Β-サラセミア主要患者におけるβ-グロビン回復自家造血幹細胞の安全性と有効性の評価
2020年10月13日 更新者：BGI-research
Β-サラセミア主要患者におけるβ-グロビン回復自家造血幹細胞の安全性と有効性を評価するための単一施設非盲検試験
これは、β-サラセミア主要患者におけるβ-グロビン修復自己造血幹細胞の安全性と有効性を評価するための非盲検試験です。
調査の概要
詳細な説明
Β-サラセミアメジャーの被験者が募集され、その自己造血幹細胞が収集され、LentiHBBT87Qシステムで改変されてβ-グロビン発現が回復します。
コンディショニング後、β-グロビンが回復した自家造血幹細胞が患者に注入され、2年間のフォローアップ訪問が行われ、データが収集されます。
この研究の参加者は、移植後最大13年間、治療の長期的な安全性と有効性を監視する後続のフォローアップ研究にも参加するよう求められます。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
10
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Jing Li, PhD
- 電話番号：13510560664
- メール：lijing4@genomics.cn
研究場所
-
-
Guangdong
-
Shenzhen、Guangdong、中国、518083
- Beijing Genomics Institute At Shenzhen
-
コンタクト：
- Jing Li, PhD
- 電話番号：+8613510560664
- メール：lijing4@genomics.cn
-
主任研究者：
- Chao LIU, PhD
-
主任研究者：
- Sixi Liu, Professor
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
8年～16年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 8～16歳。 -被験者および/または被験者の法定後見人は、インフォームドコンセントを完全に理解し、自発的に署名します。
- 輸血依存性βサラセミアメジャーと臨床的に診断されています。
- 十分なRBC注入により、被験者はヘモグロビン≥9g / dL、血清フェリチン閾値≤3000 ng / mL、および造血幹細胞の動員前の少なくとも3か月間、肝臓の鉄過剰が軽度または存在しない状態を維持する必要があります。
- 移植後2年以内に治療と定期的な健康診断の手配に従ってください。
除外基準:
- 体調が造血幹細胞動員および移植骨髄切除の要件を満たしていない。
- 過去に遺伝子治療と同種HSCTを受けた。
- 利用可能な HLA 適合ドナーを用意します。
- 別の臨床試験への登録。
- 医師が特定したその他の不適切な状態。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：実験的
8〜16歳の輸血依存性βサラセミア主要被験者10人に、ヒトβ-グロビン遺伝子をコードするレンチウイルスベクターLentiHBBT87Qで修飾されたβ-グロビン回復自己造血幹細胞を移植します。
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レンチウイルスベクターLentiHBBT87Qで修飾されたβ-グロビン回復自己HSC
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）の頻度と重症度
時間枠：0～100日
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NCI CTCAE 5.0に従って、100日間の移植に関連する有害事象の数と割合が要約されます。
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0～100日
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全生存
時間枠：0～24ヶ月
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試験全体を通じて生存している患者の数が記録されます。
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0～24ヶ月
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生着の割合
時間枠：0～24ヶ月
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好中球数 [ANC] >=500 /mm3 連続 3 日間および血小板数 [PLT] > 20,000 /mm3 連続 7 日間。
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0～24ヶ月
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複製可能なレンチウイルス (RCL)
時間枠：0～24ヶ月
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RCL の割合は、移植後 24 か月で負になるはずです。
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0～24ヶ月
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ウイルス統合サイト (VIS) のダイナミクス
時間枠：0～24ヶ月
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移植後6、12、18、および24か月で異常なクローン増殖およびポリクローナル生着のない参加者の割合の評価。
末梢血から取得した 1000 以上の VIS をチェックする必要があります。
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0～24ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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末梢血単核細胞の平均挿入コピー数 (VCN)
時間枠：18-24ヶ月
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平均挿入コピー数 (VCN) は、末梢血単核細胞で 0.1 以上である必要があります。
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18-24ヶ月
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外因性成体ヘモグロビンの発現量
時間枠：18-24ヶ月
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外因性成人ヘモグロビンは、HPLCによる末梢血のグロビン鎖およびヘモグロビン合成によって評価され、外因性成人ヘモグロビンレベルは≥2.0g / dLです。
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18-24ヶ月
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パック赤血球輸血の年間頻度と量のベースラインからの変化
時間枠：18-24ヶ月
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遺伝子治療前の pRBC 輸血の年間数を、移植後の 6 か月目と 24 か月目の期間と比較して、変化率を記録します。
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18-24ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Chao Liu, PhD、BGI-research
- 主任研究者：Sixi Liu, Professor、Shenzhen Children's Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (予想される)
2020年11月1日
一次修了 (予想される)
2022年11月30日
研究の完了 (予想される)
2024年11月30日
試験登録日
最初に提出
2020年9月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年10月13日
最初の投稿 (実際)
2020年10月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年10月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年10月13日
最終確認日
2020年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- A-SOP-CT-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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