlengingsperiode open-label behandeling tot 240 weken met 200 mg tildacerfont QD.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

96

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
      • Brisbane, Australië
        • Spruce Study Site
      • Elizabeth Vale, Australië
        • Spruce Study Site
      • Melbourne, Australië
        • Spruce Study Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australië, 6009
        • Spruce Study Site
  • Brazilië
      • Brasília, Brazilië
        • Spruce Study Site
      • São Paulo, Brazilië
        • Spruce Study Site
  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1H7W9
        • Spruce Study Site
      • Sherbrooke, Canada, J1H 5N4
        • Spruce Study Site
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada
        • Spruce Study Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • Spruce Study Site
  • Denemarken
      • Aarhus, Denemarken
        • Spruce Study Site
      • Copenhagen, Denemarken
        • Spruce Study Site
  • Duitsland
      • Munich, Duitsland
        • Spruce Study Site
  • Estland
      • Tallinn, Estland
        • Spruce Study Site
      • Tartu, Estland
        • Spruce Study Site
  • Ierland
      • Dublin, Ierland
        • Spruce Study Site
  • Italië
      • Milan, Italië
        • Spruce Study Site
      • Napoli, Italië
        • Spruce Study Site
      • Rome, Italië
        • Spruce Study Site
      • Torino, Italië
        • Spruce Study Site
  • Kalkoen
      • Istanbul, Kalkoen
        • Spruce Study Site
  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van
        • Spruce Study Site
  • Letland
      • Riga, Letland
        • Spruce Study Site
  • Litouwen
      • Kaunas, Litouwen
        • Spruce Study Site
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland
        • Spruce Study Site
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Spruce Study Site
      • Warsaw, Polen
        • Spruce Study Site
  • Roemenië
      • Bucharest, Roemenië
        • Spruce Study Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Spruce Study Site
      • Madrid, Spanje
        • Spruce Study Site
      • Sevilla, Spanje
        • Spruce Study Site
      • Tarragona, Spanje
        • Spruce Study Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Spruce Study Site
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • Spruce Study Site
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Spruce Study Site
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Spruce Clinical Site
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • Spruce Study Site
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Verenigde Staten, 80113
        • Spruce Study Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • Spruce Clinical Site
      • West Palm Beach, Florida, Verenigde Staten, 33401
        • Spruce Study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Spruce Study Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Spruce Clinical Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Spruce Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
        • Spruce Clinical Site
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Spruce Study Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89148
        • Spruce Clinical Site
    • North Carolina
      • Hickory, North Carolina, Verenigde Staten, 28601
        • Spruce Study Site
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Verenigde Staten, 44718
        • Spruce Study Site
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
        • Spruce Study Site
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Spruce Study Site
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Spruce Study Site
    • Oregon
      • Bend, Oregon, Verenigde Staten, 97702
        • Spruce Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Spruce Study Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Spruce Study Site
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02903
        • Spruce Study Site
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Verenigde Staten, 28203
        • Spruce Study Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38163
        • Spruce Clinical Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78731
        • Spruce Study Site
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75093
        • Spruce Study Site
      • Edinburg, Texas, Verenigde Staten, 78539
        • Spruce Clinical Site
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Spruce Clinical Site
  • Zweden
      • Falun, Zweden
        • Spruce Study Site
      • Stockholm, Zweden
        • Spruce Study Site
  • Zwitserland
      • Saint Gallen, Zwitserland
        • Spruce Study Site
      • Zürich, Zwitserland
        • Spruce Study Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen ouder dan 18 jaar, inclusief
  • Heeft een bekende kinderdiagnose van klassieke CAH als gevolg van 21-hydroxylasedeficiëntie op basis van genetische mutatie in CYP21A2 en/of gedocumenteerde verhoogde 17-OHP en wordt momenteel behandeld met HC, HC-acetaat, prednison, prednisolon, methylprednisolon (of een combinatie van de bovengenoemde GC's )
  • Heeft een stabiele suprafysiologische dosis van GC-vervanging ≥15 mg/dag en ≤60 mg/dag in HC-equivalenten gehad
  • Voor proefpersonen met de zoutverspillende vorm van CAH: de proefpersoon heeft gedurende ≥ 1 maand voorafgaand aan de screening een stabiele dosis mineralocorticoïdvervanging gebruikt

Uitsluitingscriteria:

  • Heeft een bekende of vermoede diagnose van een andere bekende vorm van klassieke CAH (niet vanwege 21-hydroxylasedeficiëntie)
  • Heeft een voorgeschiedenis met bilaterale adrenalectomie of hypopituïtarisme
  • Heeft een voorgeschiedenis van allergie of overgevoeligheid voor Tildacerfont, een van de hulpstoffen of een andere CRF1-receptorantagonist
  • Huidige behandeling met dexamethason als GC-therapie voor CAH. Voorafgaande behandeling met dexamethason is toegestaan ​​zolang de overgang naar een alternatief GC-regime (bijv. HC, prednison of prednisolon) heeft geleid tot een stabiele dosis GC-vervanging gedurende ≥1 maand vóór screening.
  • Vertoont klinische tekenen of symptomen van bijnierinsufficiëntie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Tildacerfont Groep 1
Tildacerfont dagelijks toegediend via orale tabletten gedurende 12 weken op dosisniveau 1
Geneesmiddel: Tildacerfont/Placebo
Tablet, dagelijks toegediend
Andere namen:
  • SPR001
Experimenteel: Tildacerfont Groep 2
Tildacerfont dagelijks toegediend via orale tabletten gedurende 12 weken op dosisniveau 2
Geneesmiddel: Tildacerfont/Placebo
Tablet, dagelijks toegediend
Andere namen:
  • SPR001
Experimenteel: Tildacerfont Groep 3
Tildacerfont dagelijks toegediend via orale tabletten gedurende 70 weken op dosisniveau 3
Geneesmiddel: Tildacerfont/Placebo
Tablet, dagelijks toegediend
Andere namen:
  • SPR001
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo dagelijks toegediend via orale tabletten gedurende 12 weken.
Geneesmiddel: Tildacerfont/Placebo
Tablet, dagelijks toegediend
Andere namen:
  • SPR001

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in androsteendion
Tijdsspanne: 12 weken
Procentuele verandering van androsteendion
12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage proefpersonen dat verlaging A4-niveaus bereikt
Tijdsspanne: 12 weken
Percentage proefpersonen dat A4 ≤ ULN bereikt
12 weken
Percentage proefpersonen dat een vermindering van 17-OHP bereikt
Tijdsspanne: 12 weken
Percentage proefpersonen dat 17-OHP ≤ 1200ng/dL bereikt
12 weken
Effectiviteit bij het verminderen van TART(s) bij mannelijke CAH-proefpersonen
Tijdsspanne: 12 weken
Verandering in laesievolume van TART(s) ten opzichte van baseline
12 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Spruce Biosciences

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Kyriakie Sarafoglou, M.D, Dept. of Pediatrics, Divisions of Endocrinology and Genetics & Metabolism, Univ. of Minnesota

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 augustus 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

1 maart 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 november 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 juni 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 juni 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 juli 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

8 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SPR001-203
  • CAHmelia 203 (Andere identificatie: Spruce Biosciences)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Tildacerfont/Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Malawi

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren