Avaliação de segurança e eficácia de células-tronco hematopoiéticas autólogas restauradas com β-globina em pacientes graves com β-talassemia
13 de outubro de 2020 atualizado por: BGI-research
Um estudo aberto de centro único para avaliar a segurança e a eficácia de células-tronco hematopoiéticas autólogas restauradas com β-globina em pacientes graves com β-talassemia
Este é um estudo aberto para avaliar a segurança e a eficácia de células-tronco hematopoiéticas autólogas restauradas com β-globina em pacientes com β-talassemia grave
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Indivíduos com ß-Talassemia major serão recrutados e suas células-tronco hematopoiéticas autólogas serão coletadas e modificadas com o sistema LentiHBBT87Q para restaurar a expressão da β-globina.
Após o condicionamento, as células-tronco hematopoiéticas autólogas restauradas com β-globina serão infundidas de volta aos pacientes, e uma visita de acompanhamento de 2 anos será realizada e os dados serão coletados.
Os participantes deste estudo também serão convidados a participar de um estudo de acompanhamento subsequente que monitorará a segurança e a eficácia a longo prazo do tratamento por até 13 anos após o transplante.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
10
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Jing Li, PhD
- Número de telefone: 13510560664
- E-mail: lijing4@genomics.cn
Locais de estudo
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, China, 518083
- Beijing Genomics Institute At Shenzhen
-
Contato:
- Jing Li, PhD
- Número de telefone: +8613510560664
- E-mail: lijing4@genomics.cn
-
Investigador principal:
- Chao LIU, PhD
-
Investigador principal:
- Sixi Liu, Professor
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
8 anos a 16 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- 8-16 anos. O sujeito e/ou o responsável legal do sujeito entendem e assinam voluntariamente o consentimento informado;
- Clinicamente diagnosticado como β-talassemia maior dependente de transfusão;
- Com infusão de hemácias suficiente, os indivíduos devem manter a hemoglobina ≥9g/dL, o limiar de ferritina sérica ≤ 3.000 ng/mL e a sobrecarga hepática de ferro leve ou ausente por pelo menos 3 meses antes da mobilização das células-tronco hematopoiéticas;
- Siga as providências para tratamento e exames médicos regulares dentro de dois anos após o transplante.
Critério de exclusão:
- A condição física não atende aos requisitos para mobilização de células-tronco hematopoiéticas e mieloablação para transplante;
- Recebeu terapia gênica e TCTH alogênico no passado.
- Tenha um doador HLA compatível disponível.
- Inscrever-se em outro estudo clínico.
- Outras condições inadequadas identificadas pelos médicos.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Experimental
10 indivíduos com β-talassemia major dependentes de transfusão que são 8-16 anos mais velhos serão transplantados com células-tronco hematopoiéticas autólogas restauradas com β-globina que são modificadas com o vetor lentiviral LentiHBBT87Q que codifica o gene humano da β-globina.
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HSC autóloga restaurada com β-globina modificada com vetor lentiviral LentiHBBT87Q
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Frequência e gravidade de eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: 0-100 dias
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O número e a porcentagem de eventos adversos relacionados ao transplante em 100 dias serão resumidos de acordo com o NCI CTCAE 5.0.
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0-100 dias
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Sobrevida geral
Prazo: 0-24 meses
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O número de pacientes vivos durante todo o estudo será registrado.
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0-24 meses
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Proporção de enxertos
Prazo: 0-24 meses
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Contagem de neutrófilos [ANC] >=500 /mm3 por 3 dias consecutivos e contagem de plaquetas [PLT] >20.000/mm3 por 7 dias consecutivos.
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0-24 meses
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Lentivírus competente para replicação (RCL)
Prazo: 0-24 meses
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A porcentagem de RCL deve ser negativa nos 24 meses após o transplante.
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0-24 meses
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Dinâmica dos sites de integração viral (VIS)
Prazo: 0-24 meses
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Avaliação da porcentagem de participantes sem proliferação clonal anormal e enxerto policlonal aos 6, 12, 18 e 24 meses após o transplante.
Mais de 1000 VIS recuperados do sangue periférico devem ser verificados.
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0-24 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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O número médio de cópias de inserção (VCN) em células mononucleares do sangue periférico
Prazo: 18-24 meses
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O número médio de cópias de inserção (VCN) deve ser ≥0,1 em células mononucleares do sangue periférico.
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18-24 meses
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O nível de expressão da hemoglobina adulta exógena
Prazo: 18-24 meses
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A hemoglobina adulta exógena será avaliada por cadeias de globina e síntese de hemoglobina no sangue periférico por HPLC e o nível de hemoglobina adulta exógena é ≥2,0g/dL.
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18-24 meses
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Mudança da linha de base na frequência anualizada e volume de transfusões de concentrado de hemácias
Prazo: 18-24 meses
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Compare o número anualizado de transfusões de pRBC antes da terapia genética com o mês 6 e o mês 24 após o transplante, a variação percentual será registrada.
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18-24 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Chao Liu, PhD, BGI-research
- Investigador principal: Sixi Liu, Professor, Shenzhen Children's Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
1 de novembro de 2020
Conclusão Primária (Antecipado)
30 de novembro de 2022
Conclusão do estudo (Antecipado)
30 de novembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de setembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de outubro de 2020
Primeira postagem (Real)
19 de outubro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
19 de outubro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de outubro de 2020
Última verificação
1 de setembro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- A-SOP-CT-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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