Ocena bezpieczeństwa i skuteczności autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych z odtworzoną β-globiną u głównych pacjentów z β-talasemią
13 października 2020 zaktualizowane przez: BGI-research
Jednoośrodkowe, otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych z odtworzoną β-globiną u głównych pacjentów z ß-talasemią
Jest to otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych z odtworzoną β-globiną u głównych pacjentów z talasemią ß
Przegląd badań
Status
Jeszcze nie rekrutacja
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Osoby z ß-talasemią major zostaną zrekrutowane, a ich autologiczne hematopoetyczne komórki macierzyste zostaną zebrane i zmodyfikowane za pomocą systemu LentiHBBT87Q w celu przywrócenia ekspresji β-globiny.
Po kondycjonowaniu autologiczne hematopoetyczne komórki macierzyste z przywróconym β-globiną zostaną ponownie podane pacjentom, a po 2 latach zostanie przeprowadzona wizyta kontrolna i zostaną zebrane dane.
Uczestnicy tego badania zostaną również poproszeni o udział w kolejnym badaniu kontrolnym, które będzie monitorować długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność leczenia przez okres do 13 lat po przeszczepie.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
10
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Jing Li, PhD
- Numer telefonu: 13510560664
- E-mail: lijing4@genomics.cn
Lokalizacje studiów
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, Chiny, 518083
- Beijing Genomics Institute At Shenzhen
-
Kontakt:
- Jing Li, PhD
- Numer telefonu: +8613510560664
- E-mail: lijing4@genomics.cn
-
Główny śledczy:
- Chao LIU, PhD
-
Główny śledczy:
- Sixi Liu, Professor
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
8 lat do 16 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- 8-16 lat. Podmiot i/lub jego opiekun prawny w pełni rozumieją i dobrowolnie podpisują świadomą zgodę;
- Klinicznie zdiagnozowana jako zależna od transfuzji β-talasemia major;
- Przy wystarczającym wlewie krwinek czerwonych pacjenci muszą utrzymywać poziom hemoglobiny ≥9 g/dl, próg ferrytyny w surowicy ≤ 3000 ng/ml oraz łagodne lub nieobecne obciążenie wątroby żelazem przez co najmniej 3 miesiące przed mobilizacją hematopoetycznych komórek macierzystych;
- Postępuj zgodnie z ustaleniami dotyczącymi leczenia i regularnych badań lekarskich w ciągu dwóch lat po przeszczepie.
Kryteria wyłączenia:
- Stan fizyczny nie spełnia wymagań mobilizacji hematopoetycznych komórek macierzystych i mieloablacji transplantacyjnej;
- W przeszłości przeszedł terapię genową i allogeniczne HSCT.
- Mieć dostępnego dawcę zgodnego pod względem HLA.
- Rejestracja w innym badaniu klinicznym.
- Inne nieodpowiednie warunki stwierdzone przez lekarzy.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Eksperymentalny
10 pacjentom z główną postacią talasemii β zależnej od transfuzji, którzy są starsi o 8-16 lat, zostanie przeszczepione autologiczne hematopoetyczne komórki macierzyste z odtworzoną β-globiną, które są zmodyfikowane wektorem lentiwirusowym LentiHBBT87Q kodującym ludzki gen β-globiny.
|
β-globina przywróciła autologiczny HSC zmodyfikowany wektorem lentiwirusowym LentiHBBT87Q
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstotliwość i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: 0-100 dni
|
Liczba i odsetek zdarzeń niepożądanych związanych z transplantacją w ciągu 100 dni zostaną podsumowane zgodnie z NCI CTCAE 5.0.
|
0-100 dni
|
|
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 0-24 miesiące
|
Rekordowa będzie liczba pacjentów, którzy przeżyją całe badanie.
|
0-24 miesiące
|
|
Odsetek przeszczepów
Ramy czasowe: 0-24 miesiące
|
Liczba neutrofili [ANC] >=500/mm3 przez 3 kolejne dni i liczba płytek krwi [PLT] >20 000/mm3 przez 7 kolejnych dni.
|
0-24 miesiące
|
|
Lentiwirus zdolny do replikacji (RCL)
Ramy czasowe: 0-24 miesiące
|
Odsetek RCL powinien być ujemny w ciągu 24 miesięcy po przeszczepie.
|
0-24 miesiące
|
|
Dynamika wirusowych miejsc integracji (VIS)
Ramy czasowe: 0-24 miesiące
|
Ocena odsetka uczestników bez nieprawidłowej proliferacji klonalnej i wszczepienia poliklonalnego po 6, 12, 18 i 24 miesiącach po przeszczepie.
Należy sprawdzić więcej niż 1000 VIS pobranych z krwi obwodowej.
|
0-24 miesiące
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Średnia liczba kopii insercyjnych (VCN) w jednojądrzastych komórkach krwi obwodowej
Ramy czasowe: 18-24 miesiące
|
Średnia liczba kopii insercyjnych (VCN) powinna wynosić ≥0,1 w jednojądrzastych komórkach krwi obwodowej.
|
18-24 miesiące
|
|
Poziom ekspresji egzogennej dorosłej hemoglobiny
Ramy czasowe: 18-24 miesiące
|
Egzogenna hemoglobina osoby dorosłej zostanie oceniona na podstawie łańcuchów globiny, a synteza hemoglobiny na krwi obwodowej metodą HPLC, a poziom egzogennej hemoglobiny osoby dorosłej wynosi ≥2,0 g/dl.
|
18-24 miesiące
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w rocznej częstotliwości i objętości przetoczeń koncentratu krwinek czerwonych
Ramy czasowe: 18-24 miesiące
|
Porównaj roczną liczbę transfuzji pRBC przed terapią genową z okresem miesiąca 6 i miesiąca 24 po przeszczepie, zmiana procentowa zostanie zarejestrowana.
|
18-24 miesiące
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Chao Liu, PhD, BGI-research
- Główny śledczy: Sixi Liu, Professor, Shenzhen Children's Hospital
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)
1 listopada 2020
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
30 listopada 2022
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
30 listopada 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
30 września 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
13 października 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
19 października 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
19 października 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
13 października 2020
Ostatnia weryfikacja
1 września 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- A-SOP-CT-001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .