Β-지중해 빈혈 주요 환자에서 β-글로빈 복원 자가조혈모세포의 안전성 및 유효성 평가
2020년 10월 13일 업데이트: BGI-research
Β-지중해 빈혈 주요 환자에서 β-글로빈 복원 자가 조혈 줄기 세포의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 단일 센터 공개 라벨 연구
Β-지중해빈혈 주요 환자에서 β-글로빈 복원 자가 조혈모세포의 안전성과 효능을 평가하기 위한 공개 라벨 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
Β-지중해 빈혈 전공 피험자를 모집하고 그들의 자가 조혈 줄기 세포를 수집하고 LentiHBBT87Q 시스템으로 수정하여 β-글로빈 발현을 복원합니다.
컨디셔닝 후 β-글로빈으로 복원된 자가 조혈모세포를 환자에게 다시 주입하고 2년 후 추적관찰을 통해 데이터를 수집할 예정이다.
이 연구의 참가자는 또한 이식 후 최대 13년 동안 치료의 장기적인 안전성과 효능을 모니터링하는 후속 후속 연구에 참여하도록 요청받을 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
10
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Jing Li, PhD
- 전화번호: 13510560664
- 이메일: lijing4@genomics.cn
연구 장소
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, 중국, 518083
- Beijing Genomics Institute At Shenzhen
-
연락하다:
- Jing Li, PhD
- 전화번호: +8613510560664
- 이메일: lijing4@genomics.cn
-
수석 연구원:
- Chao LIU, PhD
-
수석 연구원:
- Sixi Liu, Professor
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
8년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 8-16세. 피험자 및/또는 피험자의 법적 보호자는 정보에 입각한 동의를 완전히 이해하고 자발적으로 서명합니다.
- 수혈 의존성 β-지중해빈혈 메이저로 임상적으로 진단됨;
- 충분한 RBC 주입으로 피험자는 조혈 줄기 세포 동원 전 최소 3개월 동안 헤모글로빈 ≥9g/dL, 혈청 페리틴 역치 ≤ 3000ng/mL 및 간 철 과부하가 경증 또는 부재 상태를 유지해야 합니다.
- 이식 후 2년 이내에 치료 및 정기적인 건강 검진을 위한 준비를 따르십시오.
제외 기준:
- 신체 상태가 조혈모세포 가동화 및 이식 골수절제에 대한 요구 사항을 충족하지 않습니다.
- 과거에 유전자 치료 및 동종이계 조혈모세포 이식을 받았습니다.
- 사용 가능한 HLA 일치 기증자가 있어야 합니다.
- 다른 임상 시험에 등록.
- 의사가 확인한 기타 부적합한 조건.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 실험적
8-16세의 수혈 의존성 β-지중해빈혈 주요 피험자 10명에게 인간 β-글로빈 유전자를 암호화하는 렌티바이러스 벡터 LentiHBBT87Q로 변형된 β-글로빈 복원 자가 조혈 줄기 세포를 이식합니다.
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렌티바이러스 벡터 LentiHBBT87Q로 변형된 β-글로빈 복원 자가 HSC
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 빈도 및 심각도
기간: 0~100일
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100일 동안의 이식과 관련된 부작용의 수 및 백분율은 NCI CTCAE 5.0에 따라 요약될 것이다.
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0~100일
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전반적인 생존
기간: 0~24개월
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전체 시험을 통해 살아있는 환자의 수는 기록됩니다.
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0~24개월
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생착 비율
기간: 0~24개월
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연속 3일 동안 호중구 수[ANC] >=500/mm3 및 연속 7일 동안 혈소판 수[PLT] >20,000/mm3.
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0~24개월
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복제 가능 렌티바이러스(RCL)
기간: 0~24개월
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RCL의 백분율은 이식 후 24개월 동안 음수여야 합니다.
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0~24개월
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바이러스 통합 사이트(VIS)의 역학
기간: 0~24개월
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이식 후 6, 12, 18 및 24개월에 비정상적인 클론 증식 및 다클론 생착이 없는 참가자의 백분율 평가.
말초혈액에서 회수한 VIS가 1000 이상인지 확인해야 합니다.
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0~24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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말초 혈액 단핵 세포의 평균 삽입 카피 수(VCN)
기간: 18~24개월
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평균 삽입 카피 수(VCN)는 말초 혈액 단핵 세포에서 ≥0.1이어야 합니다.
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18~24개월
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외인성 성인 헤모글로빈의 발현 수준
기간: 18~24개월
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외인성 성인 헤모글로빈은 HPLC에 의한 말초 혈액의 글로빈 사슬 및 헤모글로빈 합성에 의해 평가되며 외인성 성인 헤모글로빈 수치는 ≥2.0g/dL입니다.
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18~24개월
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연간 빈도 및 압축 적혈구 수혈량의 기준선 대비 변화
기간: 18~24개월
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유전자 치료 전 pRBC 수혈의 연간 수를 이식 후 6개월 및 24개월 기간과 비교하면 백분율 변화가 기록됩니다.
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18~24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Chao Liu, PhD, BGI-research
- 수석 연구원: Sixi Liu, Professor, Shenzhen Children's Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2020년 11월 1일
기본 완료 (예상)
2022년 11월 30일
연구 완료 (예상)
2024년 11월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 9월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 10월 13일
처음 게시됨 (실제)
2020년 10월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 10월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 10월 13일
마지막으로 확인됨
2020년 9월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .