Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En Ph2b for at evaluere klinisk effektivitet og sikkerhed af Tildacerfont i voksen CAH

18. juni 2025 opdateret af: Spruce Biosciences

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, dosisvarierende undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​SPR001 (Tildacerfont) hos voksne forsøgspersoner med klassisk medfødt binyrehyperplasi

En undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​op til 70 ugers behandling med Tildacerfont hos forsøgspersoner med klassisk CAH, som har forhøjede biomarkører ved baseline på deres nuværende GC-regime. Valgfri åben behandlingsforlængelseperiode på op til 240 uger med 200 mg tildacerfont QD.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en undersøgelse, der vil teste virkningen og sikkerheden af ​​Tildacerfont. De første 12 uger vil være en dobbeltblind, placebokontrolleret, dosisvarierende undersøgelse. De følgende 58 uger vil vurdere den langsigtede sikkerhed af Tildacerfont. Valgfri åben behandlingsforlængelseperiode på op til 240 uger med 200 mg tildacerfont QD.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

96

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Brisbane, Australien
        • Spruce Study Site
      • Elizabeth Vale, Australien
        • Spruce Study Site
      • Melbourne, Australien
        • Spruce Study Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Spruce Study Site
  • Brasilien
      • Brasília, Brasilien
        • Spruce Study Site
      • São Paulo, Brasilien
        • Spruce Study Site
  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1H7W9
        • Spruce Study Site
      • Sherbrooke, Canada, J1H 5N4
        • Spruce Study Site
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada
        • Spruce Study Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • Spruce Study Site
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark
        • Spruce Study Site
      • Copenhagen, Danmark
        • Spruce Study Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Spruce Study Site
  • Estland
      • Tallinn, Estland
        • Spruce Study Site
      • Tartu, Estland
        • Spruce Study Site
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • Spruce Study Site
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Spruce Study Site
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Spruce Clinical Site
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Spruce Study Site
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forenede Stater, 80113
        • Spruce Study Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • Spruce Clinical Site
      • West Palm Beach, Florida, Forenede Stater, 33401
        • Spruce Study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Spruce Study Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Spruce Clinical Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Spruce Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
        • Spruce Clinical Site
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Spruce Study Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89148
        • Spruce Clinical Site
    • North Carolina
      • Hickory, North Carolina, Forenede Stater, 28601
        • Spruce Study Site
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Forenede Stater, 44718
        • Spruce Study Site
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • Spruce Study Site
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Spruce Study Site
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Spruce Study Site
    • Oregon
      • Bend, Oregon, Forenede Stater, 97702
        • Spruce Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Spruce Study Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Spruce Study Site
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02903
        • Spruce Study Site
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Spruce Study Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38163
        • Spruce Clinical Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78731
        • Spruce Study Site
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75093
        • Spruce Study Site
      • Edinburg, Texas, Forenede Stater, 78539
        • Spruce Clinical Site
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Spruce Clinical Site
  • Holland
      • Nijmegen, Holland
        • Spruce Study Site
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Spruce Study Site
  • Italien
      • Milan, Italien
        • Spruce Study Site
      • Napoli, Italien
        • Spruce Study Site
      • Rome, Italien
        • Spruce Study Site
      • Torino, Italien
        • Spruce Study Site
  • Kalkun
      • Istanbul, Kalkun
        • Spruce Study Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Spruce Study Site
  • Letland
      • Riga, Letland
        • Spruce Study Site
  • Litauen
      • Kaunas, Litauen
        • Spruce Study Site
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Spruce Study Site
      • Warsaw, Polen
        • Spruce Study Site
  • Rumænien
      • Bucharest, Rumænien
        • Spruce Study Site
  • Schweiz
      • Saint Gallen, Schweiz
        • Spruce Study Site
      • Zürich, Schweiz
        • Spruce Study Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Spruce Study Site
      • Madrid, Spanien
        • Spruce Study Site
      • Sevilla, Spanien
        • Spruce Study Site
      • Tarragona, Spanien
        • Spruce Study Site
  • Sverige
      • Falun, Sverige
        • Spruce Study Site
      • Stockholm, Sverige
        • Spruce Study Site
  • Tyskland
      • Munich, Tyskland
        • Spruce Study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige forsøgspersoner over 18 år, inklusive
  • Har en kendt barndomsdiagnose af klassisk CAH på grund af 21-hydroxylase-mangel baseret på genetisk mutation i CYP21A2 og/eller dokumenteret forhøjet 17-OHP og i øjeblikket behandlet med HC, HC-acetat, prednison, prednisolon, methylprednisolon (eller en kombination af de førnævnte GC'er) )
  • Har været på en stabil suprafysiologisk dosis af GC-erstatning ≥15 mg/dag og ≤60 mg/dag i HC-ækvivalenter
  • For forsøgspersoner med den salt-spildende form af CAH, har forsøgspersonen været på en stabil dosis af mineralocorticoid erstatning i ≥1 måned før screening

Ekskluderingskriterier:

  • Har en kendt eller mistænkt diagnose af enhver anden kendt form for klassisk CAH (ikke på grund af 21-hydroxylase-mangel)
  • Har en historie, der inkluderer bilateral adrenalektomi eller hypopituitarisme
  • Har en historie med allergi eller overfølsomhed over for Tildacerfont, et eller flere af dets hjælpestoffer eller enhver anden CRF1-receptorantagonist
  • Nuværende behandling med dexamethason som GC-behandling for CAH. Forudgående behandling med dexamethason er tilladt, så længe overgangen til et alternativt GC-regime (f.eks. HC, prednison eller prednisolon) har resulteret i en stabil dosis af GC-erstatning i ≥1 måned før screening.
  • Viser kliniske tegn eller symptomer på binyrebarkinsufficiens

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Tildacerfont gruppe 1
Tildacerfont administreret dagligt via oral tablet i 12 uger ved dosisniveau 1
Medicin: Tildacerfont/Placebo
Tablet, administreret dagligt
Andre navne:
  • SPR001
Eksperimentel: Tildacerfont gruppe 2
Tildacerfont administreret dagligt via oral tablet i 12 uger ved dosisniveau 2
Medicin: Tildacerfont/Placebo
Tablet, administreret dagligt
Andre navne:
  • SPR001
Eksperimentel: Tildacerfont gruppe 3
Tildacerfont administreret dagligt via oral tablet i 70 uger ved dosisniveau 3
Medicin: Tildacerfont/Placebo
Tablet, administreret dagligt
Andre navne:
  • SPR001
Placebo komparator: Placebo
Placebo administreret dagligt via oral tablet i 12 uger.
Medicin: Tildacerfont/Placebo
Tablet, administreret dagligt
Andre navne:
  • SPR001

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at evaluere effekten af ​​TILDACERFONT til at reducere A4 hos deltagere med klassisk medfødt binyrehyperplasi (CAH) over 12 uger
Tidsramme: Baseline og 12 ugers behandling (uge 18)
Vurdering af dosisrespons for ændring fra baseline i log A4 efter 12 uger på dobbeltblind placebokontrolleret behandling (uge 18)
Baseline og 12 ugers behandling (uge 18)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere effekten af ​​TILDACERFONT til at reducere A4 hos deltagere med klassisk CAH over 12 uger
Tidsramme: 12 uger
Absolut ændring fra baseline i A4 som bestemt ved anvendelse af delta-sætningen på log-skala-analyseresultaterne efter 12 uger på dobbeltblind, placebokontrolleret behandling (uge 18). Resultaterne viser gennemsnitlig behandlingseffekt af dosis vs placebo. En negativ værdi repræsenterer en reduktion i absolut koncentration sammenlignet med baseline.
12 uger
At evaluere effekten af ​​TILDACERFONT til at reducere A4 hos deltagere med klassisk CAH over 12 uger
Tidsramme: 12 uger
Ændring fra baseline i A4 som vurderet på logskalaen efter 12 uger på dobbeltblind, placebokontrolleret behandling (uge 18). Resultaterne viser gennemsnitlig % af behandlingseffekten af ​​dosis vs placebo. En negativ værdi repræsenterer en % reduktion fra baseline.
12 uger
For at evaluere effekten af ​​TILDACERFONT til at reducere 17-OHP hos deltagere med klassisk CAH over 12 uger
Tidsramme: 12 uger
Ændring fra baseline i 17-OHP som vurderet i logskalaen efter 12 uger på dobbeltblind, placebokontrolleret behandling (uge 18). En negativ værdi repræsenterer en % reduktion fra baseline.
12 uger
For at evaluere effekten af ​​TILDACERFONT til at reducere 17-OHP hos deltagere med klassisk CAH over 12 uger
Tidsramme: 12 uger
Absolut ændring fra baseline i 17-OHP som bestemt ved anvendelse af delta-sætningen på log-skala-analyseresultaterne efter 12 uger på dobbeltblind, placebokontrolleret behandling (uge 18). Resultaterne viser gennemsnitlig behandlingseffekt af dosis vs placebo. En negativ værdi repræsenterer en reduktion i absolut koncentration sammenlignet med baseline.
12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Spruce Biosciences

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Kyriakie Sarafoglou, M.D, Dept. of Pediatrics, Divisions of Endocrinology and Genetics & Metabolism, Univ. of Minnesota

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. august 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

9. februar 2024

Studieafslutning (Faktiske)

23. maj 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. juni 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. juni 2020

Først opslået (Faktiske)

7. juli 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

8. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. juni 2025

Sidst verificeret

1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SPR001-203
  • CAHmelia 203 (Anden identifikator: Spruce Biosciences)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt binyrehyperplasi

Kliniske forsøg med Tildacerfont/Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bulgaria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner