Een Ph2b om de klinische werkzaamheid en veiligheid van Tildacerfont bij volwassen CAH te evalueren
18 juni 2025 bijgewerkt door: Spruce Biosciences
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, dosisafhankelijke studie om de werkzaamheid en veiligheid van SPR001 (Tildacerfont) te evalueren bij volwassen proefpersonen met klassieke congenitale bijnierhyperplasie
Een onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van maximaal 70 weken behandeling met Tildacerfont bij proefpersonen met klassieke CAH die verhoogde biomarkers hebben bij aanvang van hun huidige GC-regime.
Optionele verlengingsperiode open-label behandeling tot 240 weken met 200 mg tildacerfont QD.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een studie die de werkzaamheid en veiligheid van Tildacerfont zal testen.
De eerste 12 weken zullen een dubbelblinde, placebogecontroleerde, dosisafhankelijke studie zijn.
De volgende 58 weken zullen de veiligheid van Tildacerfont op lange termijn beoordelen.
Optionele verlengingsperiode open-label behandeling tot 240 weken met 200 mg tildacerfont QD.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
96
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Brisbane, Australië
- Spruce Study Site
-
Elizabeth Vale, Australië
- Spruce Study Site
-
Melbourne, Australië
- Spruce Study Site
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australië, 6009
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Brasília, Brazilië
- Spruce Study Site
-
São Paulo, Brazilië
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Ottawa, Canada, K1H7W9
- Spruce Study Site
-
Sherbrooke, Canada, J1H 5N4
- Spruce Study Site
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada
- Spruce Study Site
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Aarhus, Denemarken
- Spruce Study Site
-
Copenhagen, Denemarken
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Munich, Duitsland
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Tallinn, Estland
- Spruce Study Site
-
Tartu, Estland
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Dublin, Ierland
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Milan, Italië
- Spruce Study Site
-
Napoli, Italië
- Spruce Study Site
-
Rome, Italië
- Spruce Study Site
-
Torino, Italië
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Istanbul, Kalkoen
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korea, republiek van
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Riga, Letland
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Kaunas, Litouwen
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Nijmegen, Nederland
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Kraków, Polen
- Spruce Study Site
-
Warsaw, Polen
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Bucharest, Roemenië
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje
- Spruce Study Site
-
Madrid, Spanje
- Spruce Study Site
-
Sevilla, Spanje
- Spruce Study Site
-
Tarragona, Spanje
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk
- Spruce Study Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
- Spruce Study Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Spruce Study Site
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- Spruce Clinical Site
-
Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
- Spruce Study Site
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Verenigde Staten, 80113
- Spruce Study Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
- Spruce Clinical Site
-
West Palm Beach, Florida, Verenigde Staten, 33401
- Spruce Study Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Spruce Study Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Spruce Clinical Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Spruce Study Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
- Spruce Clinical Site
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Spruce Study Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89148
- Spruce Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Hickory, North Carolina, Verenigde Staten, 28601
- Spruce Study Site
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Verenigde Staten, 44718
- Spruce Study Site
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
- Spruce Study Site
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Spruce Study Site
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
- Spruce Study Site
-
-
Oregon
-
Bend, Oregon, Verenigde Staten, 97702
- Spruce Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Spruce Study Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
- Spruce Study Site
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02903
- Spruce Study Site
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Verenigde Staten, 28203
- Spruce Study Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38163
- Spruce Clinical Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Verenigde Staten, 78731
- Spruce Study Site
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75093
- Spruce Study Site
-
Edinburg, Texas, Verenigde Staten, 78539
- Spruce Clinical Site
-
Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
- Spruce Clinical Site
-
-
-
-
-
Falun, Zweden
- Spruce Study Site
-
Stockholm, Zweden
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Saint Gallen, Zwitserland
- Spruce Study Site
-
Zürich, Zwitserland
- Spruce Study Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen ouder dan 18 jaar, inclusief
- Heeft een bekende kinderdiagnose van klassieke CAH als gevolg van 21-hydroxylasedeficiëntie op basis van genetische mutatie in CYP21A2 en/of gedocumenteerde verhoogde 17-OHP en wordt momenteel behandeld met HC, HC-acetaat, prednison, prednisolon, methylprednisolon (of een combinatie van de bovengenoemde GC's )
- Heeft een stabiele suprafysiologische dosis van GC-vervanging ≥15 mg/dag en ≤60 mg/dag in HC-equivalenten gehad
- Voor proefpersonen met de zoutverspillende vorm van CAH: de proefpersoon heeft gedurende ≥ 1 maand voorafgaand aan de screening een stabiele dosis mineralocorticoïdvervanging gebruikt
Uitsluitingscriteria:
- Heeft een bekende of vermoede diagnose van een andere bekende vorm van klassieke CAH (niet vanwege 21-hydroxylasedeficiëntie)
- Heeft een voorgeschiedenis met bilaterale adrenalectomie of hypopituïtarisme
- Heeft een voorgeschiedenis van allergie of overgevoeligheid voor Tildacerfont, een van de hulpstoffen of een andere CRF1-receptorantagonist
- Huidige behandeling met dexamethason als GC-therapie voor CAH. Voorafgaande behandeling met dexamethason is toegestaan zolang de overgang naar een alternatief GC-regime (bijv. HC, prednison of prednisolon) heeft geleid tot een stabiele dosis GC-vervanging gedurende ≥1 maand vóór screening.
- Vertoont klinische tekenen of symptomen van bijnierinsufficiëntie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Tildacerfont Groep 1
Tildacerfont dagelijks toegediend via orale tabletten gedurende 12 weken op dosisniveau 1
|
Tablet, dagelijks toegediend
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Tildacerfont Groep 2
Tildacerfont dagelijks toegediend via orale tabletten gedurende 12 weken op dosisniveau 2
|
Tablet, dagelijks toegediend
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Tildacerfont Groep 3
Tildacerfont dagelijks toegediend via orale tabletten gedurende 70 weken op dosisniveau 3
|
Tablet, dagelijks toegediend
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo dagelijks toegediend via orale tabletten gedurende 12 weken.
|
Tablet, dagelijks toegediend
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Om het effect van tildacerfont te evalueren bij het verminderen van A4 bij deelnemers met klassieke aangeboren bijnierhyperplasie (CAH) gedurende 12 weken
Tijdsspanne: Baseline en 12 weken behandeling (week 18)
|
Beoordeling van de dosisrespons voor verandering ten opzichte van de basislijn in log A4 na 12 weken na dubbelblinde placebo-gecontroleerde behandeling (week 18)
|
Baseline en 12 weken behandeling (week 18)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Om het effect van tildacerfont te evalueren bij het verminderen van A4 bij deelnemers met klassieke CAH gedurende 12 weken
Tijdsspanne: 12 weken
|
Absolute verandering ten opzichte van de basislijn in A4 zoals bepaald door toepassing van de Delta-stelling op de resultaten van de logschaalanalyse na 12 weken na dubbelblinde, placebo-gecontroleerde behandeling (week 18).
Resultaten tonen een gemiddeld behandelingseffect van dosis versus placebo.
Een negatieve waarde vertegenwoordigt een vermindering van de absolute concentratie in vergelijking met basislijn.
|
12 weken
|
|
Om het effect van tildacerfont te evalueren bij het verminderen van A4 bij deelnemers met klassieke CAH gedurende 12 weken
Tijdsspanne: 12 weken
|
Verandering van de basislijn in A4 zoals beoordeeld op de logschaal na 12 weken op dubbelblinde, placebo-gecontroleerde behandeling (week 18).
Resultaten tonen gemiddeld % van de behandelingseffect van dosis versus placebo.
Een negatieve waarde vertegenwoordigt een % vermindering ten opzichte van de basislijn.
|
12 weken
|
|
Om het effect van tildacerfont te evalueren bij het verminderen van 17-OHP bij deelnemers met klassieke CAH gedurende 12 weken
Tijdsspanne: 12 weken
|
Verandering van de basislijn in 17-OHP zoals beoordeeld op de logschaal na 12 weken op dubbelblinde, placebo-gecontroleerde behandeling (week 18).
Een negatieve waarde vertegenwoordigt een % vermindering ten opzichte van de basislijn.
|
12 weken
|
|
Om het effect van tildacerfont te evalueren bij het verminderen van 17-OHP bij deelnemers met klassieke CAH gedurende 12 weken
Tijdsspanne: 12 weken
|
Absolute verandering ten opzichte van de basislijn in 17-OHP zoals bepaald door toepassing van de Delta-stelling op de resultaten van de logschaalanalyse na 12 weken na dubbelblinde, placebo-gecontroleerde behandeling (week 18).
Resultaten tonen een gemiddeld behandelingseffect van dosis versus placebo.
Een negatieve waarde vertegenwoordigt een vermindering van de absolute concentratie in vergelijking met basislijn.
|
12 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Kyriakie Sarafoglou, M.D, Dept. of Pediatrics, Divisions of Endocrinology and Genetics & Metabolism, Univ. of Minnesota
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
26 augustus 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
9 februari 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
23 mei 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
25 juni 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
30 juni 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
7 juli 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
8 juli 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 juni 2025
Laatst geverifieerd
1 juni 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Urogenitale ziekten
- Endocriene systeemziekten
- Pathologische processen
- Mannelijke urogenitale ziekten
- Vrouwelijke urogenitale ziekten
- Vrouwelijke urogenitale ziekten en zwangerschapscomplicaties
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabole ziekten
- Gonadale aandoeningen
- Aangeboren afwijkingen
- Bijnierziekten
- Stoornissen van seksuele ontwikkeling
- Urogenitale afwijkingen
- Steroïde metabolisme, aangeboren fouten
- Hyperplasie
- Bijnierhyperplasie, aangeboren
- Adrenogenitaal syndroom
- Adrenocorticale hyperfunctie
Andere studie-ID-nummers
- SPR001-203
- CAHmelia 203 (Andere identificatie: Spruce Biosciences)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .